#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

CPK850: Una Promettente Terapia Genica per la Retinite Pigmentosa

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per indagare la sicurezza e l’efficacia di CPK850, una nuova terapia genica per pazienti affetti da retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene RLBP1. Questo studio in aperto, primo sull’uomo, mira a valutare il potenziale della somministrazione sottoretinica di CPK850 nel migliorare la funzione visiva e la qualità della vita delle persone colpite da questo raro disturbo oculare genetico.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è CPK850?

    CPK850 è una terapia genica innovativa in fase di sviluppo per il trattamento di un tipo specifico di retinite pigmentosa, un disturbo oculare ereditario che causa perdita della vista. Questa terapia è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia.[1]

    CPK850 è classificato come prodotto medicinale per terapie avanzate, specificamente una terapia genica. Utilizza un vettore virale adeno-associato (AAV) ricombinante non replicante per trasportare materiale genetico nell’occhio. Questo vettore trasporta un gene chiamato hRLBP1, importante per la visione normale.[1]

    Condizione Target: Retinite Pigmentosa dovuta a Mutazioni del Gene RLBP1

    CPK850 è progettato per trattare la retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene RLBP1. Questa condizione è nota anche con altri nomi, tra cui:[1]

    • Distrofia di Bothnia
    • Distrofia coni-bastoncelli di Terranova

    Queste condizioni sono caratterizzate da una progressiva perdita della vista dovuta alla degenerazione delle cellule fotosensibili nella retina (la parte posteriore dell’occhio). I pazienti con questa condizione spesso sperimentano difficoltà nella visione in condizioni di scarsa luminosità (cecità notturna) e una graduale perdita della visione periferica.

    Come Funziona CPK850

    CPK850 viene somministrato tramite un’iniezione sottoretinica, il che significa che viene iniettato direttamente sotto la retina dell’occhio. La terapia mira a fornire una copia funzionante del gene RLBP1 alle cellule della retina.[1]

    Fornendo una versione corretta del gene, CPK850 potrebbe aiutare l’occhio a produrre le proteine necessarie per una normale funzione visiva. Questo potrebbe potenzialmente rallentare o arrestare la progressione della perdita della vista nei pazienti con questa forma di retinite pigmentosa.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    La sperimentazione clinica in corso per CPK850 è uno studio in aperto, first-in-human. Ciò significa che è la prima volta che questa terapia viene testata sugli esseri umani, e sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.[1]

    Gli aspetti chiave della sperimentazione includono:

    • È una sperimentazione di Fase 1-2, progettata per valutare sia la sicurezza che i primi segni di efficacia.
    • Lo studio utilizza un approccio a dose singola crescente, il che significa che diversi gruppi di pazienti possono ricevere dosi crescenti della terapia per trovare la quantità ottimale.
    • I pazienti riceveranno una singola dose di CPK850 in un occhio, permettendo confronti tra l’occhio trattato e quello non trattato.

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare alla sperimentazione di CPK850, i pazienti devono soddisfare determinati criteri, tra cui:[1]

    • Età compresa tra 18 e 70 anni
    • Diagnosi confermata di retinite pigmentosa con mutazioni nel gene RLBP1
    • Livelli specifici di acuità visiva (una misura di quanto bene si riesce a vedere)
    • Presenza di determinate strutture retiniche come viste nei test di imaging

    Ci sono anche diversi fattori che possono escludere una persona dalla partecipazione, come determinate condizioni oculari, infezioni attive o altri problemi di salute che potrebbero interferire con il trattamento o la sua valutazione.

    Misure di Sicurezza ed Efficacia

    La sperimentazione monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi legati al trattamento. Inoltre, i ricercatori valuteranno varie misure della funzione visiva per determinare se la terapia sta funzionando. Queste includono:[1]

    • Adattamento al buio: Quanto bene l’occhio si adatta alle condizioni di scarsa luminosità
    • Acuità visiva: La chiarezza o nitidezza della visione
    • Campo visivo: L’intera area che può essere vista senza muovere gli occhi
    • Sensibilità al contrasto: La capacità di distinguere tra incrementi sempre più fini di luce e buio
    • Velocità di lettura
    • Test di mobilità: Valutazione di quanto bene i pazienti possono navigare in ambienti diversi

    Potenziali Benefici

    Sebbene sia importante notare che CPK850 è ancora in fase sperimentale, la terapia mira potenzialmente a:[1]

    • Migliorare la funzione dei bastoncelli e dei coni nella retina, essenziali per la visione in diverse condizioni di luce
    • Migliorare la funzione visiva complessiva, inclusa l’acuità visiva e il campo visivo
    • Migliorare la capacità dei pazienti di svolgere attività quotidiane e navigare nel loro ambiente
    • In ultima analisi, rallentare o arrestare la progressione della perdita della vista nei pazienti con questa forma di retinite pigmentosa

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, i reali benefici e rischi di CPK850 diventeranno più chiari man mano che la sperimentazione clinica progredisce e vengono raccolti più dati.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio in aperto, prima somministrazione nell’uomo, dose singola crescente
    Condizione Retinite pigmentosa causata da mutazioni del gene RLBP1
    Intervento Terapia genica CPK850 (somministrazione sottoretinica)
    Obiettivi Primari Valutare la sicurezza oculare e sistemica; Valutare il recupero del sistema dei bastoncelli
    Criteri Chiave di Eleggibilità Età 18-70; Mutazioni RLBP1 confermate; Intervallo specifico di acuità visiva
    Principali Misure di Outcome Eventi avversi; Recupero dell’adattamento al buio; Cambiamenti della funzione visiva
    Valutazioni Secondarie Recupero del sistema dei coni; Capacità di navigazione; Qualità della vita

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è CPK850 e come funziona? CPK850 è una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare una copia sana del gene RLBP1 nella retina. Mira a ripristinare la funzione delle cellule fotosensibili nell’occhio, potenzialmente migliorando la vista nei pazienti affetti da retinite pigmentosa causata da mutazioni del gene RLBP1.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a uomini e donne di età compresa tra 18 e 70 anni con diagnosi clinica di retinite pigmentosa dovuta a mutazioni del gene RLBP1. I partecipanti devono avere specifici intervalli di acuità visiva e soddisfare altri criteri, tra cui avere strati visibili di fotorecettori ed epitelio pigmentato retinico nelle scansioni OCT.
    • In cosa consiste il trattamento? Il trattamento prevede una singola dose di CPK850 somministrata mediante iniezione sottoretinica. Questa procedura viene eseguita chirurgicamente e richiede mezzi oculari trasparenti e un’adeguata dilatazione pupillare.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza oculare e sistemica di CPK850 e verificare il recupero del sistema dei bastoncelli negli occhi trattati. Gli obiettivi secondari includono la valutazione del recupero del sistema dei coni, i cambiamenti nella funzione visiva e i miglioramenti nelle attività della vita quotidiana.
    • Come verrà misurata l’efficacia di CPK850? Lo studio utilizzerà varie misure per valutare l’efficacia, tra cui test di adattamento al buio, perimetria del campo visivo, sensibilità al contrasto, velocità di lettura, test di mobilità e questionari sulla qualità della vita. Lo studio confronterà gli occhi trattati con le valutazioni pre-trattamento e gli occhi non trattati.

    Studi in corso con Cpk850

    • Data di inizio: 2018-08-22

      Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia genica CPK850 in pazienti con retinite pigmentosa causata da mutazioni nel gene RLBP1

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la vista e può portare alla perdita della visione. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene RLBP1. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata CPK850, somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Svezia

    Glossario

    • Retinitis Pigmentosa: Un gruppo di rari disturbi genetici che comportano la degenerazione e la perdita di cellule nella retina, che può portare alla perdita della vista.
    • RLBP1 Gene: Un gene che fornisce istruzioni per la produzione di una proteina importante per la visione normale. Le mutazioni di questo gene possono causare alcune forme di retinite pigmentosa.
    • Gene Therapy: Una tecnica che utilizza i geni per trattare o prevenire le malattie. In questo caso, comporta l'introduzione di una copia sana del gene RLBP1 nella retina.
    • Subretinal Administration: Un metodo di somministrazione di farmaci o terapia genica direttamente sotto la retina dell'occhio.
    • Dark Adaptation: Il processo attraverso il quale l'occhio si adatta alle condizioni di scarsa luminosità. Questo processo è spesso compromesso nella retinite pigmentosa.
    • Optical Coherence Tomography (OCT): Un esame di imaging non invasivo che utilizza onde luminose per scattare immagini in sezione trasversale della retina.
    • Visual Acuity: Una misura della nitidezza o chiarezza della visione, spesso testata utilizzando una tabella optometrica.
    • Vitrectomy: Una procedura chirurgica che prevede la rimozione della sostanza gelatinosa (vitreo) dall'occhio per consentire un migliore accesso alla retina.
    • Adeno-Associated Viral (AAV) Vector: Un virus modificato utilizzato per trasportare materiale genetico nelle cellule, comunemente usato nella terapia genica.
    • Photoreceptor: Cellule sensibili alla luce nella retina (bastoncelli e coni) che convertono la luce in segnali elettrici che il cervello interpreta come visione.