In breve
SIR9900 è un medicinale sperimentale in studio in una sperimentazione clinica di fase 2 per la sindrome VEXAS, una rara malattia autoinfiammatoria. La sperimentazione, autorizzata nell'UE, prevede di arruolare 110 partecipanti ed è divisa in due parti: una parte di determinazione della dose e una parte di efficacia e sicurezza. I ricercatori stanno testando due dosi orali di SIR9900 rispetto al placebo.
Punti chiave
- Fase 2 sperimentazione autorizzata nell'UE per la sindrome VEXAS.
- Prevede di arruolare 110 partecipanti.
- Testa due dosi orali di SIR9900, 20 mg e 30 mg, rispetto al placebo.
- La Parte A misura sicurezza, tollerabilità e selezione della dose; la Parte B misura efficacia e sicurezza.
- L'esito primario nella Parte B è la risposta clinica complessiva (OCR) fino alla settimana 24.
Che cos'è SIR9900?
SIR9900 è una sostanza sperimentale, il che significa che non è stata autorizzata come medicinale. È in studio in una sperimentazione clinica di fase 2 per la sindrome VEXAS, una rara condizione autoinfiammatoria. Il registro della sperimentazione elenca la sostanza con il nome SIR9900, con un placebo utilizzato come braccio di confronto. I dati del registro non forniscono una classe chimica o un meccanismo d'azione per SIR9900.
Come agisce SIR9900?
Il registro della sperimentazione disponibile non descrive come SIR9900 agisca a livello molecolare. Nei dati di origine non sono indicati né il meccanismo d'azione, né il bersaglio, né la classe farmacologica. La sperimentazione è progettata per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'attività nelle persone con sindrome VEXAS, ma il modo in cui la sostanza agisce nell'organismo non è spiegato nel registro.
Per quali condizioni è usato o studiato SIR9900?
- Sindrome VEXAS – una rara malattia autoinfiammatoria che la sperimentazione di fase 2 è specificamente progettata per studiare.
Come viene somministrato SIR9900?
SIR9900 viene somministrato per via orale nella sperimentazione clinica. L'intervento è descritto come "Farmaco: SIR9900 10mg (30 mg milligrammo/i, ORALE)". La sintesi indica che due livelli di dose, 20 mg e 30 mg, vengono confrontati con il placebo nella Parte A dello studio. Il registro della sperimentazione non fornisce ulteriori dettagli sulla forma farmaceutica oltre alla via orale.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Una sperimentazione di fase 2 autorizzata su SIR9900 è elencata nel Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE. Prevede di arruolare 110 partecipanti con sindrome VEXAS ed è divisa in due parti.
La Parte A è uno studio di determinazione della dose. Valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'attività di due livelli di dose di SIR9900, 20 mg e 30 mg, rispetto al placebo. L'obiettivo è selezionare la dose ottimale per la Parte B. Gli esiti primari della Parte A includono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, degli eventi avversi gravi e delle anomalie di laboratorio clinicamente significative. Misura inoltre la proporzione di partecipanti con fallimento precoce del trattamento, definito come l'incapacità di ridurre gradualmente i glucocorticoidi a 10 mg al giorno o meno, l'interruzione anticipata prima della risposta clinica complessiva o il verificarsi di una riacutizzazione definita dal protocollo.
La Parte B è uno studio di efficacia e sicurezza. Valuta l'efficacia e la sicurezza della dose selezionata nella Parte A rispetto al placebo. L'esito primario è la proporzione di partecipanti che raggiungono una risposta clinica complessiva (OCR) fino alla fine della settimana 24.
La sperimentazione è attualmente nello stato Autorizzata, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere ma potrebbe non essere ancora in fase di reclutamento dei partecipanti.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Il registro della sperimentazione non elenca effetti indesiderati noti di SIR9900. Lo studio stesso è progettato per raccogliere informazioni sugli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi, come parte dei suoi esiti primari nella Parte A. Non sono state fornite fonti supplementari con dati sugli effetti indesiderati.