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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Odevixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara che colpisce il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato odevixibat, noto anche con il codice A4250. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e si assume per via orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di odevixibat nei pazienti affetti da sindrome di Alagille.

Lo studio è suddiviso in due gruppi. Il primo gruppo include pazienti che hanno già completato un precedente studio con odevixibat e mira a dimostrare un effetto continuo del farmaco sul prurito, un sintomo comune della sindrome di Alagille. Il secondo gruppo si concentra su pazienti di età inferiore ai 12 mesi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in questa fascia di età. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 72 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti, come il cambiamento nei livelli di acidi biliari nel sangue e la gravità del prurito e del graffio. Inoltre, verranno valutati i miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti e il sollievo dai sintomi globali. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia di odevixibat nel trattamento della sindrome di Alagille e a garantire la sicurezza del farmaco per i pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di odevixibat in pazienti con sindrome di Alagille.

    Il farmaco odevixibat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

  2. Passaggio 2

    Coorte 1: pazienti precedenti

    I pazienti che hanno completato il periodo di trattamento di 24 settimane dello studio A4250-012 possono partecipare.

    È necessario il consenso informato firmato e, se necessario, un nuovo consenso per i pazienti che raggiungono la maggiore età durante lo studio.

    I pazienti e i loro caregiver devono utilizzare un dispositivo elettronico per registrare i dati richiesti dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Coorte 2: pazienti nuovi

    I neonati con diagnosi clinica di sindrome di Alagille, di età inferiore a 12 mesi, possono partecipare.

    Il peso corporeo deve essere di almeno 2 kg e l'età gestazionale di almeno 36 settimane.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco odevixibat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

    La durata del trattamento è fino a 72 settimane, con valutazioni periodiche.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni includono il cambiamento nel prurito e nei livelli di acidi biliari nel sangue.

    Vengono misurati i parametri del sonno e la qualità della vita pediatrica.

    Le valutazioni avvengono a intervalli regolari fino alla settimana 72.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 16 aprile 2027.

    I risultati finali valuteranno la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di odevixibat.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Per il Cohort 1: Completamento del periodo di trattamento di 24 settimane dello studio A4250-012.
  • Per il Cohort 1: Consenso informato firmato e, se necessario, consenso da parte del paziente. I pazienti che compiono 18 anni (o l'età legale nel loro paese) durante lo studio dovranno firmare nuovamente il consenso per continuare a partecipare.
  • Per il Cohort 1: I caregiver (e i pazienti di età appropriata) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo elettronico per diario (eDiary) come richiesto dallo studio.
  • Per il Cohort 1: I maschi e le femmine sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile con un tasso di fallimento ≤ 1% (come un dispositivo intrauterino o l'astinenza completa) dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Per il Cohort 2: Neonato con diagnosi clinica confermata di Sindrome di Alagille, di età ≤ 11 mesi al Giorno 1 dello studio.
  • Per il Cohort 2: Peso corporeo di almeno 2 kg al Giorno 1 dello studio.
  • Per il Cohort 2: Età gestazionale di almeno 36 settimane. Per i bambini nati con un'età gestazionale tra 32 e 36 settimane, è richiesta un'età post-mestruale di almeno 36 settimane.
  • Per il Cohort 2: Consenso informato firmato dal genitore o dal tutore legale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • I pazienti che non hanno completato lo studio precedente chiamato A4250-012 (ASSERT) non possono partecipare.
  • I pazienti che hanno meno di 12 mesi di età non possono partecipare a una parte specifica dello studio.
  • Le persone che non hanno la sindrome di Alagille non possono partecipare.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Odevixibat: Questo farmaco è utilizzato per trattare la sindrome di Alagille, una condizione genetica che può causare problemi al fegato e prurito intenso. Odevixibat agisce riducendo la quantità di bile che entra nell'intestino, il che può aiutare a diminuire il prurito e migliorare la funzione epatica. Questo studio clinico mira a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di odevixibat nei pazienti con sindrome di Alagille.

Che cosa si sa già del trattamento

Odevixibat – Odevixibat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento della sindrome di Alagille. È in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine, in particolare per ridurre il prurito nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco agisce inibendo il trasporto degli acidi biliari nell'intestino, riducendo così il loro riassorbimento e alleviando i sintomi associati. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del trasportatore degli acidi biliari.

Malattie studiate

Sindrome di Alagille – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Si manifesta con una riduzione dei dotti biliari nel fegato, causando problemi di drenaggio della bile. I sintomi includono ittero, prurito intenso e problemi di crescita. Può anche causare anomalie cardiache, problemi agli occhi e caratteristiche facciali distintive. La progressione della malattia varia, con alcuni individui che presentano sintomi più gravi di altri. La gestione dei sintomi è fondamentale per migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509028-17-00Codice del protocolloA4250-015Partecipanti previsti60 personePromotoreIpsen Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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