In breve
FOXP3-T4 è una terapia genica sperimentale studiata per la sindrome IPEX, una rara immunodeficienza primitiva causata da mutazioni del gene FOXP3. Attualmente è autorizzato nell'UE uno studio clinico di fase 1, che prevede di arruolare 5 pazienti. Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di FOXP3-T4 somministrato per infusione endovenosa, da solo o in combinazione con IL-2 a basso dosaggio.
Punti chiave
- FOXP3-T4 è una terapia genica sperimentale per la sindrome IPEX, una rara malattia immunitaria.
- L'unico studio autorizzato è di fase 1 con un arruolamento previsto di 5 pazienti.
- FOXP3-T4 è costituito da linfociti T regolatori geneticamente modificati somministrati per infusione endovenosa.
- Lo studio valuterà FOXP3-T4 da solo o in combinazione con IL-2 a basso dosaggio.
- L'endpoint primario è la sicurezza e l'efficacia fino a 24 mesi dopo l'infusione.
Che cos'è FOXP3-T4?
FOXP3-T4 è una terapia genica sperimentale in sviluppo per il trattamento della sindrome IPEX. È costituita da linfociti T regolatori CD4+ (cellule Treg) geneticamente modificati mediante un vettore lentivirale che trasporta il gene FOXP3. Il nome completo del prodotto è cellule Treg CD4+ indotte geneticamente modificate con vettore lentivirale LV-FOXP3-LNGFR. FOXP3-T4 non è ancora un medicinale autorizzato; si trova ancora nella fase di sperimentazione clinica.
Come funziona FOXP3-T4?
La sindrome IPEX è un'immunodeficienza primitiva causata da mutazioni del gene FOXP3, che codifica un fattore di trascrizione essenziale per il mantenimento della tolleranza immunologica da parte dei linfociti T regolatori di derivazione timica. Nella sindrome IPEX, la mancanza di FOXP3 funzionante impedisce ai linfociti T regolatori dell'organismo di controllare adeguatamente il sistema immunitario, provocando complicanze autoimmuni. FOXP3-T4 mira a ripristinare questa funzione fornendo ai pazienti cellule Treg geneticamente modificate per trasportare una copia funzionante del gene FOXP3.
Per quali condizioni è studiato FOXP3-T4?
- Sindrome IPEX — una rara immunodeficienza primitiva causata da mutazioni del gene FOXP3, che porta a gravi complicanze autoimmuni che interessano più organi.
Lo studio autorizzato accetta pazienti con sindrome IPEX confermata da diagnosi molecolare, che presentano complicanze autoimmuni attive o sono controllati con terapia immunosoppressiva.
Come viene somministrato FOXP3-T4?
FOXP3-T4 viene somministrato per infusione endovenosa. Nello studio, viene somministrato da solo o in combinazione con basse dosi di IL-2 (interleuchina-2), somministrata come iniezione sottocutanea con il nome ILT-101. L'IL-2 è una proteina che favorisce la sopravvivenza e la funzione dei linfociti T regolatori.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio clinico su FOXP3-T4 è registrato nel sistema informativo degli studi clinici dell'UE. Lo studio, denominato THERIPEX, è uno studio di fase 1 con un arruolamento previsto di 5 pazienti. È attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per iniziare.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia iniziali del trattamento con FOXP3-T4 da solo o in combinazione con IL-2 a basso dosaggio. L'endpoint primario è la sicurezza e l'efficacia fino a 24 mesi dopo l'infusione endovenosa. Poiché lo studio è di fase 1, l'attenzione principale è stabilire che il trattamento sia sicuro e tollerabile nei pazienti, raccogliendo al contempo informazioni preliminari sulla possibile efficacia.
Non sono ancora disponibili risultati di questo studio, poiché è stato autorizzato solo di recente.