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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di ETD001 Inalato in Persone con Fibrosi Cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie. Questo studio clinico si concentra su persone affette da fibrosi cistica e mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco sperimentale chiamato ETD001. Il farmaco viene somministrato attraverso un dispositivo chiamato nebulizzatore, che trasforma il farmaco in una nebbia fine da inalare nei polmoni.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, si esamina la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di ETD001 rispetto a un placebo. Nella seconda parte, si valuta l'effetto del farmaco sulla funzione polmonare, misurata attraverso un test chiamato volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), sempre confrontando con un placebo. Il farmaco ETD001 è una soluzione per nebulizzatore e viene inalato per un periodo massimo di 35 giorni.

Il nebulizzatore utilizzato è un dispositivo leggero e silenzioso che funziona a batteria. Quando il dispositivo è acceso, il farmaco viene trasformato in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. Questo studio aiuta a capire se ETD001 può migliorare la funzione polmonare nelle persone con fibrosi cistica e se è sicuro da usare. L'obiettivo principale è determinare se il farmaco può essere un trattamento efficace per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di fibrosi cistica e il paziente deve essere in grado di utilizzare un nebulizzatore.

  2. Passaggio 2

    Parte A dello studio

    Il paziente riceve dosi ripetute di ETD001 o placebo tramite inalazione.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di sicurezza come elettrocardiogramma, segni vitali e risultati di laboratorio.

  3. Passaggio 3

    Parte B dello studio

    Il paziente continua a ricevere dosi ripetute di ETD001 o placebo.

    L'obiettivo è valutare l'effetto del trattamento sulla funzione polmonare, misurata come variazione del volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1).

    Vengono registrati cambiamenti nella funzione polmonare e altri parametri clinici.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Il paziente completa lo studio con una visita di follow-up finale.

    Vengono valutati i risultati complessivi del trattamento e la sicurezza a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Essere di qualsiasi genere e avere almeno 18 anni.
  • Le donne in età fertile devono essere disposte e in grado di usare metodi contraccettivi da almeno 28 giorni prima di ricevere la prima dose del farmaco fino al completamento dell'ultima visita di follow-up.
  • Le donne non in età fertile devono essere in amenorrea da più di 12 mesi con un profilo clinico appropriato, oppure devono essere senza utero o sterilizzate permanentemente.
  • Gli uomini devono essere disposti e in grado di usare metodi contraccettivi dal momento della prima dose fino al completamento dell'ultima visita di follow-up.
  • Essere in grado di usare un nebulizzatore.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) maggiore di 16 e minore di 30 kg/m².
  • Avere una diagnosi confermata di Fibrosi Cistica con un valore di cloruro nel sudore maggiore o uguale a 60 mEq/L o un genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con la Fibrosi Cistica.
  • Avere un FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) tra il 40% e il 90% del normale previsto per età, genere e altezza.
  • Essere in grado di eseguire manovre di spirometria in modo ripetibile, cioè essere in grado di eseguire almeno tre curve espiratorie forzate accettabili.
  • Avere una malattia polmonare da Fibrosi Cistica clinicamente stabile, senza una diminuzione documentata del FEV1 maggiore del 10% o segni di esacerbazione polmonare acuta negli ultimi 28 giorni.
  • La terapia di routine per la Fibrosi Cistica non deve essere cambiata negli ultimi 28 giorni.
  • Aver fornito il consenso informato scritto.
  • Essere in grado e disposti a seguire le istruzioni e completare le procedure dello studio, e a rispettare il protocollo dello studio e l'uso del farmaco.
  • Le donne devono avere un test negativo per la gonadotropina corionica umana (β-hCG) al Visita 1.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non avere la Fibrosi Cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Essere al di fuori della fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è rivolto a persone di età compresa tra 3 e 18 anni.
  • Non essere in grado di eseguire il test di funzionalità polmonare richiesto. Questo test misura quanto bene funzionano i polmoni.
  • Avere una condizione medica che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o con i risultati dello studio.
  • Essere incinta o allattare al seno durante il periodo dello studio.
  • Partecipare a un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo studio.
  • Avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ETD001 è un farmaco sperimentale somministrato tramite inalazione. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi ripetute di ETD001 in persone affette da fibrosi cistica. Inoltre, il farmaco viene studiato per capire il suo effetto sulla funzione polmonare, misurata attraverso il volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1). L'obiettivo è determinare se ETD001 possa migliorare la respirazione nei pazienti con fibrosi cistica.

Che cosa si sa già del trattamento

ETD001 – ETD001 è un farmaco somministrato per via inalatoria, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità in pazienti con fibrosi cistica. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della funzione polmonare, misurato attraverso il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1). Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è specificato nei dettagli, ma si presume che agisca migliorando la clearance del muco nei polmoni. ETD001 è classificato come un farmaco sperimentale per le malattie respiratorie.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Nei polmoni, questo muco può causare infezioni respiratorie ricorrenti e danni ai tessuti. Nel sistema digestivo, può portare a difficoltà nell'assorbimento dei nutrienti e problemi di crescita. La malattia progredisce con il tempo, portando a un peggioramento della funzione polmonare e a complicazioni digestive. È una condizione rara e cronica che richiede una gestione continua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504092-25-00Codice del protocolloET-ENAC-03Partecipanti previsti60 personePromotoreEnterprise Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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