Lo studio clinico si concentra sulladrenomieloneuropatia, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso e puรฒ causare problemi di movimento e debolezza muscolare. Il trattamento in esame รจ il dimetil fumarato, somministrato in compresse gastroresistenti. Questo farmaco รจ giร utilizzato per altre condizioni e si vuole verificare se puรฒ migliorare i sintomi nei pazienti con adrenomieloneuropatia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il dimetil fumarato, mentre altri riceveranno un placebo.
L’obiettivo principale dello studio รจ dimostrare che il dimetil fumarato รจ piรน efficace del placebo nel migliorare le condizioni cliniche dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 36 mesi, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i progressi. Le valutazioni includeranno test di camminata e altri esami per misurare la forza e la funzionalitร motoria.
Oltre al dimetil fumarato, nello studio verranno utilizzati anche magnesio stearato e cellulosa microcristallina, che sono sostanze comuni usate come eccipienti nelle compresse. Queste sostanze non hanno un effetto terapeutico diretto, ma aiutano a formare la compressa. Lo studio mira a raccogliere dati che possano portare a nuove opzioni di trattamento per le persone affette da adrenomieloneuropatia.











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