Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta, una malattia rara che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CDZ173/Leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Leniolisib è un inibitore orale che agisce su una specifica proteina coinvolta nella malattia.

Lo scopo dello studio è capire come il farmaco leniolisib si comporta nel corpo di persone con problemi al fegato rispetto a quelle con una normale funzione epatica. I partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e verranno monitorati per vedere come il loro corpo lo assorbe e lo elimina. Lo studio è progettato per includere persone con diverse condizioni del fegato, da quelle con funzione epatica normale a quelle con compromissione epatica moderata o grave.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami per misurare i livelli del farmaco nel sangue e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo aiuterà a determinare se la compromissione epatica influisce sul modo in cui il farmaco viene processato nel corpo. I risultati potrebbero fornire informazioni importanti per il trattamento delle persone con la Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta che hanno anche problemi al fegato.