La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara che colpisce il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato odevixibat, noto anche con il codice A4250. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e si assume per via orale. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di odevixibat nei pazienti affetti da sindrome di Alagille.

Lo studio è suddiviso in due gruppi. Il primo gruppo include pazienti che hanno già completato un precedente studio con odevixibat e mira a dimostrare un effetto continuo del farmaco sul prurito, un sintomo comune della sindrome di Alagille. Il secondo gruppo si concentra su pazienti di età inferiore ai 12 mesi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in questa fascia di età. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 72 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti, come il cambiamento nei livelli di acidi biliari nel sangue e la gravità del prurito e del graffio. Inoltre, verranno valutati i miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti e il sollievo dai sintomi globali. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia di odevixibat nel trattamento della sindrome di Alagille e a garantire la sicurezza del farmaco per i pazienti.