Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio sull'efficacia e sicurezza di aficamten rispetto a Metoprololo in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. Questa è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa più spesso del normale, rendendo difficile il pompaggio del sangue. Il trattamento in esame include due farmaci: Aficamten e Metoprololo. Aficamten è un nuovo farmaco in fase di studio, mentre Metoprololo è un farmaco già utilizzato per trattare problemi cardiaci. Inoltre, nello studio viene utilizzato un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di aficamten rispetto a Metoprololo nei pazienti adulti con questa condizione cardiaca. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due farmaci o un placebo e saranno monitorati per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati test per misurare la capacità di esercizio fisico e altri parametri di salute del cuore.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato a ciascun partecipante. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i dati raccolti aiuteranno a determinare quale trattamento è più efficace e sicuro per le persone con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: aficamten o metoprololo succinato.

    Il trattamento è somministrato in modalità doppio cieco, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Se assegnato al gruppo aficamten, il paziente riceve compresse rivestite con film da assumere per via orale.

    Se assegnato al gruppo metoprololo succinato, il paziente riceve compresse a rilascio prolungato da assumere per via orale.

    La durata del trattamento è di 24 settimane.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della capacità di esercizio

    La capacità di esercizio viene valutata attraverso un test di esercizio cardiopolmonare (CPET) per misurare il picco di consumo di ossigeno (pVO2).

    Questa valutazione avviene all'inizio dello studio e alla settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    I sintomi vengono valutati utilizzando il questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) per misurare il punteggio di sintesi clinica.

    Questa valutazione avviene all'inizio dello studio e alla settimana 24.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzione cardiaca

    La funzione cardiaca viene valutata misurando l'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) e l'indice di volume atriale sinistro (LAVI).

    Queste misurazioni avvengono all'inizio dello studio e alla settimana 24.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dei biomarcatori

    I livelli di NT-proBNP, un biomarcatore del cuore, vengono misurati per valutare i cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

    Questa valutazione avviene all'inizio dello studio e alla settimana 24.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 24 settimane, il trattamento viene interrotto e i risultati vengono analizzati per confrontare l'efficacia e la sicurezza di aficamten rispetto a metoprololo succinato.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Uomini e donne di età compresa tra 18 e 85 anni, inclusi, al momento della firma del consenso informato.
  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore a 35 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza di una persona.
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) tramite risonanza magnetica cardiaca o ecocardiografia. Questo significa che il cuore ha un ispessimento del muscolo cardiaco senza altre malattie cardiache.
  • Spessore della parete del cuore di almeno 15 mm in uno o più segmenti del muscolo cardiaco, oppure almeno 13 mm con una mutazione genetica nota o una storia familiare positiva di cardiomiopatia ipertrofica.
  • Punteggio KCCQ pari o inferiore a 90 alla seconda visita di screening. Il KCCQ è un questionario che valuta la qualità della vita nei pazienti con problemi cardiaci.
  • Ecocardiogramma di screening con un gradiente di pressione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT-G) a riposo superiore a 30 mm Hg e/o post-Valsalva pari o superiore a 50 mmHg. L'ecocardiogramma è un test che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) pari o superiore al 60% allo screening. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Emoglobina pari o superiore a 10 g/dL allo screening. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • I pazienti che hanno già assunto mavacamten possono partecipare, ma devono aver sospeso il farmaco da almeno 8 settimane. Mavacamten è un farmaco usato per trattare la cardiomiopatia ipertrofica.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie cardiache gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Condizioni mediche che rendono rischioso partecipare allo studio.
  • Gravidanza o allattamento durante il periodo dello studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico recentemente.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Abuso di sostanze che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Aficamten

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questo farmaco mira a migliorare la capacità di esercizio nei pazienti affetti da questa condizione, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita.

  • Metoprololo

    è un farmaco comunemente utilizzato per trattare la pressione alta e altre condizioni cardiache. In questo studio, viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia di aficamten nel migliorare la capacità di esercizio nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Aficamten

    Aficamten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione della contrazione cardiaca a livello molecolare, riducendo l'ipertrofia e migliorando la capacità di esercizio. Appartiene alla classe dei modulatori della contrattilità cardiaca.

  • Metoprololo

    Il metoprololo è un farmaco somministrato per via orale, ampiamente utilizzato e ben documentato nella letteratura medica. È indicato principalmente per il trattamento dell'ipertensione, dell'angina pectoris e di alcune aritmie cardiache. Agisce bloccando i recettori beta-adrenergici, riducendo la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna. È classificato come un beta-bloccante.

Malattie studiate

Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica – È una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce, rendendo difficile il flusso sanguigno dal cuore. Questo ispessimento può causare ostruzione del flusso sanguigno, portando a sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie. La malattia può progredire con l'aumento della rigidità del muscolo cardiaco, che può influire sulla capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficiente. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono peggiorare con l'attività fisica. La condizione può anche portare a problemi del ritmo cardiaco. È importante monitorare i sintomi e la funzione cardiaca nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504809-37-00Codice del protocolloCY 6032Partecipanti previsti170 personePromotoreCytokinetics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.