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Studio fase 2 su adulti con Osteogenesi Imperfetta tipo I, III o IV per valutare sicurezza ed efficacia di AGA2115, anticorpo bispecifico anti‑sclerostina e DKK‑1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L' Osteogenesis Imperfecta è una condizione genetica rara che causa ossa fragili e fratture frequenti. La malattia è legata a variazioni nei geni COL1A1 e/o COL1A2, che influenzano la produzione di collagene, una proteina fondamentale per la forza delle ossa. Il farmaco in studio è AGA2115, un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce su due proteine coinvolte nella formazione ossea, somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento può aumentare la densità minerale ossea (BMD) nella colonna lombare dopo un anno. I partecipanti adulti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo, senza sapere quale stanno assumendo, e saranno seguiti per circa 12 mesi con visite periodiche per controllare la salute delle ossa e registrare eventuali effetti indesiderati.

Durante il periodo di studio, i soggetti ricevono le iniezioni secondo un calendario prestabilito e vengono monitorati con esami di routine per valutare la risposta del trattamento e la sicurezza. I risultati aiuteranno a capire se questo approccio può diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, ti viene chiesto di partecipare a una visita di screening per verificare se soddisfi i criteri di ammissibilità.

    In questa visita vengono raccolti dati sulla tua storia medica, vengono effettuati esami di base e vengono misurati i valori di riferimento per la densità ossea.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e assegnazione al trattamento

    Se sei idoneo, vieni assegnato in modo casuale a ricevere aga2115 oppure placebo.

    Lo studio è in doppio cieco: non sai quale dei due farmaci ti viene somministrato e il personale che ti segue non lo sa neanche.

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione

    Ricevi la prima iniezione subcutanea (sotto la pelle) di 2000 mg di aga2115 o del placebo corrispondente.

    L'iniezione viene effettuata da personale sanitario in una zona del corpo indicata (generalmente addome o coscia).

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up regolari

    Segui un calendario di visite programmate per tutta la durata dello studio, che comprende controlli di sicurezza, esami del sangue e, se previsto dal protocollo, ulteriori iniezioni.

    La frequenza delle visite è stabilita dallo studio e si svolge nel periodo di 12 mesi dal primo trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione al mese 12

    A 12 mesi dalla prima dose, viene eseguita una misurazione della bmd (densità minerale ossea) della colonna lombare per valutare l'effetto del trattamento.

    Vengono anche effettuati ulteriori controlli di sicurezza e raccolti i dati finali dello studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo l'ultima valutazione, il tuo coinvolgimento nello studio termina.

    I dati raccolti saranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia di aga2115 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere un adulto (maschio o femmina) di età compresa tra 18 e 75 anni, con diagnosi clinica di osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV, confermata da un test genetico che dimostra variazioni nei geni COL1A1 o COL1A2 (questi geni controllano la produzione di collagene, una proteina importante per la forza delle ossa).
  • Essere in grado di firmare un consenso informato (un documento che spiega lo studio e richiede l’autorizzazione del partecipante) e accettare di seguire le regole e le restrizioni indicate nel documento.
  • Avere una densità minerale ossea (BMD) con T‑score pari o inferiore a -1,0 in una delle seguenti aree: colonna lombare (parte bassa della schiena), anca totale o collo del femore (la parte superiore della gamba). (Il T‑score confronta la densità ossea del paziente con quella di una persona giovane sana; valori più bassi indicano ossa più deboli.)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Deficit di vitamina D (bassi livelli di una vitamina fondamentale per la salute delle ossa).
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (cancro diagnosticato o trattato negli ultimi cinque anni).
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 12 mesi (aver preso parte a un altro esperimento medico entro l'ultimo anno).
  • Malattie non controllate che influenzano il metabolismo osseo, come iper‑ o ipoparatiroidismo (problemi con le ghiandole paratiroidi), iper‑ o ipotiroidismo (problemi con la tiroide), o altri disturbi ormonali.
  • Livelli anormali di calcio nel sangue (troppo alto – ipercalcemia – o troppo basso – ipocalcemia).
  • Storia di rachitismo, osteomalacia o altre condizioni scheletriche (malattie delle ossa diverse dall'osteogenesi imperfetta che causano deformità delle ossa lunghe o aumentano il rischio di fratture).
  • Uso di bisfosfonati negli ultimi 6 mesi (farmaci usati per rafforzare le ossa).
  • Uso di teriparatide, abaloparatide, stronzio ranelato o terapia ormonale sostitutiva negli ultimi 12 mesi (medicinali che influenzano la crescita e la densità delle ossa).
  • Uso di denosumab (o suoi biosimilari) negli ultimi 2 anni (un farmaco che riduce la perdita ossea).
  • Uso di anticorpi anti‑sclerostina (come romosozumab, setrusumab o blosozumab) in qualsiasi momento (farmaci sperimentali per aumentare la massa ossea).
  • Storia di infarto miocardico o ictus negli ultimi 12 mesi (evento cardiovascolare serio avvenuto nell'ultimo anno).
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Farmaci in studio

AGA2115 è un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG4 che è stato progettato per legarsi a due proteine chiamate sclerostina e DKK‑1. Queste due proteine normalmente inibiscono la formazione di nuovo tessuto osseo. Bloccandole, AGA2115 aiuta a stimolare la crescita e il rafforzamento delle ossa. Nel trial, i partecipanti hanno ricevuto AGA2115 tramite iniezione sottocutanea, per valutare se il farmaco può aumentare la densità minerale ossea nella colonna lombare di persone con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo to match AGA2115

    è una soluzione iniettabile somministrata per via sottocutanea, identica per aspetto al farmaco in studio ma priva di principi attivi; viene usato solo all’interno degli studi clinici come controllo, non è un medicinale approvato per uso terapeutico; serve a confrontare gli effetti del farmaco vero e a garantire che i risultati siano dovuti al principio attivo; non ha indicazioni terapeutiche né meccanismo d’azione.

  • AGA2115

    è una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea a una dose di 2000 mg, contiene un anticorpo monoclonale umano IgG4 bispecifico che blocca le proteine sclerostina e DKK‑1; è attualmente in fase di sperimentazione clinica come farmaco orfano per l’osteogenesi imperfetta, una malattia rara delle ossa; agisce impedendo a queste proteine di limitare la formazione ossea, favorendo così l’aumento della densità ossea; è classificato come anticorpo monoclonale bispecifico a scopo di stimolo osseo.

Malattie studiate

Osteogenesi imperfetta - È una malattia genetica che rende le ossa molto fragili e soggette a fratture frequenti. I soggetti possono presentare una crescita più lenta e una statura inferiore alla media. Le fratture possono verificarsi anche con lievi urti o senza una causa apparente. Con il tempo, le ossa possono sviluppare deformità, come curvatura della colonna vertebrale o delle lunghezze degli arti. La pelle può apparire più trasparente e le denti possono essere più delicati. La gravità dei sintomi varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-522951-24-00Codice del protocolloACT24-001Partecipanti previsti108 personePromotoreAngitia Inc. Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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