Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata ipofosfatasia, che colpisce le ossa e i denti, rendendoli deboli. Il trattamento principale utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato asfotase alfa, noto anche come STRENSIQ®. Questo farmaco aiuta a migliorare la salute delle ossa nei pazienti con ipofosfatasia. Tuttavia, alcuni pazienti possono sviluppare una risposta immunitaria che riduce l’efficacia del trattamento. Lo scopo dello studio è valutare l’effetto di terapie immunosoppressive per mitigare questa perdita di efficacia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno asfotase alfa insieme a terapie immunosoppressive per vedere se queste possono aiutare a mantenere l’efficacia del trattamento. Le terapie immunosoppressive sono farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario, impedendo che attacchi il farmaco. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza delle terapie utilizzate.
Lo studio prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui rituximab, bortezomib, e metotrexato disodio, che sono noti per le loro proprietà immunosoppressive. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti rispondono completamente al trattamento entro 100 settimane. Durante lo studio, verranno effettuati esami per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.
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