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NIDO-361: Un Trattamento Promettente per l’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA)

È in corso un nuovo studio clinico per studiare il potenziale di NIDO-361, un farmaco in fase di studio per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy. Questo studio di fase 2 mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di NIDO-361 in pazienti adulti con SBMA. Lo studio prevede un disegno randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, offrendo speranza per coloro che sono affetti da questo raro disturbo genetico.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è NIDO-361?

    NIDO-361 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), nota anche come Malattia di Kennedy[1]. Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nel trattamento della SBMA[1].

    Il farmaco si presenta sotto forma di compresse contenenti 100mg di NIDO-361, da assumere per via orale una volta al giorno[1]. Ciò lo rende un’opzione conveniente per i pazienti, poiché non richiede iniezioni o visite ospedaliere per la somministrazione.

    Condizioni Mirate: SBMA e Malattia di Kennedy

    NIDO-361 è stato sviluppato per trattare l’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), nota anche come Malattia di Kennedy[1]. Questi sono due nomi per la stessa condizione. La SBMA è un raro disturbo genetico che colpisce principalmente gli uomini. Causa una progressiva debolezza e atrofia muscolare, in particolare nei muscoli delle braccia, delle gambe e del viso. La condizione colpisce anche i muscoli bulbari, coinvolti nella parola e nella deglutizione.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    La sperimentazione clinica di NIDO-361 è attualmente in Fase 2[1]. Ciò significa che il farmaco ha già superato i test iniziali di sicurezza della Fase 1 e ora viene testato su un gruppo più ampio di pazienti con SBMA per valutarne ulteriormente l’efficacia e la sicurezza.

    Il titolo ufficiale dello studio è “Studio di Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo di NIDO-361 in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA)”[1]. Analizziamo cosa significa:

    • Randomizzato: I pazienti vengono assegnati casualmente a ricevere NIDO-361 o un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati.
    • Doppio Cieco: Né i pazienti né i medici direttamente coinvolti nello studio sanno chi sta ricevendo il farmaco reale e chi il placebo. Ciò riduce ulteriormente il bias nello studio.
    • Controllato con Placebo: Alcuni pazienti riceveranno un placebo (una compressa che assomiglia a NIDO-361 ma non contiene principi attivi) invece del farmaco vero. Questo permette ai ricercatori di confrontare gli effetti di NIDO-361 con l’assenza di trattamento.

    Disegno dello Studio

    Lo studio è progettato per testare NIDO-361 alla cosiddetta “dose raccomandata di Fase 2” (RP2D) di 100 mg una volta al giorno[1]. Ecco come è strutturato lo studio:

    • I pazienti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi:
    • Gruppo 1: Riceve 100 mg di NIDO-361 somministrati per via orale una volta al giorno[1].
    • Gruppo 2: Riceve una compressa di placebo corrispondente somministrata per via orale una volta al giorno[1].
    • Il periodo di trattamento dura 12 mesi[1].

    Risultati Primari

    I ricercatori stanno esaminando due risultati principali per determinare se NIDO-361 è efficace e sicuro:

    1. Variazione del volume muscolare: Misureranno la variazione rispetto al basale del volume muscolare della coscia e del muscolo magro totale utilizzando la risonanza magnetica (MRI) total-body[1]. Questo aiuterà a determinare se NIDO-361 può rallentare o invertire la perdita muscolare nei pazienti con SBMA.
    2. Sicurezza e tollerabilità: Monitoreranno il numero di pazienti che manifestano effetti collaterali (eventi avversi) o effetti collaterali gravi, quanti pazienti abbandonano lo studio e eventuali decessi che si verificano[1]. Classificheranno anche gli effetti collaterali come lievi, moderati o gravi.

    Questi risultati saranno misurati durante tutto lo studio, che si prevede durerà in media 1 anno[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, il monitoraggio della sicurezza di NIDO-361 è una parte cruciale di questa sperimentazione clinica. I ricercatori terranno attentamente traccia di qualsiasi effetto collaterale che i pazienti possano manifestare[1]. Ciò include:

    • Il numero di pazienti che manifestano effetti collaterali
    • La gravità di questi effetti collaterali (lievi, moderati o gravi)
    • Eventuali effetti collaterali gravi che si verificano
    • Il numero di pazienti che devono interrompere l’assunzione del farmaco a causa degli effetti collaterali
    • Eventuali decessi che si verificano durante lo studio

    È importante notare che in questa fase non abbiamo informazioni su specifici effetti collaterali di NIDO-361. Questo è uno degli aspetti chiave che questa sperimentazione clinica mira a determinare.

    Aspetto Dettagli
    Titolo dello Studio Studio di Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo di NIDO-361 in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA)
    Scopo Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di NIDO-361 in pazienti adulti con SBMA
    Condizioni Studiate Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), Malattia di Kennedy
    Disegno dello Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
    Gruppi di Trattamento NIDO-361 (100 mg una volta al giorno) e Placebo
    Durata 12 mesi
    Risultati Primari 1. Variazione del volume muscolare magro della coscia e totale (RMN) 2. Valutazione della sicurezza (eventi avversi, interruzioni, decessi)
    Somministrazione Compresse orali

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo dello studio clinico NIDO-361? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di NIDO-361 in pazienti adulti con Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy.
    • Come è progettato lo studio? Lo studio è un trial di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere NIDO-361 o un placebo, e né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento durante lo studio.
    • Qual è il dosaggio e la durata del trattamento? I partecipanti riceveranno 100 mg di NIDO-361 o un placebo corrispondente, somministrato per via orale una volta al giorno. La durata del trattamento è di 12 mesi.
    • Quali sono i risultati primari misurati in questo studio? Lo studio misurerà due risultati primari: 1) Cambiamenti nel volume muscolare magro della coscia e totale, valutati mediante risonanza magnetica total-body, e 2) Il numero e la gravità degli eventi avversi, inclusi eventuali eventi avversi gravi, interruzioni dello studio o decessi.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è progettato per pazienti adulti con diagnosi di Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) o malattia di Kennedy. I criteri specifici di ammissibilità non sono forniti nelle informazioni date, quindi le persone interessate dovrebbero consultare i loro operatori sanitari o i coordinatori dello studio per maggiori dettagli.

    Studi in corso con Nido-361

    • Data di inizio: 2024-03-01

      Studio sull’efficacia di NIDO-361 nei pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

      Non in reclutamento

      2 1

      La ricerca clinica si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA), una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, causando debolezza e atrofia. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NIDO-361, somministrato in compresse. L’obiettivo principale è valutare se NIDO-361 può aiutare a ripristinare il volume muscolare nei pazienti affetti da…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Danimarca

    Glossario

    • Spinal and Bulbar Muscular Atrophy (SBMA): Nota anche come Malattia di Kennedy, la SBMA è una rara malattia genetica che colpisce principalmente i maschi. Causa una progressiva debolezza e atrofia muscolare, in particolare nei muscoli delle braccia, delle gambe e del viso.
    • Phase 2 clinical trial: La seconda fase di sperimentazione di un nuovo farmaco sull'uomo, che mira a valutarne l'efficacia e a studiarne ulteriormente la sicurezza in un gruppo più ampio di pazienti con la condizione target.
    • Randomized: Un metodo utilizzato negli studi clinici in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento, riducendo il bias nei risultati dello studio.
    • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
    • Placebo-controlled: Uno studio che include un gruppo di partecipanti che ricevono una sostanza inattiva (placebo) invece del farmaco attivo, permettendo ai ricercatori di confrontare gli effetti del farmaco rispetto all'assenza di trattamento.
    • NIDO-361: Il farmaco sperimentale studiato in questo studio clinico per il trattamento della SBMA.
    • MRI (Magnetic Resonance Imaging): Una tecnica di imaging medico che utilizza potenti campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate delle strutture interne del corpo.
    • Lean muscle volume: La quantità di tessuto muscolare nel corpo, escluso il grasso. In questo studio, viene misurato per valutare i potenziali effetti del NIDO-361 sulla massa muscolare.
    • Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.
    • Serious adverse event: Un evento avverso che porta alla morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero, causa una significativa incapacità o è comunque considerato clinicamente significativo.