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Studio di fase 3 su pazienti 15‑60 anni con atrofia muscolare spinale, naïve o precedentemente trattati con risdiplam, efficacia e sicurezza di BIIB115

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Spinal Muscular Atrophy, una malattia rara che indebolisce i muscoli e rende difficile muoversi. Partecipano persone tra i 15 e i 60 anni, alcune delle quali non hanno mai ricevuto alcun trattamento, mentre altre sono state trattate in precedenza con risdiplam. Il farmaco in fase di valutazione è Salanersen (BIIB115), somministrato mediante iniezione nel liquido cerebrospinale (iniezione intratecale) come soluzione per iniezione.

L’obiettivo è capire se il farmaco può migliorare la capacità di movimento e se è sicuro. I partecipanti vengono valutati prima di iniziare il trattamento e poi periodicamente durante lo studio. Le valutazioni includono test che misurano la capacità di eseguire movimenti specifici, come il Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded, test per le braccia e le mani, e il 6-Minute Walk Test, che registra la distanza percorsa in sei minuti. Viene inoltre eseguito un esame chiamato Compound Muscle Action Potential per controllare la risposta muscolare. Durante le visite vengono raccolti campioni di liquido cerebrospinale e di sangue per verificare la presenza del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Una volta accettato lo studio, il paziente firma il consenso informato e viene registrato nel protocollo.

    Vengono fornite le informazioni sullo scopo dello studio e sui possibili benefici e rischi.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono raccolti dati anagrafici, storia medica e informazioni sul trattamento precedente con risdiplam, se presenti.

    Si eseguono test di base per misurare la capacità motoria, tra cui il hammersmith functional Motor scale (scala di valutazione del movimento), il revised upper limb module (valutazione della funzione degli arti superiori) e, per chi è in grado di camminare, il 6‑minute walk test (test di cammino di 6 minuti).

    Vengono prelevati campioni di liquido cerebrospinale (CSF) e di sangue per analisi di base.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrata una dose di 80 mg di BIIB115 in forma di soluzione per iniezione per via intratecale (iniezione direttamente nello spazio che contiene il liquido cerebrospinale).

    La somministrazione avviene sotto monitoraggio medico in una struttura sanitaria e segue il calendario di visita previsto dallo studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up regolari

    Dopo la prima iniezione, il paziente partecipa a visite di controllo programmate a intervalli regolari.

    In ciascuna visita vengono valutati nuovamente i punteggi del hammersmith functional Motor scale, del revised upper limb module e del 6‑minute walk test, se applicabile.

    Vengono monitorati eventuali effetti collaterali e vengono raccolti nuovi campioni di CSF e di sangue secondo il protocollo.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a 12 mesi

    Al mese 12 dallo inizio dello studio, il paziente completa nuovamente tutti i test motori.

    I risultati di questa visita sono confrontati con quelli di base per valutare il cambiamento nella capacità motoria.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni periodiche fino al giorno 1825

    Il paziente continua a partecipare a visite di studio fino al giorno 1825 (circa 5 anni).

    In ciascuna visita vengono ripetuti i test motori, le misurazioni di cmap (potenziali di azione muscolare) e il questionario Patient Global Impression of change (valutazione soggettiva del cambiamento).

    Vengono inoltre misurati i livelli di BIIB115 nel CSF (fino al giorno 1460) e nel siero (fino al giorno 1825).

  7. Passaggio 7

    Raccolta di campioni di liquido cerebrospinale e sangue

    In momenti specifici dello studio, il paziente fornisce campioni di CSF mediante puntura lombare e campioni di sangue.

    Questi campioni servono a misurare la concentrazione del farmaco e a monitorare eventuali cambiamenti biochimici associati al trattamento.

  8. Passaggio 8

    Monitoraggio degli effetti avversi

    Durante tutto lo studio, il paziente è invitato a segnalare qualsiasi sintomo o problema di salute.

    Gli eventi avversi vengono registrati, valutati per gravità e, se necessario, gestiti secondo le linee guida cliniche.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo previsto (giorno 1825), il paziente partecipa all'ultima visita di valutazione finale.

    Vengono raccolti i dati finali sui test motori, sui campioni biologici e sulla sicurezza del farmaco.

    Dopo la chiusura dello studio, i risultati saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza di BIIB115.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età compresa tra 15 e 60 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Documentazione genetica che dimostri SMA 5q (cancellazione o mutazione del gene responsabile, oppure due mutazioni diverse nello stesso gene).
  • Presenza di segni e sintomi tipici della SMA, cioè difficoltà di movimento e debolezza muscolare.
  • Numero di copie del gene SMN2 pari o superiore a 1 (il gene SMN2 può aiutare a produrre la proteina mancante nella SMA).
  • Punteggio totale sulla Scala Funzionale Motoria di Hammersmith – versione estesa (HFMSE) compreso tra 10 e 54 (valuta le capacità motorie).
  • Capacità di sedersi senza supporto per almeno 10 secondi.
  • Assenza di trattamenti precedenti con inibitori della miostatina (farmaci che bloccano una proteina coinvolta nella perdita muscolare) e disponibilità a non usarli durante lo studio.
  • Per i partecipanti senza trattamento precedente: non aver mai ricevuto una terapia modificante la malattia (DMT) approvata per la SMA né farmaci sperimentali per la SMA.
  • Per i partecipanti già in trattamento con risdiplam: essere in terapia con risdiplam 5 mg una volta al giorno da almeno 6 mesi prima dello screening.
  • Per i partecipanti già in trattamento con risdiplam: accettare di sospendere il risdiplam per tutta la durata dello studio; l’ultima dose deve essere assunta il giorno prima del primo dosaggio di salanersen.
  • Per i partecipanti già in trattamento con risdiplam: non aver mai ricevuto nusinersen, onasemnogene abeparvovec (OA) o altre DMT approvate per la SMA, né altri farmaci sperimentali per la SMA, tranne il risdiplam.
  • Partecipanti ambulanti (che possono camminare) e non ambulanti; se ambulanti, devono poter camminare almeno 10 metri da soli e accettare di eseguire il test dei 6 minuti di cammino (6MWT) durante lo screening.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una insufficienza respiratoria che richiede l'uso di una macchina per la respirazione (ventilazione invasiva o non invasiva) per più di 6 ore al giorno, a meno che non sia solo una macchina notturna a pressione positiva a due livelli.
  • Non puoi partecipare se la maggior parte del tuo nutrimento viene fornita attraverso un tubo di alimentazione gastrico inserito nello stomaco.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di malattie del cervello o del midollo spinale, una curvatura severa della colonna vertebrale (scoliosi) o condizioni come idrocefalo (accumulo di liquido nel cervello) o un shunt impiantato per drenare quel liquido, perché queste condizioni renderebbero difficile o rischiosa la puntura lombare (prelievo di liquido cerebrospinale).
  • Non puoi partecipare se sei stato ricoverato negli ultimi 2 mesi per un intervento chirurgico, un grave problema polmonare o per supporto nutrizionale, oppure se prevedi di fare interventi chirurgici elettivi o altre procedure programmate dal momento della firma del consenso fino alla fine dello studio. Se hai già subito un intervento chirurgico per scoliosi, deve essere avvenuto almeno 1 anno prima dello screening.
  • Non puoi partecipare se al momento hai un problema medico attivo, come un’infezione o una frattura recente, che il medico ritiene renda inappropriato includerti nello studio.
  • Non puoi partecipare se sei già iscritto o prevedi di iscriverti a un altro studio clinico sperimentale con un trattamento investigativo entro 90 giorni (o per un periodo più lungo basato sulla durata del farmaco nel corpo) prima dello screening, inclusi trattamenti di stimolazione del midollo spinale o altre terapie neuromodulatorie.
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Farmaci in studio

Il farmaco Sal è una soluzione sterile destinata all’iniezione direttamente nel liquido cerebrospinale (uso intratecale). È stato progettato per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA) in persone di età compresa tra 15 e 60 anni, sia in chi non ha mai ricevuto altri trattamenti sia in chi è stato precedentemente trattato con risdiplam. Nel trial, gli investigatori valutano quanto il farmaco sia efficace nel migliorare le funzioni motorie e quanto sia sicuro da usare, osservando gli effetti sul corpo durante il periodo di studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Salanersen (BIIB115) - La somministrazione avviene come soluzione iniettabile somministrata per via intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale. Attualmente il farmaco è in fase 3 di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso commerciale. È indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, una malattia rara che colpisce i muscoli. Agisce come oligonucleotide antisenso, legandosi al messaggero genetico SMN2 per favorire la produzione di una proteina funzionale, ed è classificato come terapia antisenso modificante della malattia.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale - è una malattia genetica che interessa le cellule nervose responsabili del movimento dei muscoli. La carenza della proteina SMN porta a un indebolimento progressivo della muscolatura. I sintomi possono comparire fin dalla prima infanzia o più tardi, a seconda della forma della malattia. Con il tempo, la capacità di camminare, di sollevare le braccia o di parlare può ridursi. La perdita di forza muscolare avviene in modo graduale e varia da caso a caso.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524054-34-00Codice del protocollo277SM303Partecipanti previsti90 personePromotoreBiogen Idec Research Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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