Questo studio riguarda le immunodeficienze primarie, un gruppo di malattie in cui il sistema immunitario, che normalmente protegge il corpo dalle infezioni, non funziona correttamente. Nelle persone con queste condizioni, il sistema immunitario può essere iperattivo o squilibrato, causando problemi come ingrossamento degli organi, difficoltà respiratorie e alterazioni nel sangue. Lo studio utilizza un medicinale chiamato leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da prendere per bocca. Il leniolisib è progettato per aiutare a regolare il sistema immunitario e ridurre i problemi causati dalla sua disfunzione.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del leniolisib nelle persone con disregolazione immunitaria dovuta a immunodeficienze primarie. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono partecipare solo le persone che hanno già preso parte a studi precedenti con lo stesso medicinale e che potrebbero trarre beneficio dal continuare il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti assumono il medicinale per un periodo prolungato, fino a circa tre anni, mentre vengono monitorati regolarmente attraverso visite mediche, esami del sangue e altri controlli.
Nel corso dello studio vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati e viene verificato come il medicinale influisce su vari aspetti della malattia. Vengono eseguiti controlli per misurare i livelli di cellule del sangue come i globuli rossi, le piastrine e i globuli bianchi, per valutare la funzione dei polmoni e per osservare eventuali cambiamenti negli organi ingrossati come i linfonodi e la milza. Vengono anche misurati nel sangue alcuni marcatori che indicano l’attività del sistema immunitario. Tutti questi controlli aiutano a capire se il trattamento continua a essere sicuro ed efficace nel tempo.
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