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Studio sugli effetti del ribitolo nei pazienti con distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare dei Cingoli tipo 2I (LGMD2I) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, specialmente nei muscoli delle spalle e delle anche. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da LGMD2I per valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato BBP-418 (ribitolo). Il ribitolo è una sostanza chimica somministrata sotto forma di granuli per soluzione orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il ribitolo, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio è capire se il ribitolo può migliorare la condizione dei pazienti con LGMD2I e se è sicuro da usare. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 36 mesi, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la loro salute e valutare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. I risultati di questi controlli aiuteranno a determinare l'efficacia del trattamento con ribitolo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi genetica di distrofia muscolare dei cingoli 2I (LGMD2I) e viene valutata la debolezza muscolare clinica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco BBP-418 (ribitol) viene somministrato sotto forma di granuli per soluzione orale.

    La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni specifiche del protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includono esami fisici, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni della funzione polmonare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati principali includono il cambiamento rispetto al basale in vari parametri clinici dopo 36 mesi.

    Vengono monitorati la frequenza e la gravità degli eventi avversi, oltre ai cambiamenti nei test di laboratorio e nelle misurazioni fisiche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 7 settembre 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con BBP-418 nei pazienti con LGMD2I.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi genetica confermata di Distrofia Muscolare dei Cingoli 2I/R9 e mostrare debolezza muscolare durante una valutazione clinica.
  • Essere un partecipante di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 60 anni.
  • Avere un peso corporeo superiore a 30 kg.
  • Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare firmando il modulo di consenso informato.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con potenziale riproduttivo devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento del consenso fino a 12 settimane dopo l'ultima dose.
  • Essere disposti e in grado di completare tutte le procedure dello studio, inclusi i prelievi bioptici, secondo il programma delle valutazioni.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare dei Cingoli 2I/R9.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BBP-418 (ribitol) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli di tipo 2I (LGMD2I). Questo farmaco è progettato per migliorare la forza muscolare e la funzionalità nei pazienti affetti da questa malattia genetica rara. L'obiettivo principale del trattamento con BBP-418 è valutare la sua efficacia clinica e la sicurezza nei pazienti, cercando di rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita.

Che cosa si sa già del trattamento

BBP-418 (ribitol) – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli di tipo 2I (LGMD2I). Attualmente, BBP-418 è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il miglioramento della forza muscolare e della funzionalità nei pazienti affetti da LGMD2I. A livello molecolare, BBP-418 agisce potenzialmente migliorando la sintesi di proteine muscolari essenziali. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori metabolici.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare dei Cingoli 2I/R9 – È una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, in particolare quelli delle spalle e delle anche. Questa condizione porta a una debolezza muscolare progressiva, che può iniziare nell'infanzia o nell'età adulta. I sintomi includono difficoltà nel camminare, salire le scale e alzarsi da una posizione seduta. Con il tempo, la debolezza muscolare può estendersi ad altre parti del corpo, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano la produzione di proteine essenziali per la funzione muscolare. La progressione della debolezza muscolare varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-503379-33-01Codice del protocolloMLB-01-005Partecipanti previsti107 personePromotoreML Bio Solutions Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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