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Studio sul leniolisib fosfato per pazienti con immunodeficienza primaria e disregolazione immunitaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda le immunodeficienze primarie, un gruppo di malattie in cui il sistema immunitario, che normalmente protegge il corpo dalle infezioni, non funziona correttamente. Nelle persone con queste condizioni, il sistema immunitario può essere iperattivo o squilibrato, causando problemi come ingrossamento degli organi, difficoltà respiratorie e alterazioni nel sangue. Lo studio utilizza un medicinale chiamato leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Il leniolisib è progettato per aiutare a regolare il sistema immunitario e ridurre i problemi causati dalla sua disfunzione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del leniolisib nelle persone con disregolazione immunitaria dovuta a immunodeficienze primarie. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono partecipare solo le persone che hanno già preso parte a studi precedenti con lo stesso medicinale e che potrebbero trarre beneficio dal continuare il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti assumono il medicinale per un periodo prolungato, fino a circa tre anni, mentre vengono monitorati regolarmente attraverso visite mediche, esami del sangue e altri controlli.

Nel corso dello studio vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati e viene verificato come il medicinale influisce su vari aspetti della malattia. Vengono eseguiti controlli per misurare i livelli di cellule del sangue come i globuli rossi, le piastrine e i globuli bianchi, per valutare la funzione dei polmoni e per osservare eventuali cambiamenti negli organi ingrossati come i linfonodi e la milza. Vengono anche misurati nel sangue alcuni marcatori che indicano l'attività del sistema immunitario. Tutti questi controlli aiutano a capire se il trattamento continua a essere sicuro ed efficace nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con leniolisib

    Il trattamento prevede l'assunzione di leniolisib fosfato, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Il leniolisib viene utilizzato per trattare la disregolazione immunitaria associata a immunodeficienza primitiva.

    La durata del trattamento è a lungo termine e prosegue secondo le valutazioni del medico responsabile dello studio.

  2. Passaggio 2

    Controlli di sicurezza regolari

    Durante tutto il periodo dello studio vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza del trattamento.

    Questi controlli comprendono la misurazione dei segni vitali, come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

    Vengono eseguiti esami di laboratorio di sicurezza per verificare il funzionamento degli organi e la composizione del sangue.

    Il medico effettua esami fisici periodici per valutare le condizioni generali di salute.

    Tutti gli eventi avversi, ovvero qualsiasi problema di salute che si verifica durante lo studio, vengono registrati e monitorati.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei parametri del sangue

    Vengono effettuati esami del sangue ripetuti nel tempo per misurare diversi parametri importanti.

    Viene controllato il livello di emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue.

    Viene misurato il numero di piastrine, le cellule che aiutano la coagulazione del sangue.

    Viene valutato il conteggio assoluto dei neutrofili, un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni.

    Vengono contati i linfociti CD4+ e CD8+, cellule importanti del sistema immunitario.

    Viene misurato il numero di cellule B, un altro tipo di cellule del sistema immunitario.

    Vengono valutate le percentuali di cellule B naive e cellule B CD21low, sottotipi specifici di cellule B.

  4. Passaggio 4

    Esami di imaging dei polmoni

    Vengono eseguite tomografie computerizzate per valutare eventuali problemi polmonari nel tempo.

    Gli esami verificano la presenza di malattia polmonare interstiziale, una condizione che può colpire i polmoni nelle persone con immunodeficienza primitiva.

    Le immagini vengono analizzate utilizzando un metodo di valutazione specifico chiamato metodologia di Hartmann.

  5. Passaggio 5

    Test di funzionalità polmonare

    Vengono eseguiti test respiratori ripetuti per valutare come funzionano i polmoni nel tempo.

    Viene misurato il FEV1, ovvero il volume di aria espirata forzatamente nel primo secondo.

    Viene misurata la FVC, la capacità vitale forzata, cioè la quantità totale di aria che si può espirare forzatamente.

    Viene valutata la TLC, la capacità polmonare totale, ovvero il volume massimo di aria che i polmoni possono contenere.

    Viene misurato il RV, il volume residuo, cioè la quantità di aria che rimane nei polmoni dopo un'espirazione completa.

    Viene valutata la DLCO, la capacità di diffusione del monossido di carbonio, che indica quanto bene l'ossigeno passa dai polmoni al sangue.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della linfonproliferazione

    Viene monitorata nel tempo la linfonproliferazione, ovvero la crescita anomala dei linfonodi.

    Le misurazioni vengono effettuate utilizzando un metodo chiamato somma dei prodotti dei diametri secondo la metodologia Cheson.

    Vengono valutate sia le lesioni indice che le lesioni non indice selezionate all'inizio dello studio precedente.

  7. Passaggio 7

    Misurazione delle dimensioni della milza

    Le dimensioni della milza vengono misurate ripetutamente nel tempo.

    Le misurazioni includono il volume tridimensionale e le dimensioni bidimensionali della milza.

  8. Passaggio 8

    Analisi dei marcatori biologici

    Vengono misurati nel tempo i livelli di CXCL13, una proteina coinvolta nella regolazione del sistema immunitario.

    Vengono valutati i livelli di IL-2Rα solubile, un marcatore che indica l'attivazione del sistema immunitario.

  9. Passaggio 9

    Continuazione dello studio a lungo termine

    Lo studio prosegue a lungo termine con valutazioni periodiche ripetute.

    Tutti i controlli e gli esami vengono eseguiti secondo un calendario stabilito dal protocollo dello studio.

    Il trattamento e il monitoraggio continuano finché il medico ritiene che vi sia un beneficio dalla terapia con leniolisib.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve aver partecipato in precedenza agli studi clinici chiamati LE 7201 o LE 8201
  • Il medico dello studio deve ritenere che continuare la terapia con leniolisib (il farmaco studiato) sia vantaggioso per il paziente
  • Il paziente, oppure i suoi rappresentanti legali se ha meno di 18 anni, deve essere in grado di comunicare con il medico dello studio e comprendere i requisiti della ricerca
  • Il paziente o i suoi rappresentanti legali devono essere in grado di firmare il consenso informato (un documento che spiega la ricerca e conferma la volontà di partecipare) prima di qualsiasi valutazione medica
  • Se il paziente non parla la lingua locale, può partecipare con l'aiuto di un interprete

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio nelle informazioni disponibili. Per sapere se si può partecipare allo studio, sarà necessario che il medico curante valuti la situazione individuale del paziente.
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Farmaci in studio

Leniolisib è un medicinale sperimentale studiato per trattare problemi del sistema immunitario in persone con immunodeficienza primaria. Questo farmaco agisce aiutando a regolare il sistema immunitario quando non funziona correttamente. In questo studio, i pazienti ricevono leniolisib per un periodo prolungato per verificare se è sicuro da usare nel tempo e se continua ad essere efficace nel controllare i disturbi del sistema immunitario.

Che cosa si sa già del trattamento

Leniolisib – Leniolisib è un farmaco sperimentale somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle immunodeficienze primarie caratterizzate da disregolazione immunitaria. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione selettiva di un enzima chiamato PI3K delta, una proteina che regola la crescita e l'attivazione delle cellule del sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi e viene studiato per ridurre l'iperattività anomala del sistema immunitario nei pazienti con difetti immunitari congeniti. Gli studi clinici attuali valutano la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nel trattamento a lungo termine di queste condizioni rare.

Malattie studiate

Immunodeficienza primitiva – Le immunodeficienze primarie sono un gruppo di disturbi in cui il sistema immunitario non funziona correttamente fin dalla nascita. Queste condizioni rendono l'organismo meno capace di combattere infezioni, batteri, virus e altri agenti patogeni. Nei pazienti affetti possono svilupparsi complicazioni come malattie autoimmuni, in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti del proprio corpo. Alcuni pazienti possono presentare linfoadenopatia, ovvero l'ingrossamento dei linfonodi, e splenomegalia, cioè l'aumento delle dimensioni della milza. Può verificarsi anche una proliferazione anomala dei linfociti, che sono cellule del sistema immunitario. In alcuni casi si sviluppano problemi polmonari come malattie interstiziali, che colpiscono i tessuti tra gli alveoli polmonari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522444-40-00Codice del protocolloLE 7X01Partecipanti previsti32 personePromotorePharming Technologies B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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