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Studio sull'efficacia di concizumab nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due tipi di emofilia, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Le forme studiate sono l'emofilia A e l'emofilia B, entrambe senza inibitori. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato concizumab, somministrato come soluzione iniettabile. Questo farmaco è progettato per ridurre il numero di episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da queste forme di emofilia.

Il trattamento con concizumab viene confrontato con il trattamento tradizionale "on demand", che prevede l'uso di fattori di coagulazione solo quando si verifica un sanguinamento. Lo studio mira a determinare se l'uso regolare di concizumab possa prevenire meglio i sanguinamenti rispetto al trattamento tradizionale. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite un dispositivo chiamato pen-injector PDS290, che consente un'iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare il numero di episodi di sanguinamento e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo scopo è capire se concizumab possa offrire un miglioramento nella gestione dell'emofilia A e B senza inibitori, riducendo la frequenza dei sanguinamenti e migliorando la qualità della vita dei pazienti. Il farmaco sarà testato in diverse dosi per determinare la più efficace e sicura.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di concizumab, un farmaco in soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento iniziale

    Per i pazienti con emofilia A o B senza inibitori, il trattamento con concizumab inizia dalla settimana 0.

    La somministrazione continua fino al taglio delle analisi confermative, che avviene dopo almeno 32 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli episodi di sanguinamento

    Durante il trattamento, viene monitorato il numero di episodi di sanguinamento spontanei e traumatici trattati.

    Questo monitoraggio aiuta a valutare l'efficacia del concizumab nel ridurre gli episodi di sanguinamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione delle reazioni avverse

    Viene effettuata una valutazione delle reazioni avverse, come reazioni nel sito di iniezione e reazioni di ipersensibilità.

    Queste valutazioni sono importanti per garantire la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Analisi della concentrazione plasmatica

    Viene misurata la concentrazione plasmatica di concizumab prima della somministrazione alla settimana 24.

    Questa analisi aiuta a comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla fine del trial, prevista per il 9 giugno 2026.

    Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere il trattamento e a partecipare alle valutazioni previste.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso informato prima di partecipare a qualsiasi attività legata allo studio. Questo significa che devi essere d'accordo e capire cosa comporta lo studio.
  • Devi essere un maschio di almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il tuo peso corporeo deve essere superiore a 25 kg durante la fase di screening, che è il momento in cui si verifica se puoi partecipare allo studio.
  • Devi avere una forma congenita di emofilia A grave (con livelli di fattore VIII inferiori all'1%) o emofilia B moderata/grave (con livelli di fattore IX pari o inferiori al 2%). L'emofilia è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Devi avere una documentazione che dimostri che hai ricevuto un trattamento con un prodotto contenente fattore di coagulazione nelle ultime 24 settimane. Questo non si applica ai pazienti dello studio NN7415-4255 (explorer5) che sono stati arruolati prima di una pausa nel trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'emofilia A o B senza inibitori. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, e "senza inibitori" significa che non ci sono sostanze nel corpo che impediscono ai trattamenti di funzionare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio. Le fasce di età ammesse sono adolescenti e adulti.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili. Questo termine si riferisce a gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali in uno studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Concizumab è un farmaco sperimentale utilizzato come profilassi per ridurre il numero di episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e adolescenti con emofilia A o B senza inibitori. Questo farmaco viene somministrato regolarmente per prevenire i sanguinamenti, piuttosto che trattarli una volta che si verificano.

Che cosa si sa già del trattamento

Concizumab – Concizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della emofilia A e B senza inibitori. Questo farmaco è progettato per ridurre il numero di episodi emorragici nei pazienti adulti e adolescenti affetti da queste condizioni. Concizumab agisce a livello molecolare inibendo una proteina specifica coinvolta nel processo di coagulazione del sangue, migliorando così la capacità del corpo di fermare le emorragie. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del pathway del fattore tissutale.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    L'emofilia A è una malattia genetica che causa una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a una difficoltà nel controllo delle emorragie, sia spontanee che causate da traumi. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti prolungati dopo ferite o interventi chirurgici e possono sviluppare emorragie interne, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono verificarsi senza alcun motivo apparente. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi.

  • Emofilia B

    L'emofilia B è una malattia ereditaria caratterizzata dalla carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Questa carenza provoca difficoltà nel fermare le emorragie, che possono essere spontanee o causate da traumi. I sintomi includono sanguinamenti prolungati dopo ferite, interventi chirurgici o estrazioni dentarie, e possono verificarsi emorragie interne, specialmente nelle articolazioni. La gravità della malattia dipende dal livello di carenza del fattore IX. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono avvenire senza alcun trauma evidente. La malattia è più comune nei maschi a causa della sua trasmissione legata al cromosoma X.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-506831-13-00Codice del protocolloNN7415-4307Partecipanti previsti156 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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