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Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questa condizione รจ particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam รจ progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con SMA.

Lo scopo dello studio รจ capire come il corpo dei neonati con SMA assorbe e utilizza il Risdiplam e verificare la sicurezza del farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 28 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati attentamente per osservare come il farmaco viene processato nel corpo e per identificare eventuali effetti collaterali. I neonati coinvolti nello studio saranno seguiti da vicino per garantire che ricevano un’adeguata nutrizione e idratazione.

1 inizio dello studio

Lo studio รจ progettato per neonati con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q o identificati come positivi per SMA tramite screening neonatale o test prenatale.

I neonati devono avere un’etร  gestazionale pari o superiore a 37 settimane e devono ricevere un’adeguata nutrizione e idratazione al momento dello screening.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco utilizzato nello studio รจ risdiplam, somministrato come soluzione orale.

La somministrazione puรฒ avvenire per via orale, tramite sonda nasogastrica o tramite sonda percutanea endoscopica gastrostomica, se necessario per garantire un’idratazione, nutrizione e somministrazione del trattamento sicure.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, verranno monitorati la concentrazione plasmatica di risdiplam e dei suoi metaboliti, insieme ad altri parametri farmacocinetici.

Verranno valutate l’incidenza e la gravitร  degli eventi avversi, inclusi quelli gravi, e l’eventuale interruzione del trattamento a causa di eventi avversi.

Saranno eseguiti esami fisici dettagliati, inclusi esami della pelle e della bocca, e verranno monitorati i segni vitali come temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca e respiratoria.

4 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 luglio 2025.

I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del risdiplam nei neonati con SMA.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Neonati maschi o femmine di etร  inferiore a 20 giorni al momento della prima dose.
  • Neonati con diagnosi genetica di Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q-autosomica recessiva o neonati identificati come positivi per SMA tramite screening neonatale o test prenatale.
  • Etร  gestazionale pari o superiore a 37 settimane.
  • Ricevere un’adeguata nutrizione e idratazione al momento dello screening.
  • Aver recuperato adeguatamente da qualsiasi malattia acuta al momento iniziale e essere considerati abbastanza in salute per partecipare allo studio.
  • Il genitore o il caregiver รจ disposto a considerare il posizionamento di un tubo nasogastrico, naso-digiunale o gastrostomico durante lo studio per mantenere una sicura idratazione, nutrizione e somministrazione del trattamento, se raccomandato dal ricercatore.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di etร .
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
24.10.2024
Germania Germania
Reclutando
06.11.2024
Italia Italia
Reclutando
–
Norvegia Norvegia
Reclutando
17.03.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
17.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Risdiplam รจ un farmaco studiato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale nei neonati. Questo farmaco viene somministrato per via orale e agisce aumentando la produzione di una proteina essenziale per la funzione muscolare. L’obiettivo principale dello studio รจ comprendere come il corpo dei neonati assorbe e processa il risdiplam, oltre a valutare la sua sicurezza in questa popolazione.

Malattie in studio:

Atrofia Muscolare Spinale (SMA) โ€“ รˆ una malattia genetica rara che colpisce le cellule nervose del midollo spinale, responsabili del controllo dei muscoli. La SMA porta a una debolezza muscolare progressiva e a una perdita di massa muscolare. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono difficoltร  nel camminare, nel muovere le braccia e nel respirare. La malattia รจ causata da mutazioni nel gene SMN1, che riducono la produzione di una proteina essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni. La progressione della SMA puรฒ variare notevolmente, con alcuni individui che manifestano sintomi giร  nei primi mesi di vita, mentre altri possono svilupparli piรน tardi. La gravitร  e la velocitร  di progressione dipendono dal tipo specifico di SMA.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:59

ID della sperimentazione:
2023-505602-42-00
Codice del protocollo:
BN44619
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Farmaci in studio:
    Spagna