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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di odevixibat nei bambini con atresia biliare dopo chirurgia di Kasai

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Biliary Atresia è una malattia rara in cui i dotti biliari, i canali che trasportano la bile dal fegato all’intestino, sono bloccati o mancanti, causando danni al fegato. Dopo il tentativo di ripristinare il flusso biliare con l’intervento chirurgico chiamato Kasai hepatoportoenterostomy, alcuni bambini continuano a rischiare problemi epatici gravi. Il farmaco sperimentale, assunto in capsule orali una volta al giorno, contiene odevixibat e viene confrontato con capsule identiche senza principio attivo (placebo).

Lo scopo dello studio è valutare se l’assunzione di odevixibat può ridurre il rischio di trapianto di fegato o di morte nei bambini con Biliary Atresia nei due anni successivi al trattamento. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o il placebo e vengono seguiti regolarmente con visite mediche, analisi del sangue per controllare i livelli di bilirubina (un indicatore della funzione epatica) e di acidi biliari (sostanze che aiutano la digestione dei grassi), nonché con esami per monitorare la sicurezza e la crescita. Viene inoltre valutato il punteggio PELD, che indica la gravità della malattia epatica nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Dopo l'iscrizione, il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere odevixibat o placebo. il gruppo di assegnazione rimane nascosto per tutta la durata dello studio.

    L'assegnazione è effettuata da un sistema informatico centralizzato.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia

    Il paziente inizia a prendere una capsula al giorno per via orale.

    Il dosaggio è di 120 µg per chilogrammo di peso corporeo, calcolato al momento dell'assegnazione.

    La terapia è prevista per un periodo massimo di 104 settimane.

  3. Passaggio 3

    Assunzione quotidiana

    La capsula deve essere ingerita intera con un bicchiere d'acqua.

    L'assunzione avviene preferibilmente alla stessa ora ogni giorno, per mantenere una frequenza costante.

    Non è necessario modificare la dose durante il periodo di trattamento, salvo indicazione medica.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio

    Vengono programmate visite cliniche ai 13, 26, 52 e 104 settimane dall'inizio della terapia.

    In ciascuna visita vengono effettuati esami del sangue per valutare i livelli di bilirubina, acidi biliari, vitamine liposolubili e lipidi.

    Viene eseguita un'ecografia addominale per controllare lo stato del fegato.

    Viene effettuata una valutazione fisica completa.

  5. Passaggio 5

    Valutazione di sicurezza

    Durante le visite di monitoraggio, il paziente deve segnalare eventuali effetti indesiderati o cambiamenti di salute.

    Gli operatori raccolgono informazioni su eventi avversi, esami di laboratorio e risultati ecografici.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino al raggiungimento di 104 settimane, a meno che non si verifichi trapianto di fegato o decesso.

    In caso di trapianto o decesso, la terapia viene interrotta e il paziente esce dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere un bambino o una bambina, di sesso maschile o femminile, a cui è stata fatta una diagnosi di atresia biliare (una condizione in cui i dotti biliari non si formano correttamente).
  • Avere meno di 90 giorni di età al momento in cui è stata eseguita la chirurgia di Kasai (un intervento chirurgico, chiamato anche ematportoenterostomia, che aiuta a far fluire la bile).
  • Essere in grado di iniziare il trattamento entro tre settimane dopo la chirurgia di Kasai.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Presenza di ascite inarrestabile, cioè un accumulo di liquido nella pancia che non può essere controllato.
  • Storia di resezione ileale, ovvero un intervento chirurgico che ha rimosso una parte dell’intestino tenue.
  • Livelli di ALT (un enzima del fegato) pari o superiori a 10 volte il valore normale massimo al momento dello screening.
  • Necessità di nutrizione parenterale totale o impossibilità di assumere il farmaco per via orale al momento della randomizzazione.
  • Presenza di colangite ascendente acuta (un’infezione grave delle vie biliari); il paziente può partecipare solo dopo che l’infezione è completamente risolta.
  • Diagnosi di malattia cistica choledocale, cioè la presenza di cisti nella zona dove la bile entra nell’intestino.
  • Valore di INR superiore a 1,6 (un test che misura la capacità del sangue di coagulare); può essere corretto con vitamina K e, se il valore scende a 1,6 o meno, il paziente può essere incluso.
  • Qualsiasi altra condizione o anomalia, comprese anomalie congenite, interventi cardiaci importanti, malattie epatiche, biliari o gastrointestinali, che a giudizio del medico possa compromettere la sicurezza, i risultati dello studio o la capacità di seguire le regole del trial.
  • Peso inferiore a 3,5 kg al momento della randomizzazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Odevixibat è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule. È stato sviluppato come medicinale “orfano”, cioè per una malattia rara, e viene testato in questo studio per capire se può aiutare i bambini affetti da atresia biliare che hanno già subito l’intervento di Kasai. L’obiettivo è verificare se il farmaco, assunto una volta al giorno, può migliorare la capacità del fegato di funzionare senza necessità di trapianto per un periodo prolungato, fino a due anni. Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco oppure un placebo, ma la descrizione si concentra solo sul ruolo di odevixibat nel tentativo di prolungare la sopravvivenza del fegato nativo.

Che cosa si sa già del trattamento

Odevixibat - è una capsula per uso orale da assumere una volta al giorno, contenente 120 µg/kg di principio attivo; è un farmaco orfano attualmente approvato per il trattamento della colestasi in bambini con atresia biliare ed è oggetto di studi clinici; agisce inibendo il trasportatore ileale BSEP, riducendo il riassorbimento della bile e migliorando il flusso biliare; è classificato come inibitore del trasportatore di acidi biliari ed è indicato per migliorare la sopravvivenza del fegato nativo nei pazienti pediatrici affetti da atresia biliare.

Malattie studiate

Atresia biliare - È una condizione congenita in cui i dotti biliari, che portano la bile dal fegato all’intestino, sono parzialmente o totalmente ostruiti. La bile non può fluire correttamente e si accumula nel fegato. Questo accumulo provoca un progressivo ingrossamento e danno al tessuto epatico. Con il tempo, la funzione del fegato può ridursi, portando a una diminuzione della capacità di digerire i grassi. La malattia si manifesta nei primi mesi di vita e tende a evolvere lentamente se non gestita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-512086-14-00Codice del protocolloA4250-011Partecipanti previsti243 personePromotoreIpsen Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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