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Studio sull'efficacia e la sicurezza di REGN7999 per il trattamento dell'eccesso di ferro in adulti con beta-talassemia che non necessitano di trasfusioni regolari.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Beta-talassemia non dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che può causare un eccesso di ferro nel corpo, una condizione nota come sovraccarico di ferro. Quando il ferro si accumula in quantità troppo elevate, può danneggiare alcuni organi. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco REGN7999, un anticorpo somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle, per ridurre i livelli di ferro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno tramite iniezione sia il farmaco REGN7999 che un placebo. Il farmaco agisce inibendo la proteina TMPRSS6 per aiutare a regolare i livelli di ferro nell'organismo. Per monitorare la situazione, verranno utilizzate tecniche di Risonanza Magnetica, una procedura che utilizza immagini dettagliate per misurare la concentrazione di ferro nel fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'ingresso nello studio comporta la somministrazione di REGN7999 o di un placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Il farmaco REGN7999 viene somministrato tramite un'iniezione sottocutanea, ovvero sotto la pelle, in forma di polvere per soluzione iniettabile.

    L'obiettivo del trattamento è valutare l'efficacia e la sicurezza di diverse dosi di questo anticorpo per gestire l'eccesso di ferro nel corpo.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei livelli di ferro

    Durante lo studio, viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) specifica, chiamata tecnica R2*, per misurare la concentrazione di ferro nel fegato (LIC).

    Questo esame serve a osservare se la quantità di ferro accumulato nel fegato diminuisce grazie al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione clinica e analisi

    Vengono effettuati controlli per monitorare i livelli di emoglobina (la proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno) e il numero di globuli rossi.

    Vengono eseguiti esami del sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel siero e per verificare la presenza di eventuali anticorpi anti-farmaco (reazioni del sistema immunitario verso il medicinale).

    Viene monitorata la comparsa di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate che possono verificarsi durante l'uso del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi clinica di beta-talassemia non dipendente da trasfusioni, una condizione del sangue che non richiede la ricezione regolare di sangue tramite trasfusioni.
  • Presentare un sovraccarico di ferro, ovvero un eccesso di ferro accumulato nell'organismo, con un valore di ferro nel fegato (indicato come LIC) uguale o superiore a 5 mg Fe/g DW, misurato tramite una risonanza magnetica R2* (un esame medico che usa campi magnetici per vedere l'interno del corpo).
  • Avere un livello di ferritina nel sangue (una proteina che aiuta a immagazzinare il ferro) uguale o superiore a 300 ng/mL.
  • Essere di entrambi i sessi (uomini o donne).
  • Rientrare nella fascia d'età specificata dal protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il livello di emoglobina (una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno) deve essere superiore a 8 g/dL.
  • Non aver ricevuto alcuna trasfusione di globuli rossi (un trattamento che fornisce nuovi globuli rossi al corpo) nelle 12 settimane precedenti la terza visita.
  • Per la Parte A dello studio: non aver utilizzato alcuna terapia chelante del ferro (un farmaco usato per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo) nelle 12 settimane precedenti la valutazione iniziale.
  • Per la Parte B dello studio: se si sta già seguendo una terapia chelante del ferro, non devono essere state apportate modifiche al dosaggio del farmaco nelle 12 settimane precedenti la valutazione iniziale.
  • Non aver utilizzato i farmaci luspatercept o mitapivat nei 6 mesi precedenti la valutazione iniziale.
  • Non avere alcuna controindicazione assoluta alla risonanza magnetica (una situazione medica che impedisce di sottoporsi a questo esame diagnostico per immagini).
  • Non avere una diagnosi di cirrosi epatica (una condizione in cui il tessuto del fegato è danneggiato e sostituito da tessuto cicatriziale).
  • Non avere una diagnosi di malattia renale cronica di stadio 4 o superiore (una condizione in cui i reni non funzionano correttamente in modo persistente nel tempo).
  • Non presentare altri criteri di esclusione definiti dal protocollo dello studio.
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Farmaci in studio

REGN7999 è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, studiato per aiutare a ridurre l'eccesso di ferro nell'organismo nei pazienti affetti da beta-talassemia che non necessitano di trasfusioni regolari.

Che cosa si sa già del trattamento

  • REGN7999

    Questo farmaco viene somministrato tramite un'iniezione sottocutanea sotto forma di polvere da ricostituire in soluzione. Attualmente è una sostanza in fase di studio clinico utilizzata per trattare l'eccesso di ferro causato dalla beta-talassemia che non richiede trasfusioni. Agisce bloccando una specifica proteina chiamata TMPRSS6, aiutando così il corpo a regolare meglio i livelli di ferro nel sangue. È classificato come un inibitore della proteina TMPRSS6.

  • R7999 matching placebo

    Questo prodotto è una sostanza inerte che non contiene principi attivi e viene somministrato con lo stesso metodo del farmaco in prova. Viene utilizzato durante lo studio clinico come termine di paragone per verificare se gli effetti osservati sono effettivamente dovuti al farmaco reale. Non ha alcun meccanismo d'azione biologico o effetto terapeutico specifico. È classificato come placebo.

Malattie studiate

  • Beta-talassemia

    Questa condizione è un disturbo del sangue che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno nei globuli rossi. La malattia progredisce con una produzione ridotta o assente di catene beta di emoglobina. Ciò causa una carenza di globuli rossi sani nel corpo. Col tempo, la mancanza di emoglobina funzionale può influire sulla capacità del sangue di trasportare l'ossigeno in modo efficiente.

  • Sovraccarico di ferro

    Questa condizione si verifica quando il corpo accumula un eccesso di ferro che non riesce a espellere correttamente. Il fenomeno può progredire attraverso l'accumulo progressivo di questo minerale all'interno di vari organi, come il fegato. L'eccesso di ferro può depositarsi nei tessuti, alterandone il normale funzionamento. La condizione tende a peggiorare se i meccanismi naturali di regolazione del ferro sono compromessi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508604-37-00Codice del protocolloR7999-BTHAL-2350Partecipanti previsti95 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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