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Studio fase 3 per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia del gildeuretinol acetate nel rallentare la progressione della malattia di Stargardt (STGD1) in pazienti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Stargardt Disease è una patologia rara che colpisce la retina, la parte dell’occhio responsabile della visione, provocando una perdita progressiva della capacità di vedere dettagli e colori. Il farmaco in studio è GILDEURETINOL ACETATE, indicato con il nome di codice ALK-001 e somministrato per via orale in capsule da 14 mg al giorno; per confrontare i risultati, alcuni partecipanti ricevono capsule di placebo, che non contengono principi attivi.

L’obiettivo è valutare se il farmaco può rallentare la crescita delle lesioni atrofiche della retina rispetto al placebo. La crescita delle lesioni verrà monitorata principalmente con una tecnica chiamata FAF, che permette di visualizzare le aree danneggiate della retina tramite una fotografia speciale. Verranno inoltre misurati altri aspetti della vista, come la capacità di leggere piccoli caratteri e la sensibilità della retina.

Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale al gruppo del farmaco o al gruppo di placebo e nessuno saprà a quale gruppo appartenga (studio “doppio cieco”). Le capsule verranno assunte tutti i giorni per un periodo di circa due anni, con visite di controllo al basale e a intervalli regolari per eseguire esami oculari, inclusa una scansione con OCT, che fornisce immagini dettagliate delle diverse strutture della retina. Queste visite serviranno a verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l’ingresso nello studio, viene effettuata una visita iniziale (baseline) in cui si raccolgono i dati di partenza e si assegna in modo casuale il trattamento. Il paziente riceve una confezione di capsule da assumere per via orale.

    Il farmaco attivo è Gildeuretinol acetate in capsule da 14 mg. Se assegnato al gruppo attivo, il paziente deve assumere una capsula al giorno per tutta la durata dello studio. Se assegnato al gruppo di controllo, riceve capsule di placebo, identiche per aspetto ma prive di principio attivo, da assumere con la stessa frequenza.

  2. Passaggio 2

    Prima valutazione a 6 mesi

    Dopo sei mesi di trattamento, il paziente torna in clinica per una visita di controllo.

    Vengono eseguite misurazioni della crescita della lesione retinica mediante FAF (autofluorescenza fundus) e altri esami di routine. Queste informazioni servono a confrontare l’evoluzione con quella del gruppo di controllo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 12 mesi

    Al dodicesimo mese si effettua un’altra visita di follow‑up.

    Oltre al FAF, vengono misurati la sensibilità retinica con microperimetria e la struttura della retina con OCT (tomografia a coerenza ottica).

    Il paziente continua a prendere la capsula giornaliera secondo quanto indicato.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 18 mesi

    A diciotto mesi si ripete la serie di esami di controllo.

    Vengono nuovamente registrati i cambiamenti della lesione, la sensibilità retinica e le misure strutturali, così da monitorare l’andamento nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Visita finale a 24 mesi

    Dopo due anni di trattamento, il paziente partecipa all’ultima visita di studio.

    Vengono valutati gli esiti primari e secondari, inclusi la crescita annualizzata della lesione (FAF), la capacità visiva a bassa luce (LLVA), l’acuità visiva (BCVA), la velocità di lettura e i questionari sul benessere visivo.

    Il paziente interrompe l’assunzione delle capsule al termine di questa visita.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la visita finale, tutti i dati raccolti vengono inviati al centro di ricerca per l’analisi.

    Il paziente non è più tenuto a partecipare a ulteriori visite legate allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età: tra 8 e 45 anni.
  • Diagnosi: avere una diagnosi di Malattia di Stargardt (una condizione ereditaria dell'occhio) fatta da un oculista.
  • Conferma genetica: possedere un risultato di test genetico che mostri una variazione nel gene ABCA4, il gene associato alla Malattia di Stargardt.
  • Danno retinico in almeno un occhio: avere danni visibili alla retina (lo strato interno dell'occhio che cattura la luce) osservati con esami oculari standard.
  • Progressione della malattia: le immagini dell'occhio devono dimostrare che la condizione è peggiorata nel tempo.
  • Livello di visione: essere in grado di leggere lettere grandi durante un esame della vista.
  • Capacità di partecipare: essere disposti e in grado di comprendere lo studio, seguire le istruzioni e completare tutte le visite e i test richiesti.
  • Prevenzione della gravidanza: le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono accettare di usare metodi contraccettivi durante lo studio e per un breve periodo dopo la sua conclusione.
  • Consenso: il partecipante (o il genitore/tutore) deve firmare il modulo di consenso informato o di assenso.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Uso recente di vitamina A o retinoidi: non si può partecipare se negli ultimi 30 giorni si sono assunti integratori di vitamina A, integratori di beta‑carotene (un precursore della vitamina A), prodotti a base di fegato o farmaci prescritti contenenti retinoidi (come isotretinoina, nota come Accutane).
  • Gravidanza o allattamento: non è possibile partecipare se si è incinta, si sta allattando al seno o si prevede di rimanere incinta durante lo studio; anche gli uomini che intendono diventare papà nello stesso periodo non possono partecipare.
  • Partecipazione a studi clinici precedenti su Stargardt: non si può partecipare se si è già preso parte a un altro studio clinico (ricerca medica) su questa malattia, a meno che non si sia ricevuto solo il placebo (sostanza inattiva) e non si siano fatti interventi chirurgici.
  • Partecipazione recente ad altri studi clinici: non è consentito partecipare se si è già coinvolti in un altro studio clinico poco prima o se si prevede di partecipare a un altro studio durante lo stesso periodo.
  • Altre condizioni mediche o oculari: non si può partecipare se si hanno altre malattie che coinvolgono gli occhi o il corpo e che potrebbero influenzare i risultati, rendere le procedure dello studio difficili o pericolose, o impedire di seguire le istruzioni richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Gildeuretinol Acetate è un farmaco sperimentale somministrato per via orale in capsule. È stato sviluppato per trattare la malattia di Stargardt, una condizione ereditaria che provoca la perdita della vista a causa di danni alla retina. Nel trial questo medicinale viene testato per capire se può rallentare la crescita delle lesioni atrofiche nella retina, migliorando così la stabilità della vista dei partecipanti. È considerato un farmaco orfano, cioè destinato a una malattia rara, e viene confrontato con un placebo per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Placebo

    Le capsule di placebo vengono assunte per via orale come una normale compressa, ma contengono solo ingredienti inattivi; attualmente è usato esclusivamente come comparatore in studi clinici e non ha alcuna azione terapeutica; non è destinato a trattare alcuna malattia, serve solo a mantenere il doppio cieco dello studio; è classificato come sostanza inerte o eccipiente.

  • Gildeuretinol Acetate

    Gildeuretinol acetate è somministrato per via orale in capsule da 14 mg al giorno; è un farmaco sperimentale in fase 3, approvato come medicinale orfano per la malattia di Stargardt, una rara patologia della retina; agisce a livello molecolare riducendo la formazione di sostanze tossiche nella retina, aiutando a rallentare il danno cellulare; è classificato come un retinoide modificatore della malattia o agente neuroprotettivo.

Malattie studiate

Malattia di Stargardt - La malattia di Stargardt è una forma ereditaria di distrofia maculare che colpisce la retina centrale fin dall’infanzia o dall’adolescenza. Si caratterizza per l’accumulo di lipofuscina nelle cellule retiniche, con comparsa di aree atrofiche nella macula. Con il tempo le lesioni atrofiche si allargano, riducendo la capacità di vedere i dettagli centrali e la sensibilità alla luce. Il deterioramento avviene gradualmente e può estendersi per molti anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525296-60-00Codice del protocolloALK001-P1004Partecipanti previsti224 persone

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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