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Studio sull'uso di rituximab e asfotase alfa per pazienti con ipofosfatasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli. Il trattamento principale utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato asfotase alfa, noto anche come STRENSIQ®. Questo farmaco aiuta a migliorare la salute delle ossa nei pazienti con ipofosfatasia. Tuttavia, alcuni pazienti possono sviluppare una risposta immunitaria che riduce l'efficacia del trattamento. Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di terapie immunosoppressive per mitigare questa perdita di efficacia.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno asfotase alfa insieme a terapie immunosoppressive per vedere se queste possono aiutare a mantenere l'efficacia del trattamento. Le terapie immunosoppressive sono farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario, impedendo che attacchi il farmaco. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza delle terapie utilizzate.

Lo studio prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui rituximab, bortezomib, e metotrexato disodio, che sono noti per le loro proprietà immunosoppressive. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è vedere quanti partecipanti rispondono completamente al trattamento entro 100 settimane. Durante lo studio, verranno effettuati esami per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di asfotase alfa per via sottocutanea. Questo farmaco è utilizzato per trattare l'ipoparatiroidismo e viene somministrato per aiutare a migliorare la condizione ossea.

    La frequenza e il dosaggio di asfotase alfa saranno determinati dal medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta immunitaria

    Durante il trattamento, verrà monitorata la risposta immunitaria del paziente per identificare eventuali perdite di efficacia dovute a reazioni immunitarie.

    Saranno effettuati esami del sangue per misurare la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) e anticorpi neutralizzanti (NAb).

  3. Passaggio 3

    Terapia immunosoppressiva

    Se viene rilevata una perdita di efficacia, potrebbe essere introdotta una terapia immunosoppressiva per mitigare la risposta immunitaria.

    I farmaci utilizzati possono includere immunoglobuline umane normali per via endovenosa, rituximab per via endovenosa, e bortezomib per via endovenosa o sottocutanea.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento sarà valutata periodicamente per determinare l'efficacia della terapia immunosoppressiva.

    L'obiettivo è ridurre il titolo degli anticorpi e migliorare le condizioni ossee, come evidenziato da miglioramenti radiografici.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento, verranno monitorati gli eventi avversi e la sicurezza del paziente.

    Saranno effettuati esami di laboratorio, elettrocardiogrammi e altri test clinici per garantire la sicurezza del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si concluderà dopo un periodo di 100 settimane, a meno che non sia necessario interromperlo prima per motivi clinici.

    Alla fine del trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza della terapia.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra i 2 e i 18 anni e devono avere le placche di crescita epifisarie aperte. Le placche di crescita sono aree delle ossa dove avviene la crescita.
  • Devono aver avuto un peggioramento o una ricomparsa del rachitismo per almeno gli ultimi 3 mesi, dopo aver mostrato una risposta iniziale positiva al trattamento con asfotase alfa per almeno 6 mesi consecutivi. Il rachitismo è una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini.
  • Devono essere presenti ADAs, con o senza NAbs, indipendentemente dai loro livelli. Gli ADAs sono anticorpi che il corpo può produrre contro un farmaco, e i NAbs sono un tipo specifico di questi anticorpi.
  • Deve esserci una conferma da parte del Treatment Monitoring Board (TMB) che ci sono prove cliniche e un'associazione mediata dall'immunogenicità. L'immunogenicità si riferisce alla capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria.
  • Possono partecipare sia maschi che femmine.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono seguire le indicazioni specifiche del protocollo per la contraccezione.
  • Il partecipante, o il tutore legale del partecipante, deve essere in grado di firmare il consenso informato o l'assenso, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato o di assenso e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la ipofosfatasia, una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone che non hanno dimostrato una perdita di efficacia del trattamento a causa del sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone che non sono trattate con asfotase alfa, un tipo di terapia specifica.
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Farmaci in studio

  • Asfotase Alfa

    è un farmaco utilizzato per trattare l'ipoparatiroidismo, una condizione rara che colpisce le ossa e i denti. In questo studio, viene somministrato ai partecipanti per valutare la sua efficacia nel trattamento della malattia. Tuttavia, alcuni pazienti possono sviluppare una risposta immunitaria che riduce l'efficacia del farmaco.

  • Terapie Immunosoppressive

    sono utilizzate per ridurre o prevenire la risposta immunitaria del corpo. In questo studio, vengono somministrate ai partecipanti che mostrano una perdita di efficacia del trattamento con asfotase alfa a causa di una risposta immunitaria. L'obiettivo è mitigare questa risposta per migliorare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Asfotase Alfa – Asfotase Alfa è un farmaco somministrato per via iniettiva, utilizzato principalmente per il trattamento dell'ipoposfatasia, una rara malattia genetica che colpisce lo sviluppo delle ossa e dei denti. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare l'efficacia delle terapie immunosoppressive nel mitigare la perdita di risposta terapeutica mediata dal sistema immunitario. Asfotase Alfa agisce a livello molecolare sostituendo l'enzima alcalina fosfatasi, che è carente nei pazienti con ipofosfatasia, aiutando così a migliorare la mineralizzazione ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli enzimi sostitutivi.

Malattie studiate

Ipofosfatasia – L'ipofosfatasia è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo delle ossa e dei denti. È causata da mutazioni nel gene che codifica per l'enzima fosfatasi alcalina non specifica dei tessuti, essenziale per la mineralizzazione ossea. Nei bambini, può manifestarsi con ossa deboli, deformità scheletriche e difficoltà di crescita. Negli adulti, i sintomi possono includere dolori ossei, fratture frequenti e perdita dei denti. La gravità della malattia varia ampiamente, con alcune forme che si manifestano già alla nascita e altre che compaiono solo in età adulta. La progressione della malattia dipende dalla specifica mutazione genetica e dall'età di insorgenza dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-502793-17-00Codice del protocolloAA-HPP-407Partecipanti previsti8 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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