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Ribitol

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato Ribitolo (noto anche come BBP-418) per i pazienti affetti da Distrofia Muscolare dei Cingoli di Tipo 2I (LGMD2I). Questo studio di fase 3 mira a fornire speranza per coloro che sono affetti da questa rara condizione genetica, che causa una debolezza muscolare progressiva. Lo studio coinvolgerà la somministrazione a lungo termine di Ribitolo a pazienti di età compresa tra 12 e 60 anni, coprendo una parte significativa degli individui diagnosticati.

Indice dei Contenuti

Cos’è il RIBITOL?

Il RIBITOL, noto anche come BBP-418, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di un tipo specifico di distrofia muscolare. Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare dei Cingoli di Tipo 2I (LGMD2I), chiamata anche LGMD2I/R9.[1]

Quale condizione tratta il RIBITOL?

Il RIBITOL è specificamente progettato per trattare la Distrofia Muscolare dei Cingoli di Tipo 2I (LGMD2I). Si tratta di una rara malattia genetica che causa una progressiva debolezza muscolare, colpendo principalmente i muscoli intorno alle spalle e alle anche. La gravità e l’età di insorgenza della condizione possono variare, ma tipicamente porta nel tempo a difficoltà di mobilità e nello svolgimento delle attività quotidiane.[1]

Come funziona il RIBITOL?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, si ritiene che il RIBITOL agisca affrontando il difetto genetico sottostante nella LGMD2I. Il farmaco sembra mirare a una proteina chiamata alfa-distroglicano, che svolge un ruolo cruciale nella funzione muscolare. Potenzialmente aumentando la glicosilazione (un processo di aggiunta di molecole di zucchero) dell’alfa-distroglicano, il RIBITOL potrebbe aiutare a migliorare la forza e la funzione muscolare nei pazienti con LGMD2I.[1]

Studio Clinico Attuale

Il RIBITOL è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 3. Si tratta di una fase avanzata della ricerca che mira a confermare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in un gruppo più ampio di pazienti. Ecco alcuni punti chiave dello studio:

  • È uno studio randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere RIBITOL o un placebo, e né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento. Questo design aiuta a garantire risultati imparziali.[1]
  • Lo studio include pazienti di età compresa tra 12 e 60 anni, coprendo la maggior parte dei pazienti diagnosticati con LGMD2I.[1]
  • I partecipanti sono divisi in gruppi in base alla loro specifica mutazione genetica, età e altri fattori per garantire una valutazione equilibrata.[1]

Come viene somministrato il RIBITOL?

Il RIBITOL viene fornito sotto forma di granuli per soluzione orale. Ecco cosa devono sapere i pazienti sulla sua somministrazione:

  • Il farmaco viene fornito in bustine (piccoli pacchetti) contenenti granuli.[1]
  • Questi granuli vengono miscelati con acqua per creare una soluzione che può essere assunta per via orale.[1]
  • La dose viene determinata in base al peso del paziente, con opzioni di 9 grammi o 12 grammi, da assumere due volte al giorno.[1]

Come si misura l’efficacia del RIBITOL?

Lo studio clinico utilizza diversi metodi per valutare l’efficacia del RIBITOL. Questi includono:

  1. Valutazione North Star per la Distrofia Muscolare dei Cingoli: Questa è la misura principale, che esamina i cambiamenti nella funzione muscolare dopo 36 mesi di trattamento.[1]
  2. Test di cammino dei 10 metri: Misura la velocità con cui i pazienti possono percorrere una breve distanza.[1]
  3. Test di funzionalità polmonare: Valutano il funzionamento dei polmoni.[1]
  4. Scala di Performance degli Arti Superiori: Valuta la funzione di braccia e mani.[1]
  5. Test dei biomarcatori: Esaminano i cambiamenti in specifiche proteine (alfa-distroglicano) nel corpo correlate alla LGMD2I.[1]

Monitoraggio della Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, il monitoraggio degli effetti collaterali è cruciale. Lo studio sta attentamente tracciando la frequenza e la gravità di eventuali eventi avversi che si verificano durante il periodo di trattamento di 36 mesi. Queste informazioni aiuteranno a determinare il profilo di sicurezza complessivo del RIBITOL.[1]

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Ribitolo (BBP-418)
Condizione Trattata Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2I (LGMD2I)
Tipo di Studio Fase 3, Randomizzato, Controllato con Placebo, in Doppio Cieco
Fascia d’Età dei Partecipanti da 12 a 60 anni (da 18 a 60 anni nella regione UE)
Durata del Trattamento 36 mesi
Risultati Primari Variazione nella Valutazione North Star, Valutazione della sicurezza
Risultati Secondari Test di camminata dei 10 metri, Funzione polmonare (FVC), Performance degli arti superiori
Altri Risultati Variazioni nei livelli di Alfa-distroglicano glicosilato
Somministrazione del Farmaco Granuli orali miscelati con acqua, assunti due volte al giorno

FAQ

  • Che cos’è il Ribitolo (BBP-418) e come viene somministrato? Il Ribitolo, noto anche come BBP-418, è un farmaco in fase di sperimentazione per la Distrofia Muscolare dei Cingoli di tipo 2I. Si presenta sotto forma di granuli in bustine che vengono miscelati con acqua e assunti per via orale due volte al giorno. La dose dipende dal peso del paziente, può essere di 9 grammi o 12 grammi due volte al giorno.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti con LGMD2I/R9 di età compresa tra 12 e 60 anni. Tuttavia, nella regione UE, possono partecipare solo soggetti di età compresa tra 18 e 60 anni. Lo studio mira a includere un’ampia gamma di pazienti in base alla nota incidenza della malattia.
  • Quanto dura lo studio clinico? I risultati primari dello studio vengono misurati dopo 36 mesi (3 anni) di trattamento. Questo indica che lo studio durerà almeno 3 anni per valutare gli effetti a lungo termine del Ribitolo.
  • Quali sono i principali aspetti che i ricercatori esamineranno in questo studio? I ricercatori valuteranno principalmente i cambiamenti nella funzionalità muscolare utilizzando la North Star Assessment per la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Monitoreranno anche la frequenza e la gravità degli effetti collaterali. Inoltre, esamineranno la velocità di deambulazione, la funzionalità respiratoria, le prestazioni degli arti superiori e determinati biomarcatori correlati alla malattia.
  • Come è stato progettato lo studio per garantire risultati affidabili? Lo studio è randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco. Questo significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente al Ribitolo o al placebo, e né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento. Questo design aiuta a minimizzare i pregiudizi e garantisce che i risultati siano il più accurati possibile.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ribitol

  • Data di inizio: 2024-02-12

    Studio sugli effetti del ribitolo nei pazienti con distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I

    Arruolamento concluso

    3 1

    La Distrofia Muscolare dei Cingoli tipo 2I (LGMD2I) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, specialmente nei muscoli delle spalle e delle anche. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da LGMD2I per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato BBP-418 (ribitolo). Il ribitolo è una sostanza chimica somministrata sotto forma…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Italia Paesi Bassi Norvegia Germania

Glossario

  • Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I): Una rara condizione genetica che causa una progressiva debolezza nei muscoli intorno ai fianchi e alle spalle, portando a difficoltà nei movimenti e potenzialmente influenzando la respirazione.
  • Ribitol (BBP-418): Un farmaco sperimentale in fase di sperimentazione come potenziale trattamento per LGMD2I. Viene somministrato oralmente sotto forma di granuli miscelati con acqua.
  • Phase 3 trial: Uno studio su larga scala di un nuovo trattamento che mira a confermarne l'efficacia, monitorare gli effetti collaterali e confrontarlo con i trattamenti comunemente utilizzati.
  • Randomized: Un metodo per assegnare i partecipanti a diversi gruppi di trattamento in modo casuale, che aiuta a ridurre i pregiudizi nei risultati dello studio.
  • Placebo-controlled: Un disegno di studio in cui alcuni partecipanti ricevono una sostanza inattiva (placebo) invece del trattamento effettivo, permettendo ai ricercatori di confrontare i veri effetti del farmaco.
  • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo il placebo.
  • North Star Assessment: Un test specializzato utilizzato per misurare la funzione muscolare nei pazienti con distrofia muscolare limb girdle.
  • FVC (Forced Vital Capacity): Una misura della funzione polmonare che mostra la quantità d'aria che una persona può espirare forzatamente dopo un respiro profondo.
  • Performance of Upper Limb scale: Un test utilizzato per valutare la funzione del braccio e della mano nei pazienti con distrofia muscolare.
  • Alpha dystroglycan: Una proteina importante per la funzione muscolare, che è alterata nella LGMD2I. Lo studio misura i livelli di questa proteina come biomarcatore.
  • Biomarker: Un indicatore misurabile di una condizione o processo biologico, utilizzato in questo studio per valutare l'efficacia del trattamento.