Questo studio clinico riguarda l’ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia genetica rara che causa livelli molto elevati di colesterolo nel sangue fin dalla nascita. Le persone con questa condizione hanno un rischio molto alto di sviluppare malattie del cuore in giovane età perché il colesterolo si accumula nelle arterie. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco chiamato zodasiran, noto anche con il nome in codice ARO-ANG3, che viene confrontato con il placebo. Il zodasiran è una soluzione per iniezione che agisce riducendo la produzione di una proteina chiamata ANGPTL3, che a sua volta aiuta ad abbassare i livelli di colesterolo cattivo nel sangue. Lo scopo dello studio è dimostrare se zodasiran è in grado di ridurre il colesterolo LDL, conosciuto anche come colesterolo cattivo, rispetto al placebo nelle persone con ipercolesterolemia familiare omozigote.

I partecipanti allo studio continueranno a prendere le loro terapie abituali per abbassare il colesterolo e riceveranno in aggiunta il farmaco in studio o il placebo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. La dose massima giornaliera prevista è di 200 milligrammi e la dose totale massima è di 2000 milligrammi. Il periodo di trattamento principale dura 24 mesi, durante i quali vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i livelli di colesterolo e altri grassi nel sangue.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri nel sangue a digiuno, tra cui il colesterolo LDL, l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, i trigliceridi, il colesterolo totale, il colesterolo HDL (colesterolo buono) e la lipoproteina(a). Vengono anche valutati i livelli della proteina ANGPTL3 per capire come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del trattamento e verifica quanti partecipanti raggiungono determinati obiettivi di riduzione del colesterolo nel tempo, incluso se i loro livelli di colesterolo scendono al di sotto di certi valori stabiliti dalle linee guida mediche.