La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401, AAV8G6PC. Questo trattamento utilizza un virus speciale per trasferire il gene per l’enzima Glucose-6-Phosphatase (G6Pase), che è importante per il metabolismo del glicogeno. Il trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione attraverso una vena.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di DTX401 in adulti con GSDIa che hanno già ricevuto una dose singola del trattamento in un precedente studio. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla loro capacità di gestire i livelli di zucchero nel sangue, specialmente durante periodi di digiuno controllato. Lo studio si svolgerà nel corso di diversi anni per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.
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