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Studio sull'efficacia di concizumab nei pazienti con emofilia A o B con inibitori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su persone con emofilia A o emofilia B che hanno sviluppato inibitori. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Gli inibitori sono anticorpi che possono ridurre l'efficacia dei trattamenti standard per l'emofilia. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato concizumab nel ridurre il numero di episodi di sanguinamento in questi pazienti.

Il concizumab è somministrato come soluzione iniettabile e viene confrontato con il trattamento tradizionale che si utilizza solo quando necessario, noto come trattamento "on-demand". I partecipanti allo studio riceveranno il concizumab tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290. Lo studio mira a determinare se il concizumab può ridurre il numero di episodi di sanguinamento rispetto al trattamento tradizionale.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di episodi di sanguinamento e altri effetti del trattamento. Lo studio include anche un gruppo di controllo che non riceverà il concizumab ma continuerà con il trattamento "on-demand". L'obiettivo è capire se il concizumab può offrire un miglioramento significativo nella gestione dell'emofilia con inibitori.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco concizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea.

    Il dosaggio iniziale è determinato dal medico e può variare tra 40 mg/mL e 100 mg/mL, a seconda delle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento iniziale

    Durante le prime 24 settimane, il paziente riceve il trattamento con concizumab per ridurre il numero di episodi di sanguinamento.

    Il farmaco viene somministrato regolarmente secondo le indicazioni del medico.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Dopo 24 settimane, viene effettuata una valutazione per monitorare il cambiamento nel dolore corporeo e nella funzionalità fisica.

    Questa valutazione aiuta a determinare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento con concizumab continua per almeno altre 32 settimane, fino al termine dell'analisi primaria.

    Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere il farmaco secondo il regime stabilito.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati eventuali eventi avversi come reazioni al sito di iniezione o reazioni di ipersensibilità.

    Il monitoraggio include anche la verifica della presenza di anticorpi contro concizumab.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento può continuare fino a un massimo di 280 settimane, a seconda della risposta del paziente e delle indicazioni del medico.

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi dare il tuo consenso informato prima di partecipare a qualsiasi attività legata allo studio. Questo significa che devi essere d'accordo e capire cosa comporta lo studio.
  • Devi essere un maschio di almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il tuo peso corporeo deve essere superiore a 25 kg durante la fase di screening.
  • Devi avere una diagnosi di emofilia congenita A o B di qualsiasi gravità, con una storia documentata di inibitori. Gli inibitori sono sostanze nel sangue che possono interferire con il trattamento dell'emofilia.
  • Devi essere stato prescritto, o avere bisogno di, un trattamento con agenti bypassanti nelle ultime 24 settimane prima dello screening. Gli agenti bypassanti sono farmaci usati per trattare l'emofilia quando ci sono inibitori.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non hanno l'emofilia A o B con inibitori non possono partecipare. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, e gli inibitori sono sostanze che impediscono ai trattamenti di funzionare bene.
  • Le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate non possono partecipare. Le fasce di età ammesse sono adolescenti e adulti.
  • Le persone che appartengono a popolazioni vulnerabili non sono incluse nello studio. Le popolazioni vulnerabili sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Concizumab è un farmaco sperimentale utilizzato come profilassi per ridurre il numero di episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e adolescenti con emofilia A o B che presentano inibitori. Questo farmaco viene somministrato regolarmente per prevenire i sanguinamenti, piuttosto che trattarli solo quando si verificano.

Che cosa si sa già del trattamento

Concizumab – Concizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, progettato per essere utilizzato come profilassi nei pazienti con emofilia A o B con inibitori. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione degli episodi emorragici nei pazienti affetti da queste forme di emofilia. A livello molecolare, concizumab agisce inibendo il pathway del TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor), contribuendo a migliorare la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

  • Emofilia A con inibitori

    L'emofilia A è una malattia genetica che causa una carenza del fattore VIII della coagulazione, essenziale per la normale coagulazione del sangue. Nei pazienti con inibitori, il sistema immunitario produce anticorpi che neutralizzano l'efficacia del trattamento sostitutivo con il fattore VIII. Questo porta a episodi di sanguinamento più frequenti e difficili da controllare. I sanguinamenti possono verificarsi spontaneamente o a seguito di traumi minori, e spesso colpiscono le articolazioni e i muscoli. La gestione della malattia diventa più complessa a causa della presenza degli inibitori, richiedendo strategie alternative per prevenire e trattare i sanguinamenti.

  • Emofilia B con inibitori

    L'emofilia B è una malattia ereditaria caratterizzata dalla carenza del fattore IX della coagulazione, necessario per la corretta coagulazione del sangue. Nei pazienti con inibitori, il corpo sviluppa anticorpi che riducono l'efficacia del trattamento con il fattore IX. Questo provoca un aumento degli episodi di sanguinamento, che possono essere spontanei o causati da traumi lievi. I sanguinamenti colpiscono frequentemente le articolazioni e i muscoli, causando dolore e gonfiore. La presenza di inibitori complica ulteriormente la gestione della malattia, richiedendo approcci terapeutici alternativi per controllare i sanguinamenti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506832-33-00Codice del protocolloNN7415-4311Partecipanti previsti131 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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