Studio sull’efficacia di NIDO-361 nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

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Nido Biosciences Inc.

Di cosa tratta questo studio

La ricerca clinica si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, causando debolezza e atrofia. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NIDO-361, somministrato in compresse. L’obiettivo principale è valutare se NIDO-361 può aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da SBMA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NIDO-361 o un placebo una volta al giorno. Il trattamento durerà fino a 12 mesi. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nel volume muscolare utilizzando la risonanza magnetica (MRI) e valuteranno la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a misurare il volume muscolare, lo studio esaminerà anche altri aspetti della funzione fisica, come la capacità di camminare e la forza della presa. Questi dati aiuteranno a capire meglio l’impatto del NIDO-361 sulla qualità della vita dei pazienti con SBMA. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

1inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco NIDO-361 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA).

Il farmaco NIDO-361 viene somministrato in compresse orali una volta al giorno.

2fase di trattamento

Il paziente assume il farmaco NIDO-361 o un placebo ogni giorno per tutta la durata dello studio.

La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e può variare in base ai risultati ottenuti.

3valutazioni periodiche

Durante lo studio, il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nel volume muscolare magro, misurati tramite risonanza magnetica (MRI) del corpo intero.

Vengono registrati eventuali eventi avversi o gravi eventi avversi per valutare la sicurezza del trattamento.

4test funzionali

Il paziente esegue test funzionali come il test di camminata di sei minuti (6MWT) e il test di alzarsi e camminare (TUG) per valutare i cambiamenti nella capacità fisica.

Vengono misurati anche la forza di presa e l’attività fisica derivata dall’actigrafia.

5conclusione dello studio

Alla fine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l’efficacia del NIDO-361 nel ripristinare il volume muscolare e la sua sicurezza nei pazienti con SBMA.

Il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali implicazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

Capacità di comprendere il modulo di consenso informato scritto e fornire il consenso scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
Essere un uomo in grado di camminare.
Avere un’età compresa tra i 18 e i 70 anni.
Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 kg/m² e 32 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza.
Avere una diagnosi documentata di Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) confermata da un test genetico del DNA.
Essere in grado di completare un test di camminata di sei minuti.
Avere un punteggio sulla Scala di Valutazione Funzionale per l’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMAFRS) compreso tra 25 e 45.
All’inizio della risonanza magnetica del corpo intero, il paziente deve mostrare segni di sostituzione del grasso muscolare, con un volume totale di muscolo affetto dalla malattia di almeno: 500 cm³ se solo un muscolo è idoneo, o 250 cm³ se più di un muscolo soddisfa i criteri.
Se si utilizzano integratori o vitamine, il dosaggio deve essere stabile per almeno otto settimane prima della visita di screening.
Se non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile, il partecipante deve accettare di utilizzare un’adeguata contraccezione dal momento della firma del consenso informato per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dall’ultima dose. Inoltre, i partecipanti devono essere disposti a rinunciare alla donazione di sperma per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età accettata è tra i 18 e i 65 anni.
Le persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come i minori o le persone con disabilità mentali, non possono partecipare.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Danimarca	Non reclutando	07.03.2024
Italia	Non reclutando	22.04.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Nido-361

NIDO-361 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA). L’obiettivo principale di questo farmaco è di aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio clinico, viene somministrato per via orale una volta al giorno per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità.

Malattie investigate:

Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli uomini e si manifesta con la degenerazione dei neuroni motori nel midollo spinale e nel tronco encefalico. Questa condizione porta a una progressiva debolezza muscolare e atrofia, iniziando spesso con i muscoli delle gambe e delle braccia. Col tempo, la debolezza può estendersi ai muscoli del viso e della gola, causando difficoltà nel parlare e nel deglutire. I sintomi possono variare in gravità e progredire lentamente nel corso degli anni. La malattia è causata da una mutazione genetica legata al cromosoma X, il che significa che le donne possono essere portatrici ma raramente manifestano i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 19:00

Trial ID:

2023-507128-22-00

Numero di protocollo

NIDO-361-002

Trial Phase:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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