Lo studio clinico si concentra sulla retinite pigmentosa, una malattia genetica che colpisce la vista e puรฒ portare alla perdita della visione. Questa condizione รจ causata da mutazioni nel gene RLBP1. Il trattamento in esame รจ una terapia genica chiamata CPK850, somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di questa terapia genica nei pazienti affetti da retinite pigmentosa dovuta a mutazioni nel gene RLBP1.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di CPK850. Verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento migliora la funzione visiva, in particolare la capacitร di adattarsi al buio. La terapia utilizza un vettore virale che trasporta una copia del gene RLBP1, con l’intento di correggere il difetto genetico alla base della malattia. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per osservare i cambiamenti nella loro visione e per garantire la sicurezza del trattamento.
Lo studio mira a comprendere meglio come la terapia genica CPK850 possa influenzare la progressione della retinite pigmentosa e se possa offrire un miglioramento nella qualitร della vita dei pazienti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare questa malattia genetica rara e progressiva.
Svezia 