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Studio sull'Effetto a Lungo Termine di EDG-5506 in Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e problemi di movimento. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato EDG-5506, un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con EDG-5506 in adulti e adolescenti affetti da Distrofia Muscolare di Becker.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco EDG-5506 e saranno monitorati per un periodo di tempo prolungato. Verranno esaminati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici e neurologici, e la funzione cardiaca e polmonare. Lo studio mira a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali e su come il farmaco influisce sulla salute generale dei partecipanti.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'osservazione degli effetti del EDG-5506. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio è progettato per fornire una comprensione più approfondita di come il farmaco possa aiutare le persone con questa condizione a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio di estensione a etichetta aperta per valutare l'effetto a lungo termine di EDG-5506 su sicurezza, biomarcatori e misure funzionali in adulti e adolescenti con distrofia muscolare di Becker.

    Il farmaco EDG-5506 viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume EDG-5506 in compresse per via orale. La frequenza e il dosaggio specifico non sono dettagliati nel documento fornito.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, viene monitorata l'incidenza, la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) nei pazienti trattati con EDG-5506.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di laboratorio

    Vengono effettuati test di laboratorio per monitorare eventuali risultati anomali emergenti dal trattamento, inclusi esami di chimica clinica e ematologia.

  5. Passaggio 5

    Esami fisici e neurologici

    Il paziente è sottoposto a esami fisici e neurologici per valutare eventuali cambiamenti rispetto al basale.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio cardiaco e polmonare

    La funzione cardiaca viene valutata tramite ecocardiogramma e la funzione polmonare viene monitorata attraverso test come FEV1 e FVC.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 giugno 2026, con l'inizio del reclutamento stimato per il 26 dicembre 2023.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere di sesso maschile con una diagnosi di Distrofia Muscolare di Becker e aver partecipato a uno dei seguenti studi: EDG-5506-002, EDG-5506-201 o EDG-5506-202. È necessario aver completato le visite finali previste da questi studi.
  • Essere disposti a seguire i requisiti di contraccezione descritti nel protocollo dello studio.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include l'accettazione delle condizioni e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • EDG-5506

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Becker. Questo farmaco viene valutato per capire come influisce sulla sicurezza, sui biomarcatori e sulle misure funzionali nei pazienti adulti e adolescenti affetti da questa condizione. L'obiettivo è determinare se il farmaco può essere utilizzato a lungo termine in modo sicuro.

  • Sevasemten

    è un altro farmaco coinvolto nello studio, il cui scopo principale è valutare la sua sicurezza e tollerabilità quando somministrato per un lungo periodo. Questo farmaco è studiato per capire se può essere un'opzione di trattamento sicura per i pazienti con distrofia muscolare di Becker.

Che cosa si sa già del trattamento

Sevasemten – Sevasemten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Becker. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzione muscolare e la riduzione dei biomarcatori associati alla distrofia muscolare. A livello molecolare, sevasemten agisce modulando specifici percorsi cellulari per migliorare la funzione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori muscolari.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Becker – È una malattia genetica che colpisce i muscoli, causata da mutazioni nel gene della distrofina. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva, che inizia solitamente nei muscoli delle gambe e del bacino. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli, inclusi quelli del cuore. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che sviluppano una significativa disabilità. La progressione della malattia è generalmente più lenta rispetto alla distrofia muscolare di Duchenne. La malattia è più comune nei maschi, poiché è legata al cromosoma X.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-506231-15-00Codice del protocolloEDG-5506-203Partecipanti previsti260 personePromotoreEdgewise Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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