Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli. Il trattamento principale utilizzato in questo studio รจ un farmaco chiamato asfotase alfa, noto anche come STRENSIQยฎ. Questo farmaco aiuta a migliorare la salute delle ossa nei pazienti con ipofosfatasia. Tuttavia, alcuni pazienti possono sviluppare una risposta immunitaria che riduce l’efficacia del trattamento. Lo scopo dello studio รจ valutare l’effetto di terapie immunosoppressive per mitigare questa perdita di efficacia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno asfotase alfa insieme a terapie immunosoppressive per vedere se queste possono aiutare a mantenere l’efficacia del trattamento. Le terapie immunosoppressive sono farmaci che riducono l’attivitร del sistema immunitario, impedendo che attacchi il farmaco. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza delle terapie utilizzate.
Lo studio prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui rituximab, bortezomib, e metotrexato disodio, che sono noti per le loro proprietร immunosoppressive. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale รจ vedere quanti partecipanti rispondono completamente al trattamento entro 100 settimane. Durante lo studio, verranno effettuati esami per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.
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