Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'effetto di Leniolisib nei pazienti con sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta e funzione epatica compromessa

Farmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta, una malattia rara che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CDZ173/Leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Leniolisib è un inibitore orale che agisce su una specifica proteina coinvolta nella malattia.

Lo scopo dello studio è capire come il farmaco leniolisib si comporta nel corpo di persone con problemi al fegato rispetto a quelle con una normale funzione epatica. I partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e verranno monitorati per vedere come il loro corpo lo assorbe e lo elimina. Lo studio è progettato per includere persone con diverse condizioni del fegato, da quelle con funzione epatica normale a quelle con compromissione epatica moderata o grave.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami per misurare i livelli del farmaco nel sangue e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo aiuterà a determinare se la compromissione epatica influisce sul modo in cui il farmaco viene processato nel corpo. I risultati potrebbero fornire informazioni importanti per il trattamento delle persone con la Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta che hanno anche problemi al fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico per valutare l'effetto della compromissione epatica sulla farmacocinetica del leniolisib.

    Viene somministrata una dose singola del farmaco CDZ173/Leniolisib sotto forma di compresse rivestite con film, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viene somministrato una sola volta durante lo studio.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato per monitorare la risposta del corpo al farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e raccolta dati

    Vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli regolari per misurare la concentrazione del farmaco nel plasma.

    Le misurazioni avvengono a 1, 2, 3, 24, 36 e 48 ore dopo la somministrazione del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti

    Viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali per un periodo di 120 ore dopo la somministrazione.

    Viene registrato l'uso di eventuali farmaci concomitanti durante lo stesso periodo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta finale dei dati e la valutazione complessiva dei risultati.

    I partecipanti ricevono un resoconto dei risultati ottenuti e delle eventuali implicazioni per la loro salute.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 79 anni che non possono avere figli.
  • Nessuna nota o sospetta compromissione epatica (problemi al fegato).
  • Condizioni di salute normali senza anomalie clinicamente rilevanti, verificate tramite esami medici dettagliati, esami fisici completi, misurazione della pressione sanguigna e del battito cardiaco, elettrocardiogrammi (ECG) e test di laboratorio.
  • Soddisfare i criteri per la Classe B o Classe C della Classificazione di Child-Pugh, che è un sistema per valutare la gravità delle malattie del fegato.
  • Diagnosi di disfunzione epatica dovuta a malattia delle cellule del fegato o danno epatico tossico (ad esempio, causato dall'abuso di alcol), documentata da esami medici.
  • Compromissione epatica stabile, senza cambiamenti significativi nello stato della malattia negli ultimi 30 giorni.
  • Regime farmacologico stabile, senza inizio di nuovi farmaci o cambiamenti di dosaggio nei sette giorni precedenti la somministrazione del prodotto in studio.
  • Storia di abuso di alcol è permessa se i test sull'alcol sono negativi e il soggetto è disposto a seguire le linee guida sullo stile di vita.
  • Le donne che non possono avere figli devono soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: essere in menopausa, aver subito un'isterectomia o un'ovariectomia bilaterale, o avere un'insufficienza ovarica confermata.
  • Gli uomini fertili devono essere astinenti o usare un preservativo insieme a un metodo contraccettivo altamente efficace con la partner femminile, dal primo ingresso nel centro di ricerca fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.
  • Indice di massa corporea (BMI) tra 18,0 e 34,9 kg/m² e peso corporeo totale superiore a 50 kg.
  • Consenso informato firmato e datato, che indica che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  • Disponibilità a rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Fumatore leggero (meno di 10 sigarette al giorno) o ex fumatore che ha smesso da più di 3 mesi, o non fumatore.
  • Nessuna nota o sospetta compromissione epatica basata su test di funzionalità epatica, albumina e tempo di protrombina, con valori specifici entro i limiti normali.
  • Adattamento ai criteri demografici, inclusi genere, peso corporeo totale e età, in modo da corrispondere a un soggetto nel gruppo di compromissione epatica moderata o grave.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone con problemi al fegato. Questo significa che se il fegato non funziona bene, non si può prendere parte allo studio.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età richiesta non possono partecipare. La fascia di età specifica non è indicata, ma è importante sapere che ci sono limiti di età.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne, quindi il genere non è un criterio di esclusione.
  • Non sono escluse persone appartenenti a popolazioni vulnerabili, il che significa che non ci sono restrizioni specifiche per gruppi particolari di persone.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Leniolisib è un farmaco studiato per capire come viene assorbito e processato nel corpo di persone con problemi al fegato rispetto a quelle con una normale funzione epatica. Questo studio mira a comprendere se le persone con compromissione epatica gestiscono il farmaco in modo diverso, il che potrebbe influenzare il dosaggio o la sicurezza del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Leniolisib – Leniolisib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua farmacocinetica in pazienti con funzionalità epatica compromessa rispetto a quelli con funzionalità epatica normale. È principalmente indicato per il trattamento della Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta. Il farmaco agisce inibendo l'enzima PI3K delta, che è coinvolto nella regolazione della crescita e sopravvivenza cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della chinasi.

Malattie studiate

Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario, rendendo le persone più suscettibili alle infezioni. Questa sindrome è causata da mutazioni nel gene che codifica per la subunità delta della fosfoinositide 3-chinasi, un enzima importante per la funzione delle cellule immunitarie. I sintomi possono includere infezioni ricorrenti, ingrossamento dei linfonodi e problemi autoimmuni. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che manifestano sintomi più gravi rispetto ad altri. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-508519-22-00Codice del protocolloLE 6101Partecipanti previsti48 personePromotorePharming Technologies B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.