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Studio sulla sicurezza del passaggio da emicizumab a denecimig in adulti e adolescenti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'emofilia A, una malattia ereditaria del sangue in cui manca o non funziona correttamente una proteina necessaria per la coagulazione chiamata fattore VIII. Le persone con questa condizione possono avere emorragie più frequenti o prolungate rispetto alle persone sane. Alcune persone con emofilia A sviluppano inoltre degli inibitori, ovvero sostanze che il corpo produce contro il fattore VIII, rendendo i trattamenti meno efficaci. Lo studio coinvolge persone con emofilia A sia con che senza inibitori del fattore VIII.

Il medicinale studiato si chiama denecimig, noto anche con il nome in codice NNC0365-3769 o Mim8, ed è una soluzione per iniezione che viene somministrata sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del passaggio diretto dal trattamento preventivo con emicizumab al trattamento preventivo con denecimig. Durante questo passaggio, il corpo ha bisogno di tempo per eliminare completamente l'emicizumab prima che il nuovo medicinale diventi pienamente efficace, e questo periodo viene chiamato periodo di eliminazione.

Lo studio è aperto, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale medicinale viene somministrato. I partecipanti sono adulti e adolescenti di almeno 12 anni che sono già in trattamento preventivo con emicizumab da almeno 8 settimane e per i quali è già stata presa la decisione di interrompere questo trattamento. Durante lo studio, che dura circa 26 settimane, vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che possono verificarsi, sull'esperienza nell'uso del dispositivo per l'iniezione e sul carico che il trattamento rappresenta per i partecipanti. I partecipanti devono essere disposti a seguire le visite programmate e a compilare un diario elettronico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con Mim8

    Al momento dell'ingresso nello studio, il paziente inizierà il trattamento con Mim8 (denecimig), un farmaco sperimentale per l'emofilia A.

    Il passaggio avverrà direttamente dal trattamento precedente con emicizumab, che verrà interrotto.

    Il farmaco Mim8 è una soluzione per iniezione che viene somministrata per via sottocutanea, ovvero mediante iniezione sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Periodo di eliminazione dell'emicizumab

    Durante le prime fasi dello studio, il paziente sarà monitorato mentre l'emicizumab precedentemente assunto viene eliminato dall'organismo.

    Questo processo è chiamato washout e rappresenta il tempo necessario affinché il farmaco precedente venga completamente rimosso dal corpo.

    Durante questo periodo, il paziente riceverà il nuovo trattamento con Mim8 per mantenere la protezione contro i sanguinamenti.

  3. Passaggio 3

    Trattamento profilattico continuativo

    Il paziente riceverà Mim8 come trattamento profilattico, ovvero un trattamento preventivo regolare per ridurre il rischio di episodi emorragici.

    Il trattamento continuerà per tutta la durata dello studio, seguendo il programma di somministrazione stabilito dal medico dello studio.

  4. Passaggio 4

    Visite programmate e monitoraggio

    Durante lo studio, il paziente parteciperà a visite programmate presso il centro di ricerca.

    Durante queste visite verranno effettuati controlli per valutare la sicurezza del trattamento con Mim8.

    Sarà necessario segnalare qualsiasi evento avverso, ovvero qualsiasi problema di salute o effetto indesiderato che si verifichi durante lo studio.

  5. Passaggio 5

    Compilazione del diario elettronico

    Il paziente dovrà compilare un diario elettronico per registrare informazioni sul trattamento e sul proprio stato di salute.

    Questa attività aiuterà a raccogliere dati importanti sull'andamento del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione del dispositivo di iniezione

    Il paziente completerà un questionario chiamato H-DAT (strumento di valutazione del dispositivo per l'emofilia) per valutare l'esperienza d'uso del dispositivo di iniezione.

    Questo questionario raccoglie informazioni su quanto sia facile o difficile utilizzare il dispositivo per le iniezioni.

  7. Passaggio 7

    Valutazione dell'esperienza di trattamento

    Durante lo studio, il paziente completerà il questionario Hemo-TEM (misura dell'esperienza di trattamento dell'emofilia).

    Questo strumento valuta il carico del trattamento, ovvero quanto il trattamento influisce sulla vita quotidiana del paziente.

    I risultati permetteranno di comprendere se ci sono cambiamenti nell'impatto del trattamento rispetto al periodo precedente.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di studio, il paziente completerà una visita finale.

    Durante questa visita verranno effettuate le valutazioni conclusive sulla sicurezza del trattamento con Mim8.

    La durata complessiva dello studio è stimata fino a febbraio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve firmare il consenso informato (un documento che spiega lo studio e dà il permesso a partecipare) prima di qualsiasi attività legata allo studio
  • Il paziente deve essere maschio o femmina con diagnosi di emofilia A congenita (una malattia del sangue presente dalla nascita che rende difficile la coagulazione) di qualsiasi gravità, confermata da documenti medici
  • Il paziente deve avere 12 anni o più al momento della firma del consenso informato
  • Il paziente deve essere in trattamento con emicizumab (un medicinale per prevenire i sanguinamenti nell'emofilia A) somministrato una volta a settimana, ogni due settimane o ogni quattro settimane secondo le indicazioni, per almeno 8 settimane prima della visita iniziale
  • Il paziente deve aver già deciso insieme al medico di interrompere il trattamento con emicizumab
  • Il paziente e chi se ne prende cura devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio, inclusa la compilazione di un diario elettronico e questionari sui risultati riportati dal paziente

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nelle informazioni fornite. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questa ricerca, sarà necessario che il medico che segue lo studio fornisca informazioni complete durante la visita di valutazione iniziale.
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Farmaci in studio

  • Mim8

    (noto anche come NNC0365-3769) è un medicinale sperimentale studiato per la prevenzione dei sanguinamenti nelle persone con emofilia A. Questo farmaco viene somministrato come trattamento preventivo regolare per ridurre il rischio di episodi emorragici.

  • Emicizumab

    è un medicinale utilizzato per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A. I partecipanti a questo studio stavano già assumendo emicizumab come trattamento preventivo prima di passare al nuovo farmaco sperimentale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Mim8

    Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emofilia A, una malattia ereditaria caratterizzata da difficoltà nella coagulazione del sangue. Il medicinale viene somministrato come terapia preventiva (profilassi) per ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e adolescenti con emofilia A, sia in presenza che in assenza di inibitori del fattore VIII della coagulazione. Mim8 agisce sostituendo o supportando la funzione del fattore VIII mancante o difettoso, facilitando il processo naturale di coagulazione del sangue a livello molecolare. Questo farmaco appartiene alla classe dei medicinali utilizzati per il controllo dei disturbi della coagulazione ed è oggetto di valutazione per verificarne la sicurezza quando i pazienti passano da un altro trattamento preventivo chiamato emicizumab.

  • Emicizumab

    È un medicinale già autorizzato e utilizzato nella pratica clinica per la prevenzione degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. Viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, generalmente una volta alla settimana o con altre frequenze personalizzate, rappresentando un'alternativa più comoda rispetto alle terapie tradizionali che richiedono infusioni endovenose frequenti. A livello molecolare, emicizumab funziona come un "ponte" tra due proteine della coagulazione (fattore IX e fattore X), imitando l'azione del fattore VIII mancante o difettoso e permettendo così al sangue di coagulare normalmente. Appartiene alla categoria degli anticorpi monoclonali bispecifici ed è particolarmente utile sia nei pazienti con inibitori del fattore VIII che in quelli senza inibitori.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia ereditaria del sangue che impedisce la normale coagulazione. Questa condizione è causata dalla mancanza o dal malfunzionamento del fattore VIII della coagulazione, una proteina necessaria per fermare i sanguinamenti. Le persone con emofilia A possono avere sanguinamenti prolungati dopo ferite o interventi chirurgici. Possono verificarsi anche sanguinamenti spontanei nelle articolazioni, nei muscoli o in altre parti del corpo. La gravità della malattia varia a seconda della quantità di fattore VIII presente nel sangue. In alcuni casi, il corpo può sviluppare inibitori, che sono anticorpi che rendono meno efficace il trattamento sostitutivo con il fattore VIII.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502450-13-00Codice del protocolloNN7769-4728Partecipanti previsti60 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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