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Studio randomizzato, in doppio cieco, per valutare l’efficacia e la sicurezza di SIR9900 nei pazienti con sindrome VEXAS

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il VEXAS Syndrome è una malattia rara caratterizzata da infiammazione cronica, febbre, affaticamento, anemia e alterazioni della pelle. La condizione è spesso associata a un uso continuo di farmaci anti‑infiammatori, come i glucocorticoidi, che possono avere effetti collaterali importanti. Per cercare un trattamento più efficace, è stato sviluppato un nuovo farmaco orale chiamato SIR9900, disponibile in compresse da 20 mg e 30 mg. Nel trial il farmaco è confrontato con un placebo, cioè una compressa priva di principio attivo, per valutare se il nuovo medicinale migliora i sintomi rispetto a nessun trattamento specifico.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di SIR9900 nei pazienti con VEXAS Syndrome. I partecipanti saranno assegnati in modo randomized, cioè casuale, a ricevere una delle dosi di SIR9900 o il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo (studio “double‑blind”). Durante un periodo di circa sei mesi i soggetti prenderanno la compressa ogni giorno e parteciperanno a visite regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e l’andamento della malattia, includendo controlli di sangue e valutazioni cliniche. Le informazioni raccolte serviranno a stabilire se il farmaco è ben tollerato e se porta a un miglioramento significativo dei sintomi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei tre gruppi: SIR9900 20 mg, SIR9900 30 mg o placebo. né il paziente né il personale medico sanno a quale gruppo appartiene (studio in doppio cieco).

  2. Passaggio 2

    Visita di screening

    Vengono effettuati esami del sangue, elettrocardiogramma a 12 lead e valutazioni cliniche per confermare la diagnosi di VEXAS syndrome e verificare i criteri di ammissibilità.

    Si raccolgono informazioni sul dosaggio attuale di glucocorticoidi (GC) e su eventuali altri farmaci in uso.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Dopo la visita di screening, il paziente riceve le compresse da assumere per via orale.

    La posologia è una compressa al giorno, contenente SIR9900 al dosaggio assegnato (20 mg o 30 mg) oppure una compressa di placebo identica per aspetto.

  4. Passaggio 4

    Assunzione giornaliera del farmaco

    Il paziente deve ingerire la compressa ogni giorno alla stessa ora, preferibilmente con un bicchiere d’acqua.

    È importante non saltare dosi e non modificare il numero di compresse senza l’autorizzazione del medico dello studio.

  5. Passaggio 5

    Visite di monitoraggio settimanali e mensili

    Le prime quattro settimane prevedono visite settimanali per valutare la sicurezza, gli eventuali effetti avversi (ea, se, anomalie di laboratorio) e la tollerabilità del farmaco.

    Successivamente, le visite si svolgono ogni quattro settimane fino alla settimana 24, poi ogni otto settimane fino alla settimana 52.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni di laboratorio e parametri clinici

    A settimana 1, 12, 24, 48 e 52 vengono prelevati campioni di sangue per misurare la concentrazione plasmatica di SIR9900, la proteina C‑reactiva (CRP), la velocità di eritrosedimentazione (ves) e la ferritina.

    Vengono inoltre registrati i valori di emoglobina e piastrine per valutare la risposta eritroide e piastrinica.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della risposta clinica (ocr)

    La risposta clinica complessiva (ocr) viene valutata fino alla fine della settimana 24 e di nuovo alla fine della settimana 52.

    L’obiettivo è determinare se il paziente ha migliorato i sintomi del VEXAS syndrome e se è possibile ridurre la dose di glucocorticoidi a ≤10 mg al giorno.

  8. Passaggio 8

    Gestione di eventuali eventi avversi

    Se si verificano effetti indesiderati gravi o se il paziente non riesce a ridurre i glucocorticoidi secondo i criteri dello studio, il medico può decidere di interrompere il trattamento prima del termine previsto.

    In tal caso, il paziente continua a essere seguito per monitorare la sicurezza fino alla fine dello studio.

  9. Passaggio 9

    Conclusione dello studio

    Al termine della settimana 52, o in caso di interruzione anticipata, il paziente partecipa all’ultima visita di chiusura, durante la quale vengono raccolti tutti i dati finali di sicurezza e di efficacia.

    Vengono fornite le informazioni finali sullo stato di salute e, se necessario, indicazioni per il proseguimento del trattamento al di fuori dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Devi capire e accettare di seguire tutte le procedure dello studio, partecipare volontariamente e firmare un consenso informato scritto.
  • Devi essere di sesso maschile o femminile e avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso.
  • Devi avere una mutazione patogena (cioè una variazione dannosa) nel gene UBA1 nella posizione M41 o vicino a essa, confermata tramite sequenziamento di nuova generazione (NGS), PCR digitale a goccia (ddPCR) o sequenziamento Sanger su campioni di sangue periferico o midollo osseo.
  • Devi aver avuto, negli ultimi 6 mesi, coinvolgimento di almeno uno dei seguenti organi a causa della sindrome VEXAS: pelle (ad esempio dermatite neutrofila o vasculite cutanea), vasi sanguigni (vasculite), muscolo‑scheletrico (artrite o infiammazione della cartilagine), occhi (uveite o sclerite), zona intorno all’occhio (edema periorbitale), apparato genito‑urinario (epididimite) o polmoni (alveolite).
  • Devi stare assumendo glucocorticoidi (prednisone o prednisolone) a una dose stabile tra 15 e 45 mg al giorno per almeno 10 giorni prima dell’ingresso nello studio. Chi prende una dose più bassa (10‑14 mg) può partecipare solo se ha avuto una riacutizzazione della malattia e la dose è stata aumentata a 15‑45 mg dopo aver sospeso altri farmaci antinfiammatori.
  • Il tuo punteggio di Karnofsky deve essere almeno 50 %, cioè devi essere in grado di svolgere almeno metà delle attività quotidiane senza aiuto.
  • Devi avere una buona funzione degli organi entro i 30 giorni prima dell’inizio dello studio, cioè:
    • Enzimi epatici (AST e ALT) non più di 3 volte il valore normale massimo.
    • Bilirubina totale non più di 2 volte il valore normale massimo (fino a 4 volte se hai la sindrome di Gilbert).
    • Funzione renale con clearance della creatinina ≥ 30 mL/min.
    • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/μL.
    • Tempo di protrombina (PT) o indice INR ≤ 1,5 volte il valore normale, a meno che non sia prolungato per terapia anticoagulante.
    • Tempo di tromboplastina parziale (PTT) ≤ 1,5 volte il valore normale, a meno che non sia prolungato per terapia anticoagulante.
    • Conta delle piastrine ≥ 25 × 10⁹/L.
    • Percentuale di blasti periferici (cellule immature del sangue) < 5 %.
    • Devi rispettare le norme di contraccezione: le donne non devono essere incinte o in allattamento e devono avere un test di gravidanza negativo; devono usare metodi contraccettivi accettati localmente, a meno che non siano in menopausa (12 mesi senza mestruazioni) o sterilizzate chirurgicamente.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Hai già ricevuto un trapianto di cellule staminali del midollo ematopoietico da un donatore (trapianto allogenico) o un trapianto di organo solido (eccetto il cornea).
  • Stai usando corticosteroidi sistemici (farmaci anti‑infiammazione che agiscono su tutto il corpo) per una malattia diversa dalla sindrome VEXAS, e il medico ritiene che questo possa interferire con la riduzione dei farmaci o con la valutazione dell’efficacia.
  • Hai avuto più di un ricovero in terapia intensiva per un peggioramento della sindrome VEXAS negli ultimi 6 mesi.
  • Hai ricevuto 9 o più unità di trasfusione di sangue rosso negli ultimi 90 giorni.
  • Hai una sindrome mielodisplastica (MDS) che richiede trattamenti antineoplasici, un trapianto di cellule staminali, o è classificata ad alto o molto alto rischio secondo il punteggio IPSS‑R.
  • Hai avuto un cancro (esclusa la pelle non melanoma curata, carcinoma in situ curato o MDS) entro l’ultimo anno.
  • Hai usato farmaci ipometilanti (HMA) negli ultimi 6 mesi o più di 4 cicli di questi farmaci in totale.
  • Hai assunto farmaci anti‑infiammatori diversi dai corticosteroidi o trattamenti di supporto ematologico di recente, secondo i periodi di sospensione richiesti dallo studio.
  • Hai preso farmaci anti‑piastrinici (che impediscono la coagulazione) negli ultimi 28 giorni, eccetto aspirina a basso dosaggio (≤100 mg al giorno).
  • Hai una diagnosi di mieloma multiplo, o alti livelli di proteina M nel sangue, o rapporti molto alti di catene leggere libere, che indicano una malattia grave.
  • Stai assumendo farmaci che interagiscono con gli enzimi del fegato (CYP1A2, CYP3A, CYP2C8), i quali devono essere interrotti 5 volte il loro tempo di dimezzamento prima di iniziare lo studio e non possono essere usati durante lo studio.
  • Hai avuto sanguinamenti importanti (grado 2 o più secondo la classificazione CTCAE) negli ultimi 3 mesi, a meno che non fossero dovuti a un evento specifico.
  • Hai una storia di problemi cardiaci significativi, o anomalie importanti del ritmo o della conduzione elettrica del cuore rilevate dall’ECG, o un grave evento cardiaco (grado 3 o più) negli ultimi 3 mesi, o insufficienza cardiaca che limita le attività quotidiane.
  • Hai avuto trombosi o embolia (coaguli) nelle arterie o vene, come trombosi venosa profonda, embolia polmonare o ictus (compreso l’attacco ischemico transitorio), negli ultimi 60 giorni.
  • Hai una compromissione moderata o grave del fegato (classe Child‑Pugh B o C) o epatite virale attiva.
  • Hai HIV non controllato senza terapia antiretrovirale, o sei in terapia ma il virus è ancora rilevabile.
  • Il test QuantiFERON (test per infezione da tubercolosi) è risultato positivo durante lo screening.
  • Stai partecipando a un altro studio sperimentale, o hai usato una terapia sperimentale negli ultimi 28 giorni o per un periodo pari a cinque volte il tempo di dimezzamento del farmaco.
  • Hai un’infezione acuta attiva che richiede antibiotici sistemici al momento dell’iscrizione.
  • Sei allergico/a a SIR9900 o a uno dei suoi componenti inattivi.
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Farmaci in studio

SIR9900 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale in forma di compressa. Viene studiato per capire se può aiutare le persone affette da sindrome VEXAS. Nel primo segmento dello studio (Parte A) il farmaco è stato testato a due dosi diverse per verificare quanto sia sicuro, tollerabile e attivo, confrontandolo con un placebo. I risultati di questa fase serviranno a scegliere la dose migliore da usare nella seconda parte (Parte B), dove l’obiettivo è valutare se il farmaco può migliorare la risposta clinica complessiva dei pazienti e se rimane sicuro durante l’uso prolungato.

Che cosa si sa già del trattamento

SIR9900 - è una compressa da assumere per via orale; attualmente è una sostanza sperimentale in fase di studio clinico e non è ancora autorizzata per l’uso quotidiano. Viene testata per trattare la sindrome VEXAS, una malattia rara del sistema immunitario. Agisce bloccando una proteina chiave che genera l’infiammazione, riducendo così la risposta immunitaria e i sintomi associati. È classificata come farmaco anti‑infiammatorio e immunomodulatore.

Malattie studiate

Sindrome VEXAS - È una condizione rara caratterizzata da infiammazione cronica che colpisce soprattutto il sangue e il midollo osseo. I pazienti possono sviluppare anemia, bassi livelli di globuli bianchi e problemi di coagulazione. Con il tempo, l’infiammazione può estendersi a organi come la pelle, i polmoni o le articolazioni, causando sintomi come rash, difficoltà respiratorie o dolori articolari. La malattia tende a progredire lentamente, con periodi in cui i sintomi peggiorano e altri in cui si mantengono più stabili.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524918-28-00Codice del protocolloSIR9900-GLB-202Partecipanti previsti110 personePromotoreSironax USA Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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