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Studio sull'efficacia di NIDO-361 nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, causando debolezza e atrofia. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NIDO-361, somministrato in compresse. L'obiettivo principale è valutare se NIDO-361 può aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da SBMA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NIDO-361 o un placebo una volta al giorno. Il trattamento durerà fino a 12 mesi. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nel volume muscolare utilizzando la risonanza magnetica (MRI) e valuteranno la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a misurare il volume muscolare, lo studio esaminerà anche altri aspetti della funzione fisica, come la capacità di camminare e la forza della presa. Questi dati aiuteranno a capire meglio l'impatto del NIDO-361 sulla qualità della vita dei pazienti con SBMA. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco NIDO-361 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA).

    Il farmaco NIDO-361 viene somministrato in compresse orali una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente assume il farmaco NIDO-361 o un placebo ogni giorno per tutta la durata dello studio.

    La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e può variare in base ai risultati ottenuti.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nel volume muscolare magro, misurati tramite risonanza magnetica (MRI) del corpo intero.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi o gravi eventi avversi per valutare la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Test funzionali

    Il paziente esegue test funzionali come il test di camminata di sei minuti (6MWT) e il test di alzarsi e camminare (TUG) per valutare i cambiamenti nella capacità fisica.

    Vengono misurati anche la forza di presa e l'attività fisica derivata dall'actigrafia.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia del NIDO-361 nel ripristinare il volume muscolare e la sua sicurezza nei pazienti con SBMA.

    Il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali implicazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Capacità di comprendere il modulo di consenso informato scritto e fornire il consenso scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Essere un uomo in grado di camminare.
  • Avere un'età compresa tra i 18 e i 70 anni.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 kg/m² e 32 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Avere una diagnosi documentata di Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) confermata da un test genetico del DNA.
  • Essere in grado di completare un test di camminata di sei minuti.
  • Avere un punteggio sulla Scala di Valutazione Funzionale per l'Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMAFRS) compreso tra 25 e 45.
  • All'inizio della risonanza magnetica del corpo intero, il paziente deve mostrare segni di sostituzione del grasso muscolare, con un volume totale di muscolo affetto dalla malattia di almeno: 500 cm³ se solo un muscolo è idoneo, o 250 cm³ se più di un muscolo soddisfa i criteri.
  • Se si utilizzano integratori o vitamine, il dosaggio deve essere stabile per almeno otto settimane prima della visita di screening.
  • Se non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile, il partecipante deve accettare di utilizzare un'adeguata contraccezione dal momento della firma del consenso informato per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dall'ultima dose. Inoltre, i partecipanti devono essere disposti a rinunciare alla donazione di sperma per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età accettata è tra i 18 e i 65 anni.
  • Le persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come i minori o le persone con disabilità mentali, non possono partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NIDO-361 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA). L'obiettivo principale di questo farmaco è di aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio clinico, viene somministrato per via orale una volta al giorno per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità.

Che cosa si sa già del trattamento

NIDO-361 – NIDO-361 è un farmaco somministrato per via orale, assunto una volta al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA). Le principali indicazioni terapeutiche includono il ripristino del volume muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente descritto, ma si ritiene che possa influenzare i processi cellulari coinvolti nella crescita muscolare. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti per le malattie neuromuscolari.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli uomini e si manifesta con la degenerazione dei neuroni motori nel midollo spinale e nel tronco encefalico. Questa condizione porta a una progressiva debolezza muscolare e atrofia, iniziando spesso con i muscoli delle gambe e delle braccia. Col tempo, la debolezza può estendersi ai muscoli del viso e della gola, causando difficoltà nel parlare e nel deglutire. I sintomi possono variare in gravità e progredire lentamente nel corso degli anni. La malattia è causata da una mutazione genetica legata al cromosoma X, il che significa che le donne possono essere portatrici ma raramente manifestano i sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507128-22-00Codice del protocolloNIDO-361-002Partecipanti previsti54 personePromotoreNido Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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