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Studio sull’efficacia di NIDO-361 nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, causando debolezza e atrofia. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NIDO-361, somministrato in compresse. L’obiettivo principale è valutare se NIDO-361 può aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da SBMA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno NIDO-361 o un placebo una volta al giorno. Il trattamento durerà fino a 12 mesi. I ricercatori monitoreranno i cambiamenti nel volume muscolare utilizzando la risonanza magnetica (MRI) e valuteranno la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Oltre a misurare il volume muscolare, lo studio esaminerà anche altri aspetti della funzione fisica, come la capacità di camminare e la forza della presa. Questi dati aiuteranno a capire meglio l’impatto del NIDO-361 sulla qualità della vita dei pazienti con SBMA. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco NIDO-361 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA).

Il farmaco NIDO-361 viene somministrato in compresse orali una volta al giorno.

2 fase di trattamento

Il paziente assume il farmaco NIDO-361 o un placebo ogni giorno per tutta la durata dello studio.

La durata del trattamento è determinata dal protocollo dello studio e può variare in base ai risultati ottenuti.

3 valutazioni periodiche

Durante lo studio, il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nel volume muscolare magro, misurati tramite risonanza magnetica (MRI) del corpo intero.

Vengono registrati eventuali eventi avversi o gravi eventi avversi per valutare la sicurezza del trattamento.

4 test funzionali

Il paziente esegue test funzionali come il test di camminata di sei minuti (6MWT) e il test di alzarsi e camminare (TUG) per valutare i cambiamenti nella capacità fisica.

Vengono misurati anche la forza di presa e l’attività fisica derivata dall’actigrafia.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l’efficacia del NIDO-361 nel ripristinare il volume muscolare e la sua sicurezza nei pazienti con SBMA.

Il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali implicazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

  • Capacità di comprendere il modulo di consenso informato scritto e fornire il consenso scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.
  • Essere un uomo in grado di camminare.
  • Avere un’età compresa tra i 18 e i 70 anni.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 kg/m² e 32 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza.
  • Avere una diagnosi documentata di Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) confermata da un test genetico del DNA.
  • Essere in grado di completare un test di camminata di sei minuti.
  • Avere un punteggio sulla Scala di Valutazione Funzionale per l’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMAFRS) compreso tra 25 e 45.
  • All’inizio della risonanza magnetica del corpo intero, il paziente deve mostrare segni di sostituzione del grasso muscolare, con un volume totale di muscolo affetto dalla malattia di almeno: 500 cm³ se solo un muscolo è idoneo, o 250 cm³ se più di un muscolo soddisfa i criteri.
  • Se si utilizzano integratori o vitamine, il dosaggio deve essere stabile per almeno otto settimane prima della visita di screening.
  • Se non sterilizzato e sessualmente attivo con una partner femminile in età fertile, il partecipante deve accettare di utilizzare un’adeguata contraccezione dal momento della firma del consenso informato per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dall’ultima dose. Inoltre, i partecipanti devono essere disposti a rinunciare alla donazione di sperma per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età accettata è tra i 18 e i 65 anni.
  • Le persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come i minori o le persone con disabilità mentali, non possono partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
07.03.2024
Italia Italia
Non reclutando
22.04.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NIDO-361 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA). L’obiettivo principale di questo farmaco è di aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Durante lo studio clinico, viene somministrato per via orale una volta al giorno per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità.

Malattie in studio:

Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli uomini e si manifesta con la degenerazione dei neuroni motori nel midollo spinale e nel tronco encefalico. Questa condizione porta a una progressiva debolezza muscolare e atrofia, iniziando spesso con i muscoli delle gambe e delle braccia. Col tempo, la debolezza può estendersi ai muscoli del viso e della gola, causando difficoltà nel parlare e nel deglutire. I sintomi possono variare in gravità e progredire lentamente nel corso degli anni. La malattia è causata da una mutazione genetica legata al cromosoma X, il che significa che le donne possono essere portatrici ma raramente manifestano i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:07

ID della sperimentazione:
2023-507128-22-00
Codice del protocollo:
NIDO-361-002
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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