In breve
I trial clinici su zodasiran stanno valutando questo trattamento in persone adolescenti e adulte con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Gli studi mirano soprattutto a capire se zodasiran può ridurre il colesterolo LDL e a verificare la sicurezza e l’efficacia rispetto al placebo.
Punti chiave
- I trial clinici disponibili su zodasiran stanno studiando persone adolescenti e adulte con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Lo studio principale riportato è lo YOSEMITE, che è in Fase 3 e ha uno stato autorizzato. Il confronto è tra zodasiran e placebo, con l’obiettivo di valutare la riduzione del colesterolo LDL a digiuno. L’endpoint principale misura la variazione percentuale del LDL-C dal basale al mese 12 durante il periodo randomizzato. Lo studio riporta 61 partecipanti. Questi dati mostrano che la ricerca si concentra soprattutto su efficacia clinica in una popolazione con HoFH.
Panoramica dei trial
I dati disponibili mostrano un solo studio clinico su zodasiran, di tipo interventistico, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati. Lo studio riguarda persone con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia ereditaria rara con livelli molto alti di colesterolo LDL.
Lo studio è in Fase 3 e risulta autorizzato. La Fase 3 è una fase avanzata della ricerca clinica, utile per valutare il trattamento in un numero più ampio di partecipanti.
Studio YOSEMITE (NCT07037771)
Lo studio NCT07037771 ha il titolo “A Phase 3 Study of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects With Homozygous Familial Hypercholesterolemia (YOSEMITE)”. Il suo obiettivo è dimostrare la riduzione del colesterolo LDL con zodasiran rispetto al placebo nei soggetti con HoFH.
Il termine “placebo” indica un trattamento di confronto senza principio attivo, usato per capire se gli effetti osservati dipendono davvero dal trattamento studiato. In questo studio, il confronto serve a misurare in modo più chiaro l’effetto di zodasiran sul colesterolo LDL.
Partecipanti e confronto con placebo
Lo studio include soggetti adolescenti e adulti con HoFH. Il numero totale di partecipanti previsto è 61.
Le informazioni disponibili indicano che il trattamento studiato è zodasiran, mentre il gruppo di confronto riceve il placebo di zodasiran. Questo tipo di disegno aiuta i ricercatori a confrontare i risultati tra i due gruppi in modo più affidabile.
Obiettivi ed endpoint
L’endpoint primario dello studio è la variazione percentuale dal basale al mese 12 del colesterolo LDL a digiuno durante il periodo randomizzato. L’endpoint primario è il risultato principale che i ricercatori usano per capire se il trattamento sta funzionando.
“Dal basale” significa rispetto al valore iniziale misurato all’inizio dello studio. “A digiuno” significa che il prelievo viene fatto dopo un periodo senza mangiare, per ottenere una misura più precisa del colesterolo.
Il riassunto breve dello studio indica che la ricerca vuole mostrare una riduzione del LDL-C con zodasiran rispetto al placebo nelle persone con HoFH. Questo rende il controllo del colesterolo LDL il punto centrale della valutazione clinica.
Termini utili per i pazienti
Ipercolesterolemia familiare omozigote è una malattia genetica rara che può causare livelli molto elevati di colesterolo LDL fin dall’età giovane. In questi studi, la popolazione di interesse è proprio quella con questa condizione.
Randomizzato significa che i partecipanti vengono assegnati ai gruppi di studio in modo casuale. Questo aiuta a rendere il confronto tra zodasiran e placebo più equo.
Stato autorizzato indica che lo studio ha ricevuto l’autorizzazione per essere condotto. Nei dati forniti, questo è lo stato riportato per lo studio YOSEMITE.