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Nedosiran: Un Trattamento Promettente per l’Iperossaluria Primaria

Il Nedosiran è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’Iperossaluria Primaria (PH), in particolare il Tipo 1 (PH1). Gli studi clinici stanno esplorando la sua sicurezza ed efficacia sia negli adulti che nei bambini. Questo articolo riassume le informazioni chiave sul Nedosiran e il suo potenziale ruolo nella gestione di questo raro disturbo genetico.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Nedosiran?

    Il Nedosiran, noto anche come DCR-PHXC, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Iperossaluria Primaria (PH)[1]. È importante comprendere che, essendo un farmaco sperimentale, il nedosiran è ancora oggetto di studio e non è ancora stato approvato per l’uso generale dalle agenzie regolatorie.

    Quali Condizioni Tratta il Nedosiran?

    Il Nedosiran è specificamente progettato per trattare l’Iperossaluria Primaria (PH), un raro disturbo genetico che colpisce i reni. Ci sono tre tipi principali di PH che il nedosiran potrebbe potenzialmente trattare[2]:

    • Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1): Questa è la forma più comune e grave di PH.
    • Iperossaluria Primaria di Tipo 2 (PH2)
    • Iperossaluria Primaria di Tipo 3 (PH3)

    Nell’Iperossaluria Primaria, il corpo produce una quantità eccessiva di una sostanza chiamata ossalato. Questo eccesso di ossalato può combinarsi con il calcio per formare calcoli renali e può anche danneggiare i reni nel tempo. Il Nedosiran mira a ridurre la produzione di ossalato nel corpo, potenzialmente rallentando o prevenendo il danno renale nelle persone con PH[1][2].

    Come Viene Somministrato il Nedosiran?

    Il Nedosiran viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Lo schema di dosaggio e la quantità possono variare a seconda dell’età e del peso del paziente[1]:

    • Per adulti e adolescenti (età 12-17 anni) con peso di 50 chilogrammi (kg) o più: 170 milligrammi (mg) una volta al mese
    • Per adulti e adolescenti con peso inferiore a 50 kg: 136 mg una volta al mese
    • Per bambini di età compresa tra 6 e 11 anni: 3,5 mg per kg di peso corporeo mensile, non superando i 170 mg

    L’iniezione viene tipicamente somministrata nella coscia o nell’addome. In alcuni casi, dopo un’adeguata formazione, i pazienti o i loro caregiver possono essere in grado di somministrare il farmaco a casa[1].

    Studi Clinici e Ricerca

    Il Nedosiran è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi coinvolgono diverse fasce d’età e si concentrano su vari aspetti delle prestazioni del farmaco[2]:

    • Studio Pediatrico: Uno studio in corso sta esaminando il nedosiran nei bambini dalla nascita agli 11 anni che hanno Iperossaluria Primaria e una funzione renale relativamente buona.
    • Programma di Accesso Allargato: Un altro programma sta fornendo accesso al nedosiran per pazienti idonei con PH1 fino a quando il farmaco non sarà disponibile in commercio o il programma non sarà terminato.

    Questi studi mirano a comprendere quanto bene il nedosiran funzioni nel ridurre i livelli di ossalato nel corpo e il suo impatto complessivo sulla funzione renale[2].

    Sicurezza e Monitoraggio

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, la sicurezza del nedosiran viene attentamente monitorata. Durante gli studi clinici, i ricercatori stanno tracciando varie misure di sicurezza[2]:

    • Eventi avversi (effetti collaterali)
    • Cambiamenti nei segni vitali (temperatura, frequenza del polso, frequenza respiratoria, pressione sanguigna)
    • Cambiamenti nei risultati dell’ECG (test del ritmo cardiaco)
    • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio (esami del sangue, esami delle urine)
    • Risultati dell’esame fisico

    I pazienti che partecipano agli studi sul nedosiran sono tipicamente tenuti a partecipare a visite cliniche regolari per queste valutazioni di sicurezza[1][2].

    Potenziali Benefici

    Mentre i benefici completi del nedosiran sono ancora oggetto di studio, i ricercatori stanno esaminando diversi potenziali risultati positivi[2]:

    • Riduzione dei livelli di ossalato: L’obiettivo principale è abbassare la quantità di ossalato nelle urine e nel sangue.
    • Miglioramento della funzione renale: Riducendo l’ossalato, il nedosiran potrebbe aiutare a preservare la funzione renale.
    • Meno calcoli renali: Livelli più bassi di ossalato potrebbero portare a meno eventi di calcoli renali.
    • Migliore qualità della vita: I ricercatori stanno valutando se il nedosiran possa migliorare la qualità della vita complessiva per i pazienti con PH.

    È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, la gamma completa di benefici e potenziali rischi del nedosiran è ancora in fase di determinazione attraverso la ricerca in corso[1][2].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Nedosiran (conosciuto anche come DCR-PHXC)
    Condizione Trattata Iperossaluria Primaria, in particolare Tipo 1 (PH1)
    Somministrazione Iniezione sottocutanea mensile
    Dosaggio Adulti e adolescenti ≥50 kg: 170 mg
    Adulti e adolescenti <50 kg: 136 mg
    Bambini 6-11 anni: 3,5 mg/kg (max 170 mg)
    Fasce d’Età Studiate Adulti, adolescenti (12-17 anni), bambini (dalla nascita agli 11 anni)
    Risultati Primari Variazioni del rapporto ossalato-creatinina urinario
    Risultati Secondari Profilo di sicurezza, variazioni della eGFR, farmacocinetica
    Durata dello Studio Circa 15 mesi (studio di Fase 2)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Nedosiran? Il Nedosiran è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’Iperossaluria Primaria, in particolare di Tipo 1 (PH1). Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) una volta al mese.
    • Come viene somministrato il Nedosiran ai pazienti? Il Nedosiran viene somministrato come iniezione sottocutanea mensile, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. La dose dipende dall’età e dal peso del paziente. Per adulti e adolescenti di peso pari o superiore a 50 kg, la dose è di 170 mg. Per coloro che pesano meno di 50 kg, è di 136 mg. I bambini di età compresa tra 6 e 11 anni ricevono 3,5 mg/kg, fino a un massimo di 170 mg.
    • Quali fasce d’età sono oggetto di studio nelle sperimentazioni cliniche? Le sperimentazioni cliniche stanno studiando il Nedosiran in varie fasce d’età, tra cui adulti, adolescenti (12-17 anni) e bambini dalla nascita agli 11 anni di età. C’è un’attenzione particolare ai pazienti pediatrici con funzione renale relativamente intatta.
    • Quali sono gli obiettivi principali delle sperimentazioni cliniche con Nedosiran? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo elabora il Nedosiran (farmacocinetica) nei pazienti con Iperossaluria Primaria. I ricercatori sono particolarmente interessati a come influisce sui livelli di ossalato urinario e sulla funzione renale complessiva.
    • Quanto durano le sperimentazioni cliniche? La durata delle sperimentazioni varia. Uno studio menziona una durata totale di circa 15 mesi dalla prima visita del primo partecipante fino all’ultima visita dell’ultimo partecipante. Tuttavia, esiste anche un programma di accesso allargato che consente ai partecipanti idonei di ricevere il Nedosiran fino a quando non sarà disponibile in commercio o fino alla conclusione del programma.

    Studi in corso con Nedosiran

    • Data di inizio: 2019-08-20

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Nedosiran in Pazienti con Iperossaluria Primaria

      Reclutamento

      3 1 1

      La ricerca riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria, che provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, portando a problemi renali. Lo studio esamina un trattamento chiamato DCR-PHXC, una soluzione per iniezione sottocutanea, per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione. Il trattamento con DCR-PHXC mira…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Germania Paesi Bassi Norvegia Spagna Italia

    Glossario

    • Primary Hyperoxaluria (PH): Un raro disturbo genetico caratterizzato da una sovrapproduzione di ossalato nel fegato, che porta alla formazione di calcoli renali e vescicali, danni renali e altri problemi sistemici.
    • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
    • Oxalate: Una sostanza normalmente eliminata dai reni. Nella Iperossaluria Primaria, l'eccesso di ossalato può portare a calcoli renali e danni renali.
    • eGFR: Velocità di Filtrazione Glomerulare stimata, una misura di quanto bene i reni stanno filtrando i rifiuti dal sangue.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
    • Expanded access program: Un programma che permette ai pazienti di ricevere un farmaco sperimentale al di fuori degli studi clinici, tipicamente quando non sono disponibili opzioni terapeutiche alternative comparabili o soddisfacenti.
    • CTCAE: Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi, un insieme di criteri per la classificazione standardizzata degli effetti avversi dei farmaci utilizzati negli studi clinici oncologici e in altri studi clinici.