Questo studio clinico riguarda la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa progressiva debolezza dei muscoli. La malattia è causata da una mutazione in un gene specifico che porta al deterioramento della funzione muscolare nel tempo. Lo studio valuterà un farmaco sperimentale chiamato SAT-3247, che verrà somministrato sotto forma di compresse da prendere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco in studio mentre altri riceveranno un placebo. Il farmaco verrà testato in bambini che sono ancora in grado di camminare autonomamente.
Lo scopo principale dello studio è verificare se SAT-3247 sia sicuro e ben tollerato, e se possa migliorare la forza muscolare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I medici misureranno la forza dei muscoli utilizzando uno strumento chiamato dinamometro, che permette di valutare quanto forza i muscoli riescono a produrre. Lo studio durerà dodici settimane durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. Durante questo periodo verranno effettuate diverse visite mediche per controllare la sicurezza del trattamento e valutare eventuali cambiamenti nella funzione muscolare.
Nel corso dello studio verranno eseguiti vari esami per valutare l’effetto del trattamento sui muscoli. Questi includono una risonanza magnetica per osservare la quantità di grasso presente nei muscoli, una piccola biopsia muscolare per studiare le caratteristiche delle fibre muscolari, e test di funzionalità come la capacità di salire le scale e di alzarsi da terra. Verranno inoltre effettuati esami del sangue per misurare alcuni marcatori muscolari e test di respirazione per valutare la funzione polmonare. Durante tutto lo studio i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami fisici, analisi di laboratorio e controlli del cuore.
Belgio 
Polonia 
