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Studio sull'efficacia e la sicurezza di zodasiran in adolescenti e adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda l'ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia genetica rara che causa livelli molto elevati di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. Le persone con questa condizione hanno un rischio molto alto di sviluppare malattie del cuore in giovane età perché il colesterolo si accumula nelle arterie. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco chiamato zodasiran, noto anche con il nome in codice ARO-ANG3, che viene confrontato con il placebo. Il zodasiran è una soluzione per iniezione che agisce riducendo la produzione di una proteina chiamata ANGPTL3, che a sua volta aiuta ad abbassare i livelli di colesterolo cattivo nel sangue. Lo scopo dello studio è dimostrare se zodasiran è in grado di ridurre il colesterolo LDL, conosciuto anche come colesterolo cattivo, rispetto al placebo nelle persone con ipercolesterolemia familiare omozigote.

I partecipanti allo studio continueranno a prendere le loro terapie abituali per abbassare il colesterolo e riceveranno in aggiunta il farmaco in studio o il placebo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. La dose massima giornaliera prevista è di 200 milligrammi e la dose totale massima è di 2000 milligrammi. Il periodo di trattamento principale dura 24 mesi, durante i quali vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i livelli di colesterolo e altri grassi nel sangue.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri nel sangue a digiuno, tra cui il colesterolo LDL, l'apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, i trigliceridi, il colesterolo totale, il colesterolo HDL (colesterolo buono) e la lipoproteina(a). Vengono anche valutati i livelli della proteina ANGPTL3 per capire come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del trattamento e verifica quanti partecipanti raggiungono determinati obiettivi di riduzione del colesterolo nel tempo, incluso se i loro livelli di colesterolo scendono al di sotto di certi valori stabiliti dalle linee guida mediche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio e assegnazione

    L'ingresso nello studio prevede l'assegnazione a un gruppo che riceverà il farmaco in esame, zodasiran, oppure a un gruppo che riceverà un placebo, ovvero una sostanza senza effetto terapeutico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    La somministrazione di zodasiran avviene tramite iniezione sottocutanea (una puntura sotto la pelle) con un dosaggio di 200 mg.

  3. Passaggio 3

    Periodo di osservazione e monitoraggio

    Durante questo periodo di 12 mesi, vengono effettuati controlli per misurare i livelli di colesterolo LDL (spesso chiamato colesterolo cattivo), i trigliceridi (grassi nel sangue), l'apolipoproteina B e altri parametri relativi ai grassi nel sangue per valutare l'efficacia del trattamento sulla ipercolesterolemia familiare omozigote.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età uguale o superiore a 12 anni, non essere in gravidanza, non allattare al seno e non pianificare una gravidanza durante lo studio
  • Peso corporeo uguale o superiore a 35 chilogrammi al momento della valutazione iniziale
  • Diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote (una malattia ereditaria che causa livelli molto alti di colesterolo nel sangue) confermata da un test genetico oppure da una diagnosi clinica che include: colesterolo totale superiore a 500 mg/dL oppure colesterolo LDL trattato uguale o superiore a 300 mg/dL, accompagnato da trigliceridi (un tipo di grasso nel sangue) inferiori a 300 mg/dL e entrambi i genitori con colesterolo totale documentato superiore a 250 mg/dL, oppure presenza di xantomi cutanei o tendinei (depositi di grasso sotto la pelle o nei tendini) prima dei 10 anni di età
  • Livello di colesterolo LDL (il cosiddetto colesterolo cattivo) uguale o superiore a 70 mg/dL. Per gli adolescenti dai 12 ai 18 anni, il colesterolo LDL deve essere uguale o superiore a 116 mg/dL
  • Emoglobina glicata (un esame del sangue che indica i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi mesi) uguale o inferiore al 9,5%
  • Bilirubina totale (una sostanza prodotta dal fegato) inferiore a due volte il limite massimo normale, a meno che non sia stata precedentemente confermata la sindrome di Gilbert (una condizione ereditaria benigna che causa livelli leggermente elevati di bilirubina)
  • Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi (enzimi che indicano la funzionalità del fegato) inferiori a tre volte il limite massimo normale
  • Essere in terapia con il trattamento standard per abbassare il colesterolo, alla dose massima tollerata

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. Per conoscere tutte le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, è necessario consultare il protocollo completo della ricerca.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Zodasiran è un farmaco sperimentale che viene studiato per aiutare a ridurre i livelli di colesterolo cattivo (chiamato LDL-C) nel sangue. Questo medicinale è destinato alle persone che hanno una condizione genetica rara chiamata ipercolesterolemia familiare omozigote, che causa livelli molto alti di colesterolo fin dalla nascita. Il farmaco agisce in modo specifico per abbassare il colesterolo LDL e viene confrontato con un placebo (una sostanza senza principio attivo) per valutare se è efficace e sicuro.

Che cosa si sa già del trattamento

Zodasiran – Zodasiran è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 3 per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote, una rara condizione genetica caratterizzata da livelli molto elevati di colesterolo nel sangue. Il meccanismo d'azione di questo medicinale si basa sulla tecnologia dell'RNA interference, che agisce a livello molecolare per ridurre la produzione di proteine coinvolte nel metabolismo del colesterolo, portando così alla diminuzione dei livelli di colesterolo LDL (il cosiddetto "colesterolo cattivo"). Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe degli agenti ipolipemizzanti di nuova generazione basati su piccoli RNA interferenti. Il farmaco è destinato all'uso in pazienti adolescenti e adulti affetti da questa grave forma ereditaria di ipercolesterolemia.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) – È una malattia genetica rara che causa livelli estremamente elevati di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. Si verifica quando una persona eredita geni difettosi da entrambi i genitori che impediscono al corpo di rimuovere correttamente il colesterolo LDL (colesterolo cattivo) dal sangue. I pazienti presentano accumuli di colesterolo nella pelle, nei tendini e nelle arterie già in età infantile. La malattia porta allo sviluppo precoce di placche nelle arterie, che si formano e si accumulano progressivamente nel tempo. Senza trattamento, le arterie si restringono sempre di più a causa dei depositi di grasso. La condizione è molto più grave rispetto alla forma in cui si eredita un solo gene difettoso da un genitore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521792-31-01Codice del protocolloAROANG3-3001Partecipanti previsti61 personePromotoreArrowhead Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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