Questo studio riguarda l’emofilia A, una malattia ereditaria del sangue in cui manca o non funziona correttamente una proteina necessaria per la coagulazione chiamata fattore VIII. Le persone con questa condizione possono avere emorragie più frequenti o prolungate rispetto alle persone sane. Alcune persone con emofilia A sviluppano inoltre degli inibitori, ovvero sostanze che il corpo produce contro il fattore VIII, rendendo i trattamenti meno efficaci. Lo studio coinvolge persone con emofilia A sia con che senza inibitori del fattore VIII.
Il medicinale studiato si chiama denecimig, noto anche con il nome in codice NNC0365-3769 o Mim8, ed è una soluzione per iniezione che viene somministrata sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del passaggio diretto dal trattamento preventivo con emicizumab al trattamento preventivo con denecimig. Durante questo passaggio, il corpo ha bisogno di tempo per eliminare completamente l’emicizumab prima che il nuovo medicinale diventi pienamente efficace, e questo periodo viene chiamato periodo di eliminazione.
Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale medicinale viene somministrato. I partecipanti sono adulti e adolescenti di almeno 12 anni che sono già in trattamento preventivo con emicizumab da almeno 8 settimane e per i quali è già stata presa la decisione di interrompere questo trattamento. Durante lo studio, che dura circa 26 settimane, vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che possono verificarsi, sull’esperienza nell’uso del dispositivo per l’iniezione e sul carico che il trattamento rappresenta per i partecipanti. I partecipanti devono essere disposti a seguire le visite programmate e a compilare un diario elettronico.
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