Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio di Fase 1b-2 su REC-4881 per adulti con poliposi adenomatosa familiare

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Familial Adenomatous Polyposis, una malattia ereditaria che provoca la formazione di numerosi piccoli tumori chiamati polipi nel colon e in altre parti dell’intestino, aumentando il rischio di cancro. Il farmaco in fase di valutazione è una capsula orale contenente REC-4881, confrontata con un placebo (pillola senza principio attivo). L’obiettivo principale è capire quanto bene il farmaco funzioni e quanto sia sicuro per le persone con questa condizione.

I partecipanti prenderanno la capsula ogni giorno per diversi mesi, alternando periodi di assunzione del farmaco e del placebo, con controlli regolari in ambulatorio. Durante le visite verranno effettuati esami del sangue per valutare la pharmacokinetics – cioè come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il medicinale – e saranno eseguite endoscopie per misurare il polyp burden, cioè il numero e le dimensioni dei polipi presenti. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati e la tolleranza al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver accettato di partecipare, il paziente firma il consenso informato e viene inserito nel protocollo di studio.

    Vengono registrati i dati anagrafici e le informazioni mediche di base.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale e raccolta dati di base

    Vengono eseguiti esami clinici, analisi di laboratorio e, se necessario, una colonscopia per documentare il numero e le dimensioni dei polipi presenti.

    Questi dati costituiscono il punto di partenza per confrontare i risultati successivi.

  3. Passaggio 3

    Randomizzazione al gruppo di trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: REC-4881 oppure placebo.

    Il placebo è formulato con componenti inattivi identici alle capsule di REC-4881, quindi ha lo stesso aspetto.

  4. Passaggio 4

    Inizio della terapia orale

    Il paziente inizia a prendere una capsula da 999 mg per via orale, secondo le indicazioni fornite dallo studio.

    Le capsule di REC-4881 sono presentate in forma di compresse; quelle di placebo contengono solo ingredienti inattivi.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione giornaliera del farmaco o placebo

    Il paziente assume la capsula ogni giorno per tutta la durata dello studio, che può arrivare fino a 37 settimane.

    Il periodo di trattamento comprende le tre valutazioni programmate a 12, 25 e 37 settimane.

  6. Passaggio 6

    Visite di monitoraggio e prelievi per farmacocinetica

    Durante la prima parte dello studio (parte 1) vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli specifici per misurare i parametri di farmacocinetica (Cmax, Tmax, AUC).

    Queste misurazioni aiutano a capire come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dall'organismo.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della sicurezza e della tollerabilità

    Ad ogni visita vengono registrati gli eventi avversi emergenti, gli eventi avversi gravi e le eventuali modifiche di dose dovute a tossicità.

    Se si verificano eventi limitanti di dose (DLT), lo studio può prevedere la sospensione o la riduzione del trattamento.

  8. Passaggio 8

    Valutazione del carico di polipi

    Il numero e la dimensione dei polipi vengono nuovamente misurati a 12 settimane, 25 settimane e 37 settimane (regime di dosaggio a intervalli).

    Il cambiamento percentuale rispetto al valore di base viene registrato per valutare l’efficacia del trattamento.

  9. Passaggio 9

    Conclusione del trattamento e raccolta dei dati finali

    Al termine dello studio (fine trattamento), viene effettuata una valutazione finale che comprende esami clinici, analisi di laboratorio e una nuova colonscopia.

    Tutti i dati raccolti vengono analizzati per determinare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) e per valutare la sicurezza complessiva del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi di Familial Adenomatous Polyposis (FAP), una condizione in cui si formano molti polipi (piccole crescite) nell'intestino, anche dopo un intervento chirurgico per rimuovere parte o tutto il colon (l'intestino crasso).
  • Presentare una mutazione confermata nel gene APC (una modifica del DNA che provoca la malattia), necessaria per la seconda parte dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Risultati di esami anormali o un problema di salute che rende pericoloso partecipare allo studio.
  • Essere stato trattato in passato con radioterapia (uso di radiazioni) nella area pelvica (parte inferiore dell’addome).
  • Avere un cancro allo stomaco, al duodeno (prima parte dell’intestino tenue), al colon, al retto o alla sacca intestinale (pouch) al momento dello screening per la Parte 2.
  • Avere un polipo grande che non può essere rimosso completamente; un polipo è una crescita anomala di tessuto nella mucosa intestinale.
  • Stare attualmente in trattamento per un cancro nella zona inferiore dell’addome o aver assunto farmaci che possono interferire con REC-4881 prima di entrare nello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

REC-4881 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule. È stato sviluppato per il trattamento della poliposi adenomatosa familiare (FAP), una malattia ereditaria che provoca la comparsa di molti polipi nel colon. Nel trial il farmaco viene studiato per capire come viene assorbito e distribuito nel corpo (farmacocinetica), per individuare la dose più efficace e sicura da usare nella fase successiva (dose raccomandata per la fase 2) e per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. I ricercatori osservano inoltre se il farmaco è in grado di ridurre il numero e le dimensioni dei polipi presenti nell’intestino.

Che cosa si sa già del trattamento

REC-4881 - Il REC-4881 è somministrato per via orale sotto forma di capsula da 999 mg. Attualmente è un farmaco sperimentale, non ancora autorizzato, in fase di studi clinici per la poliposi adenomatosa familiare, una malattia rara. Il principio attivo agisce bloccando un segnale molecolare che stimola la crescita delle cellule del colon, riducendo così la formazione di polipi. Si colloca nella classe dei piccoli inibitori molecolari antitumorali.

Malattie studiate

Poliposi adenomatosa familiare - È una condizione ereditaria caratterizzata dalla comparsa di numerosi polipi nell’intestino crasso e talvolta nel piccolo intestino. I polipi cominciano a svilupparsi durante l’infanzia o l’adolescenza e tendono ad aumentare sia in numero sia in dimensione col passare degli anni. Con il tempo, i polipi possono diventare più grandi e più numerosi, rendendo l’intera mucosa intestinale più irregolare. La crescita dei polipi può interessare anche altre parti del tratto gastrointestinale, come il duodeno e il retto. La condizione è presente per tutta la vita e richiede monitoraggio continuo per osservare l’evoluzione dei polipi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525282-50-00Codice del protocolloREC-4881-201Partecipanti previsti105 personePromotoreRecursion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.