La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e problemi di movimento. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato EDG-5506, un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con EDG-5506 in adulti e adolescenti affetti da Distrofia Muscolare di Becker.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco EDG-5506 e saranno monitorati per un periodo di tempo prolungato. Verranno esaminati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi esami di laboratorio, segni vitali, esami fisici e neurologici, e la funzione cardiaca e polmonare. Lo studio mira a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali e su come il farmaco influisce sulla salute generale dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti del EDG-5506. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi della Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio è progettato per fornire una comprensione più approfondita di come il farmaco possa aiutare le persone con questa condizione a lungo termine.