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Studio sulla sicurezza e risposta al trattamento con peboctocogene camaparvovec in adulti con emofilia A grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda lEmofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno livelli molto bassi di un fattore di coagulazione chiamato Fattore VIII. Il trattamento in studio è un nuovo farmaco chiamato BAY 2599023 (anche noto come DTX201), che utilizza un virus modificato, non infettivo, per trasportare una versione sana del gene del Fattore VIII nelle cellule del fegato. Questo approccio mira a migliorare la produzione del Fattore VIII nel corpo.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di BAY 2599023 somministrate per via endovenosa a pazienti adulti con Emofilia A grave. I partecipanti hanno già ricevuto trattamenti con prodotti contenenti Fattore VIII in passato. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro corpo risponde al trattamento.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2026. I ricercatori osserveranno l'attività del Fattore VIII nei partecipanti per vedere se il trattamento aumenta i livelli di questo fattore nel sangue. L'obiettivo è che i partecipanti raggiungano un'espressione del Fattore VIII superiore al 5% a sei e dodici mesi dopo la somministrazione del farmaco. Questo potrebbe ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita delle persone con Emofilia A.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata l'idoneità del paziente, che deve essere un maschio di almeno 18 anni con emofilia A grave.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco BAY 2599023, noto anche come peboctocogene camaparvovec, viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    Il farmaco è un concentrato per soluzione per iniezione/infusione e viene somministrato in dosi singole crescenti.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali o eventi avversi che possono emergere dopo la somministrazione del farmaco.

    Viene valutata la tollerabilità del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'attività del fattore VIII (FVIII) viene misurata per determinare l'efficacia del trattamento.

    Si osserva la proporzione di pazienti che raggiungono un'espressione di FVIII superiore al 5% a 6 e 12 mesi dopo la somministrazione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 26 maggio 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere di sesso maschile e avere almeno 18 anni.
  • Avere l'emofilia A grave, che significa che l'attività del fattore VIII (FVIII) nel sangue è inferiore all'1%.
  • Aver ricevuto in passato trattamenti con concentrati di FVIII (derivati dal plasma o ricombinanti) o crioprecipitati per almeno 150 giorni di esposizione.
  • Essere in una delle seguenti terapie:
    • Profilassi, e essere disposto a interrompere il trattamento profilattico in momenti specifici durante lo studio.
    • Al bisogno: aver avuto più di 4 episodi di sanguinamento negli ultimi 52 settimane.
    • Accettare di utilizzare metodi contraccettivi a doppia barriera ed efficaci. I soggetti vasectomizzati devono accettare di usare il preservativo. Questo è necessario dal momento della somministrazione del farmaco fino a quando non viene comunicato dal ricercatore. I metodi contraccettivi accettabili includono, ma non sono limitati a:
      • Preservativi con agente spermicida.
      • Diaframma o cappuccio cervicale con spermicida; se il partner del paziente utilizza un dispositivo intrauterino o contraccezione ormonale, deve essere utilizzato un metodo di barriera aggiuntivo.
      • Accettare di non donare cellule, sperma, sangue, tessuti o organi dal momento della somministrazione del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia A. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare persone che non sono state precedentemente trattate con un prodotto chiamato FVIII, che è un tipo di trattamento per l'emofilia A.
  • Non possono partecipare persone di sesso femminile. Solo i maschi possono partecipare a questo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adulti. Solo gli adulti possono partecipare a questo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BAY 2599023 (DTX201) è un trattamento sperimentale che utilizza un virus adeno-associato (AAV) per trasferire un gene specifico nei pazienti. Questo gene è responsabile della produzione del fattore VIII umano, una proteina importante per la coagulazione del sangue. Il trattamento è rivolto agli adulti con emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di fattore VIII. L'obiettivo del trattamento è migliorare la capacità del corpo di produrre il fattore VIII, riducendo così il rischio di sanguinamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

BAY 2599023 (DTX201) – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e utilizza un vettore virale per trasferire il gene del fattore VIII umano modificato nei pazienti. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità in adulti con emofilia A grave. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento dell'emofilia A, una condizione caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione. Il meccanismo d'azione prevede l'introduzione del gene del fattore VIII nel corpo, permettendo la produzione endogena di questo fattore e migliorando la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie geniche.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. È causata da una carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Le persone affette da emofilia A possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono portare a dolore e danni articolari nel tempo. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. La condizione è più comune nei maschi, poiché è legata al cromosoma X.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-505827-29-00Codice del protocollo19429Partecipanti previsti11 personePromotoreBayer AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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