La fenilchetonuria è una malattia metabolica in cui il corpo non riesce a scomporre correttamente un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato PTC923, noto anche come sepiapterina, che viene somministrato sotto forma di polvere per uso orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di PTC923 nei pazienti con fenilchetonuria e osservare eventuali cambiamenti nel consumo di fenilalanina/proteine nella dieta.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con PTC923 e saranno monitorati per un periodo massimo di 24 mesi. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento, inclusi esami di laboratorio, segni vitali e visite mediche. Inoltre, verranno raccolti dati sul consumo alimentare per capire come il trattamento possa influenzare la dieta dei partecipanti.
Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’efficacia e la sicurezza del trattamento con PTC923. I partecipanti continueranno a seguire la loro dieta abituale, a meno che non venga richiesto diversamente dal medico responsabile dello studio. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e possa aiutare a gestire meglio la fenilchetonuria nel lungo termine.
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