Concizumab è un farmaco sperimentale utilizzato come profilassi per ridurre il numero di episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e adolescenti con emofilia A o B senza inibitori. Questo farmaco viene somministrato regolarmente per prevenire i sanguinamenti, piuttosto che trattarli una volta che si verificano.

Emofilia A – L’emofilia A è una malattia genetica che causa una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a una difficoltà nel controllo delle emorragie, sia spontanee che causate da traumi. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti prolungati dopo ferite o interventi chirurgici e possono sviluppare emorragie interne, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono verificarsi senza alcun motivo apparente. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi.

Emofilia B – L’emofilia B è una malattia ereditaria caratterizzata dalla carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Questa carenza provoca difficoltà nel fermare le emorragie, che possono essere spontanee o causate da traumi. I sintomi includono sanguinamenti prolungati dopo ferite, interventi chirurgici o estrazioni dentarie, e possono verificarsi emorragie interne, specialmente nelle articolazioni. La gravità della malattia dipende dal livello di carenza del fattore IX. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono avvenire senza alcun trauma evidente. La malattia è più comune nei maschi a causa della sua trasmissione legata al cromosoma X.