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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Radiprodil in Pazienti con Sclerosi Tuberosa o Displasia Corticale Focale Tipo II

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie: il Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC) e la Displasia Corticale Focale (FCD) di Tipo II. Queste condizioni possono causare crisi epilettiche e sintomi comportamentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato radiprodil, somministrato come sospensione orale. Radiprodil è un composto chimico sviluppato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da queste malattie.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia sicuro e ben tollerato radiprodil, oltre a capire come viene assorbito nel corpo. I partecipanti riceveranno dosi personalizzate del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Lo studio esaminerà anche l'effetto del farmaco sulle crisi epilettiche e sui sintomi comportamentali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il numero di crisi epilettiche. Saranno effettuati esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e analisi del sangue per valutare eventuali cambiamenti. Lo studio prevede anche l'uso di diari elettronici per registrare la frequenza delle crisi e valutare i cambiamenti nel comportamento e nella qualità della vita. L'obiettivo è raccogliere dati fino al 2026 per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza di radiprodil in queste condizioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono un'età compresa tra 6 mesi e 18 anni e una diagnosi di complesso della sclerosi tuberosa (TSC) o displasia corticale focale (FCD) di tipo II.

    Il partecipante deve aver avuto almeno 8 crisi motorie contabili durante un periodo di 4 settimane prima dell'inizio dello studio.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il farmaco radiprodil viene somministrato come sospensione orale. La dose è personalizzata e titolata individualmente per ogni partecipante.

    Il trattamento prevede la somministrazione del farmaco per un periodo di tempo stabilito, con monitoraggio regolare della sicurezza e tollerabilità.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali, cambiamenti nei segni vitali e risultati degli esami fisici.

    Vengono eseguiti elettrocardiogrammi (ECG) e analisi di laboratorio per valutare la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della frequenza delle crisi

    La frequenza delle crisi viene registrata quotidianamente tramite un diario elettronico delle crisi (eDiary).

    Viene valutato il cambiamento nella frequenza delle crisi dalla fase iniziale alla fine del periodo di mantenimento (giorno 84).

  5. Passaggio 5

    Valutazione del comportamento

    Viene valutato il cambiamento nelle caratteristiche comportamentali utilizzando la checklist del comportamento aberrante (ABC-2C) e altre scale di valutazione della qualità della vita.

    Viene misurato il carico del caregiver e l'impressione globale del cambiamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'impatto del radiprodil sulle crisi e sui sintomi comportamentali.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età compresa tra 6 mesi e 18 anni al momento dell'inizio della Parte A dello studio.
  • Non aver risposto ad almeno 2 farmaci anti-crisi (ASMs) a dosaggi e durate adeguati.
  • Criteri specifici per la malattia:
    • Diagnosi di Displasia Corticale Focale (FCD) Tipo II basata su sintomi clinici e confermata da una risonanza magnetica positiva (MRI).
    • Diagnosi di Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC) secondo criteri diagnostici clinici o genetici, documentata nella cartella clinica del partecipante.
    • Il partecipante ha avuto in media almeno 8 crisi motorie contabili durante un periodo di 4 settimane, con almeno 1 crisi in almeno 3 delle 4 settimane.
    • Tutti gli interventi medici per l'epilessia o il comportamento (inclusa la dieta chetogenica e qualsiasi dispositivo di neurostimolazione) devono essere stabili per 28 giorni prima dello Screening, con non più di 6 giorni al mese di uso di farmaci di emergenza. I partecipanti devono mantenere un regime stabile durante il periodo di trattamento.
    • Il partecipante o i suoi tutori hanno firmato il consenso informato e il partecipante ha firmato l'assenso (se applicabile).
    • Il partecipante o i suoi tutori sono disposti e in grado di completare le registrazioni nel diario elettronico ogni giorno.
    • Il partecipante ha effettuato una risonanza magnetica (MRI) entro 12 mesi dalla data prevista per la prima dose del farmaco in studio.
    • Il partecipante è una delle seguenti categorie:
      • Non in età fertile (pre-menarcale o maschio/senza utero).
      • Se in età fertile, non è incinta (risultati negativi al test di gravidanza nel sangue allo Screening e test di gravidanza nelle urine negativi al Baseline), non allatta e pratica uno dei seguenti metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico dallo Screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio:
        • Astinenza come scelta di vita.
        • Metodi ormonali come contraccettivi orali, impiantabili, iniettabili o transdermici per un minimo di un ciclo completo (basato sul periodo del ciclo mestruale abituale del partecipante) prima della somministrazione del farmaco in studio.
        • Dispositivo intrauterino.
        • Se maschio, è disposto a usare un preservativo dallo Screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Displasia Corticale Focale (FCD) Tipo II o il Complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC).
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Radiprodil: Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con Sclerosi Tuberosa Complessa (TSC) o Displasia Corticale Focale (FCD) di Tipo II. Radiprodil viene somministrato in dosi personalizzate per ogni paziente, con l'obiettivo di capire come il corpo assorbe e processa il farmaco. Inoltre, si valuta l'effetto di radiprodil sulle crisi epilettiche e sui sintomi comportamentali associati a queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Radiprodil – Radiprodil è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica nei pazienti con Sclerosi Tuberosa Complessa (TSC) o Displasia Corticale Focale (FCD) di Tipo II. Questo farmaco è in fase di ricerca e non è ancora ampiamente documentato nella letteratura medica. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione delle crisi epilettiche e dei sintomi comportamentali associati a queste condizioni. A livello molecolare, radiprodil agisce modulando i recettori del glutammato, che sono coinvolti nella trasmissione dei segnali nervosi nel cervello. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori NMDA.

Malattie studiate

  • Displasia Corticale Focale (FCD) Tipo II

    È una malformazione del cervello caratterizzata da uno sviluppo anomalo della corteccia cerebrale. Questa condizione può causare crisi epilettiche focali, che sono convulsioni originate da una specifica area del cervello. Le crisi possono variare in frequenza e intensità, e spesso iniziano durante l'infanzia o l'adolescenza. La FCD Tipo II è spesso associata a difficoltà cognitive e comportamentali. La diagnosi viene solitamente confermata tramite imaging cerebrale avanzato. La progressione della malattia può variare notevolmente da persona a persona.

  • Sclerosi Tuberosa Complessa (TSC)

    È una malattia genetica rara che causa la crescita di tumori benigni in diversi organi, tra cui il cervello, la pelle, i reni e il cuore. I sintomi possono includere crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo, problemi comportamentali e macchie cutanee. La gravità e la progressione della TSC variano ampiamente tra gli individui, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La malattia è causata da mutazioni nei geni TSC1 o TSC2, che regolano la crescita cellulare. I sintomi possono manifestarsi in qualsiasi momento dalla nascita all'età adulta. La TSC richiede un monitoraggio continuo per gestire i vari sintomi e complicazioni.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2023-506301-20-00Codice del protocolloRAD-GRIN-201Partecipanti previsti34 personePromotoreGrin Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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