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Studio sull'efficacia di anakinra somministrato per via sottocutanea in pazienti con fibrosi cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un farmaco chiamato anakinra (Kineret) nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni. La fibrosi cistica causa l'accumulo di muco denso negli organi, specialmente nei polmoni, rendendo difficile la respirazione.

Lo studio valuterà come il farmaco anakinra, somministrato tramite iniezione sottocutanea, possa migliorare la funzione polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Il trattamento durerà 28 giorni e i partecipanti riceveranno sia il farmaco attivo che il placebo in periodi diversi durante lo studio.

Durante lo studio verranno monitorate diverse funzioni polmonari, tra cui l'indice di clearance polmonare e il volume espiratorio forzato. Verranno anche valutati gli effetti del trattamento sulla qualità della vita dei pazienti e sull'infiammazione delle vie respiratorie attraverso l'analisi di campioni di espettorato. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere sottoposti a risonanza magnetica del torace per valutare la struttura e la perfusione polmonare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il paziente riceverà iniezioni sottocutanee di Kineret (anakinra) o placebo

    Il trattamento avrà una durata di 28 giorni

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati esami del sangue per controllare la funzionalità del fegato e la coagulazione

    Sarà eseguito un esame fisico per valutare lo stato di salute generale

    Il paziente dovrà compilare un questionario sulla qualità della vita specifico per la fibrosi cistica

    Verranno raccolti campioni di espettorato per analizzare l'infiammazione delle vie aeree

  3. Passaggio 3

    Valutazione della funzionalità polmonare

    Verrà misurato l'indice di clearance polmonare (LCI), un test che valuta l'efficienza della respirazione

    Saranno effettuati test di spirometria per misurare la capacità polmonare

    Alcuni pazienti potranno partecipare a un sottostudio opzionale con risonanza magnetica del torace

  4. Passaggio 4

    Periodo di sospensione

    Dopo il primo periodo di trattamento, seguirà una pausa prima di passare all'altro trattamento (anakinra o placebo)

    Durante questo periodo continueranno i controlli della sicurezza e della funzionalità polmonare

  5. Passaggio 5

    Secondo periodo di trattamento

    Il paziente riceverà il trattamento alternativo (anakinra o placebo) per altri 28 giorni

    Verranno ripetute tutte le valutazioni del primo periodo di trattamento

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni per il primo gruppo. Se giustificato dall'analisi intermedia, età tra 12 e 18 anni per il secondo gruppo

  • Funzione del midollo osseo adeguata con:

    • neutrofili superiori a 1,5 x 109/L
    • piastrine superiori a 100 x 109/L
    • emoglobina superiore a 9,0 g/dL
  • Funzione epatica adeguata con GGT, ASAT e ALAT inferiori a 3 volte il limite superiore normale
  • Coagulazione del sangue adeguata con aPTT inferiore a 39 secondi e INR inferiore a 1,2
  • Test negativi per HIV, epatite B, epatite C e test per la tubercolosi negativo (con alcune eccezioni per pazienti con storia di infezione latente trattata)
  • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile
  • Uso di adeguata contraccezione per le donne sessualmente attive
  • Consenso informato del paziente e/o dei tutori legali
  • Sufficiente conoscenza della lingua tedesca

  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica con almeno uno dei seguenti criteri:

    • Cloruro nel sudore ≥ 60mEq/L
    • Due mutazioni del gene CFTR
    • Alterazioni tipiche della fibrosi cistica nel potenziale transepiteliale
  • FEV1 maggiore o uguale al 50% del valore previsto
  • LCI2.5 maggiore o uguale a 7,05
  • Capacità di eseguire test del respiro multiplo e spirometria
  • Saturazione dell'ossigeno maggiore o uguale al 90% in aria ambiente
  • Nessun cambio nella terapia per la fibrosi cistica nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note al farmaco anakinra o ai suoi componenti
  • Pazienti con infezioni acute al momento dell'arruolamento
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi seri ai reni)
  • Pazienti con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio corpo)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno assumendo altri farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono le difese immunitarie)
  • Pazienti con gravi problemi al fegato
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio in modo affidabile
  • Pazienti con problemi psichiatrici non controllati
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Anakinra è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È un medicinale che agisce come anti-infiammatorio, bloccando una proteina chiamata interleuchina-1 che è coinvolta nei processi infiammatori. In questo studio, viene utilizzato per valutare la sua efficacia nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni. Il farmaco potrebbe aiutare a ridurre l'infiammazione nelle vie aeree dei pazienti affetti da fibrosi cistica e migliorare la loro funzione polmonare, misurata attraverso l'indice di clearance polmonare (LCI).

Che cosa si sa già del trattamento

Anakinra - Un farmaco biologico somministrato per via sottocutanea, utilizzato in studi clinici per il trattamento della fibrosi cistica. Questo antagonista del recettore dell'interleuchina-1 agisce bloccando l'infiammazione nei polmoni dei pazienti affetti da fibrosi cistica, con l'obiettivo di migliorare l'indice di clearance polmonare. Il farmaco appartiene alla classe degli immunosoppressori biologici ed è attualmente in fase II di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza in pazienti adulti e adolescenti con fibrosi cistica, attraverso uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.

Malattie studiate

Fibrosi cistica - La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. La malattia causa la produzione di muco denso e appiccicoso che si accumula negli organi, in particolare nei polmoni e nel pancreas. Nei polmoni, questo muco ostacola la normale respirazione e può portare a infezioni ricorrenti. Il muco denso interferisce anche con il funzionamento del pancreas, rendendo difficile la digestione del cibo e l'assorbimento dei nutrienti. La condizione si manifesta generalmente nei primi anni di vita e può influenzare diverse funzioni corporee. I sintomi più comuni includono tosse persistente con produzione di muco, difficoltà respiratorie e problemi digestivi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510376-31-00Codice del protocolloANAKINPartecipanti previsti60 personePromotoreUniversitaetsklinikum Heidelberg AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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