Questo studio clinico riguarda la teleangectasia emorragica ereditaria, una malattia genetica che causa sanguinamenti ripetuti, specialmente dal naso, e la formazione di piccoli vasi sanguigni anomali chiamati teleangectasie sulla pelle e negli organi interni. Le persone con questa condizione possono avere perdite di sangue frequenti dal naso che possono portare ad anemia, cioรจ una riduzione dei globuli rossi nel sangue che causa stanchezza e debolezza. Lo studio valuterร un nuovo farmaco sperimentale chiamato ALN-6400, che verrร somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle, e lo confronterร con un placebo, che รจ una soluzione salina tamponata con fosfato somministrata allo stesso modo. Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร di dosi multiple di ALN-6400 nei pazienti adulti con teleangectasia emorragica ereditaria.
Durante lo studio i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco in esame o del placebo nel corso del tempo. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso controlli regolari che includono esami del sangue, misurazioni dei segni vitali come pressione sanguigna e battito cardiaco, ed elettrocardiogrammi per verificare il funzionamento del cuore. Verranno anche registrati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi. I partecipanti dovranno compilare un diario giornaliero per annotare gli episodi di sanguinamento dal naso, inclusa la durata, la frequenza e l’intensitร di questi episodi. Questo aiuterร a capire se il trattamento riduce i sanguinamenti nasali che sono uno dei problemi principali di questa malattia.
Lo studio valuterร anche altri aspetti importanti come i cambiamenti nei livelli di emoglobina, che รจ la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno, e la necessitร di trasfusioni di sangue o di infusioni di ferro per trattare l’anemia. Verranno misurati i livelli di alcune sostanze nel sangue per capire come funziona il farmaco nell’organismo. Inoltre, attraverso questionari specifici, verrร valutato l’impatto della malattia e del trattamento sulla qualitร di vita dei partecipanti, compresa la capacitร di respirare attraverso il naso e la percezione generale del proprio stato di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento controllato seguito da una possibile fase di estensione per continuare a valutare gli effetti del farmaco nel tempo.
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