Bortezomib

Bortezomib

Il bortezomib, noto anche con il nome commerciale Velcade, è un farmaco promettente che viene studiato in vari studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di diversi tipi di cancro. Questo articolo esplora come il bortezomib viene utilizzato negli studi clinici per colpire tumori come il mieloma multiplo, il linfoma e i tumori solidi. Esamineremo il suo meccanismo d’azione, la sua somministrazione e ciò che i ricercatori sperano di scoprire sulla sua efficacia e sicurezza.

Introduzione

Il Bortezomib, noto anche con il nome commerciale Velcade^[1], è un importante farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tumori del sangue, in particolare il mieloma multiplo. Questo articolo fornirà una panoramica del Bortezomib, incluso cosa sia, come funzioni e il suo utilizzo in vari studi clinici per il trattamento dei tumori del sangue.

Cos’è il Bortezomib?

Il Bortezomib è un tipo di farmaco noto come inibitore del proteasoma^[2]. È stato inizialmente sviluppato per l’uso nel mieloma multiplo, un cancro che colpisce le cellule plasmatiche nel midollo osseo. Il Bortezomib rappresenta una nuova classe di farmaci antitumorali che agiscono in modo diverso rispetto ai tradizionali farmaci chemioterapici^[3].

Condizioni trattate con il Bortezomib

Il Bortezomib viene principalmente utilizzato per trattare:

Mieloma Multiplo: Questa è la principale condizione per cui il Bortezomib è stato sviluppato e viene più comunemente utilizzato^[1]^[3]^[4].
Macroglobulinemia di Waldenström: Questo è un raro tipo di tumore del sangue che viene anche trattato con Bortezomib in studi clinici^[2].
Malattia da deposito di catene leggere (LCDD) e altre forme di Malattia da deposito di immunoglobuline monoclonali (MIDD): Queste sono condizioni rare associate al mieloma multiplo che vengono anche studiate per il trattamento con Bortezomib^[5].
Amiloidosi AL: Un’altra rara malattia legata alla produzione anomala di certe proteine nel midollo osseo^[5].

Come funziona il Bortezomib

Il Bortezomib agisce inibendo i proteasomi, che sono grandi complessi proteici nelle cellule che aiutano a degradare le proteine vecchie o danneggiate. Le cellule tumorali, in particolare quelle del mieloma multiplo, dipendono fortemente dai proteasomi per gestire la loro rapida produzione di proteine. Inibendo i proteasomi, il Bortezomib causa un accumulo di proteine nelle cellule tumorali, portando alla loro morte^[2].

Come viene somministrato il Bortezomib

Il Bortezomib viene tipicamente somministrato nei seguenti modi:

Iniezione endovenosa (IV)
Iniezione sottocutanea (SC) (sotto la pelle)^[4]

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda del protocollo di trattamento specifico, ma gli schemi comuni includono:

1,3 mg/m² nei giorni 1, 4, 8 e 11 di un ciclo di 21 giorni^[2]
Somministrazione settimanale in alcuni protocolli^[4]

Terapie combinate

Il Bortezomib viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorarne l’efficacia. Alcune combinazioni comuni includono:

Bortezomib, Talidomide e Desametasone (VTD)^[1]
Bortezomib, Ciclofosfamide e Desametasone (VCD)^[1]
Bortezomib e Desametasone (BD)^[5]
Melfalano, Prednisone, Talidomide e Bortezomib (MPTV)^[3]

Studi clinici in corso

Sono in corso diversi studi clinici per investigare ulteriormente l’efficacia del Bortezomib in varie condizioni e regimi di trattamento. Questi includono:

Confronto tra VTD e VCD come trattamento di induzione per il mieloma multiplo di nuova diagnosi^[1]
Test del Bortezomib nella macroglobulinemia di Waldenström avanzata^[2]
Valutazione del Bortezomib come parte di un approccio di trattamento completo per l’amiloidosi AL e MIDD^[5]
Indagine sulla terapia di mantenimento prolungata con Bortezomib nel mieloma multiplo recidivato o refrattario^[4]

Potenziali effetti collaterali

Come con qualsiasi farmaco, il Bortezomib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Affaticamento
Nausea
Diarrea
Diminuzione dell’appetito
Febbre
Neuropatia periferica (intorpidimento o formicolio alle mani e ai piedi)

È importante discutere i potenziali effetti collaterali con il proprio medico, poiché spesso possono essere gestiti efficacemente^[4].

Domande frequenti

Quanto è efficace il Bortezomib nel trattamento del mieloma multiplo?

Il Bortezomib ha dimostrato una significativa efficacia nel trattamento del mieloma multiplo, sia in pazienti di nuova diagnosi che in quelli con malattia recidivata o refrattaria. Gli studi clinici hanno dimostrato un miglioramento dei tassi di risposta e degli esiti di sopravvivenza quando il Bortezomib viene utilizzato da solo o in combinazione con altri farmaci.

Il Bortezomib può essere utilizzato nei pazienti anziani?

Sì, il Bortezomib può essere utilizzato nei pazienti anziani. Tuttavia, il dosaggio e lo schema di trattamento possono essere adattati in base allo stato di salute generale del paziente e alla sua capacità di tollerare il farmaco. È importante che i pazienti anziani siano attentamente monitorati per gli effetti collaterali durante il trattamento.

Quanto dura tipicamente il trattamento con Bortezomib?

La durata del trattamento con Bortezomib può variare a seconda della specifica condizione trattata e della risposta individuale del paziente. In alcuni casi, può essere somministrato per un numero fisso di cicli (ad esempio, 4-6 cicli), mentre in altri può essere utilizzato come terapia di mantenimento per un periodo più lungo. La durata esatta dovrebbe essere determinata dal medico curante in base alle circostanze individuali del paziente.

Riepilogo

Aspetto	Dettagli
Nome del farmaco	Bortezomib (Velcade)
Classe del farmaco	Inibitore del proteasoma
Principali condizioni trattate	Mieloma Multiplo, Macroglobulinemia di Waldenström, MIDD, Amiloidosi AL
Somministrazione	Iniezione endovenosa o sottocutanea
Combinazioni comuni	VTD, VCD, BD, MPTV
Principali benefici	Miglioramento dei tassi di risposta e degli esiti di sopravvivenza nei tumori del sangue
Ricerca in corso	Vari studi clinici per diverse condizioni e regimi di trattamento

Glossario

Mieloma Multiplo – Un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule plasmatiche nel midollo osseo
Macroglobulinemia di Waldenström – Un raro tipo di tumore del sangue a crescita lenta
Proteasoma – Un complesso proteico nelle cellule che degrada le proteine vecchie o danneggiate
Amiloidosi AL – Una malattia causata dall’accumulo di proteine anomale negli organi e nei tessuti
Malattia da deposito di immunoglobuline monoclonali (MIDD) – Un gruppo di disturbi rari caratterizzati dal deposito di catene leggere e/o pesanti di immunoglobuline monoclonali

Fonti degli studi

[1]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT01971658
[2]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT00777738
[3]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT00358020
[4]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT01913730
[5]: https://clinicaltrials.gov/study/NCT01383759

Aspect	Details
Drug Name	Bortezomib (Velcade, PS-341)
Drug Type	Inibitore del proteasoma
Cancers Studied	Mieloma multiplo, linfoma non-Hodgkin, cancro alla prostata, cancro ovarico, sindrome mielodisplastica
Administration	Iniezione endovenosa o sottocutanea
Common Dosing Schedule	Giorni 1, 4, 8 e 11 di un ciclo di 21 giorni
Primary Objectives	Valutare l’efficacia, determinare la dose massima tollerata, valutare il profilo di sicurezza
Secondary Objectives	Misurare i tassi di risposta, analizzare la farmacocinetica, valutare la qualità della vita
Common Side Effects	Affaticamento, nausea, diarrea, diminuzione dell’appetito, febbre, riduzione della conta delle cellule del sangue
Unique Features	Spesso combinato con altri farmaci antitumorali, potenziale per il trattamento di tumori recidivati/refrattari

Sperimentazioni cliniche in corso su Bortezomib

Data di inizio: 2025-06-30

Studio sull’efficacia e sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel e combinazione di farmaci in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi

In arruolamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi, una forma di cancro che colpisce le cellule del plasma nel midollo osseo. Il trattamento principale in esame è l’anitocabtagene autoleucel, noto anche con il codice KITE-772, che è un tipo di terapia cellulare geneticamente modificata. Questo trattamento mira a migliorare la…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2025-07-09

Studio di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione elranatamab-lenalidomide nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi, in confronto alla terapia standard

In arruolamento
3 1 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi. La ricerca valuterà l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci che include elranatamab e lenalidomide come alternativa alla chemioterapia tradizionale seguita dal trapianto autologo di cellule staminali. Lo studio confronterà anche l’uso di elranatamab con le terapie standard durante la fase…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2022-07-11

Studio sull’efficacia e sicurezza di Daratumumab, Bortezomib e Dexamethasone in pazienti con linfoma plasmablastico recidivante o refrattario

In arruolamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma plasmoblastico recidivante o refrattario, una forma rara di tumore che colpisce i linfociti B, un tipo di cellula del sistema immunitario. Il trattamento in esame utilizza una combinazione di tre farmaci: daratumumab, bortezomib e desametasone. Il daratumumab, noto anche come HuMax-CD38, è un anticorpo monoclonale che…
Malattie in studio:
- Linfoma plasmablastico
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2024-12-20

Studio sull’efficacia e sicurezza di Anitocabtagene Autoleucel in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario

In arruolamento
3 1 1 1
Il mieloma multiplo è una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che è ricomparso o non ha risposto ai trattamenti precedenti, noti come mieloma multiplo recidivante/refrattario. I partecipanti hanno già ricevuto da una a tre linee di terapia, inclusi un farmaco…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare refrattario
Farmaci in studio:
+3
Data di inizio: 2021-11-23

Studio sull’efficacia di Bortezomib e Daratumumab per la leucemia a cellule plasmatiche primarie nei pazienti in prima linea

In arruolamento
2 1 1 1
La leucemia a cellule plasmatiche primitiva è una forma rara e aggressiva di cancro del sangue che coinvolge le cellule plasmatiche, un tipo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento che combina diversi farmaci. I farmaci utilizzati includono bortezomib (commercialmente…
Malattie in studio:
- Leucemia plasmacellulare
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2023-12-04

Studio su daratumumab per pazienti con mieloma multiplo non trattato in combinazione con altri farmaci

In arruolamento
2 1 1 1
Il mieloma multiplo è una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che non hanno ancora ricevuto trattamenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di una combinazione di farmaci innovativi per il trattamento di questa malattia. I farmaci utilizzati includono daratumumab, bortezomib, lenalidomide e…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci in studio:
Data di inizio: 2020-05-13

Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Bortezomib nei Pazienti con Encefalite Autoimmune Grave

In arruolamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sullencefalite autoimmune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il cervello, causando infiammazione. Questa condizione può portare a sintomi gravi come confusione, convulsioni e problemi di memoria. Il trattamento in esame è il bortezomib, un farmaco che potrebbe aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi nei pazienti con…
Malattie in studio:
- Encefalite autoimmune
Farmaci in studio:
- Saline
- Bortezomib
Data di inizio: 2022-11-09

Studio sulla sicurezza ed efficacia di mezigdomide, bortezomib e desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

In arruolamento
3 1 1 1
Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su persone con mieloma multiplo che non rispondono più al trattamento o che hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento. L’obiettivo è confrontare due combinazioni di farmaci per vedere quale è più efficace nel controllare…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare refrattario
Farmaci in studio:
+7
Data di inizio: 2020-05-15

Studio di confronto tra belantamab mafodotin e daratumumab in combinazione con bortezomib e desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario

In arruolamento
3 1 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento del mieloma multiplo recidivato/refrattario, un tipo di tumore del sangue che colpisce le plasmacellule del midollo osseo. La ricerca confronta due diverse combinazioni di farmaci: la prima include belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone, mentre la seconda utilizza daratumumab, bortezomib e desametasone. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti attraverso…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci in studio:
+3
Data di inizio: 2024-06-17

Studio di Fase 3 su ABBV-383 per Pazienti Adulti con Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario

In arruolamento
3 1 1 1
Il mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM) è una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su persone che hanno già ricevuto almeno due trattamenti precedenti per il RRMM. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ABBV-383, un tipo di anticorpo monoclonale,…
Malattie in studio:
- Mieloma plasmacellulare
Farmaci in studio:
+7

Glossario

Proteasome: Una struttura cellulare che aiuta a scomporre e rimuovere le proteine vecchie o danneggiate dalle cellule.
Bortezomib: Un tipo di farmaco antitumorale noto come inibitore del proteasoma, che agisce bloccando il proteasoma nelle cellule tumorali, portando alla loro morte.
Multiple Myeloma: Un tipo di tumore del sangue che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che si trova nel midollo osseo.
Non-Hodgkin's Lymphoma: Un tipo di cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti, che fanno parte del sistema immunitario del corpo.
Prostate-Specific Antigen (PSA): Una proteina prodotta dalla ghiandola prostatica. Livelli elevati possono indicare cancro alla prostata o altre condizioni prostatiche.
Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue mal formate o disfunzionali.
Intravenous (IV): Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena.
Subcutaneous: Si riferisce allo strato di tessuto appena sotto la pelle, dove vengono iniettati alcuni farmaci.
Cycle: Nel trattamento del cancro, un ciclo si riferisce a un periodo di trattamento seguito da un periodo di riposo.
Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una riduzione del dosaggio.