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Studio fase 2 aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di VO659 intratecalmente in pazienti con malattia di Huntington, atassia spinocerebellare tipo 1 e 3

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di VO659, un farmaco sperimentale somministrato per via intratecale, cioè iniettato nello spazio che contiene il liquido cerebrospinale intorno al midollo spinale, in persone affette da Huntington’s disease e da spinocerebellar ataxia type 1 oppure da spinocerebellar ataxia type 3. Queste malattie sono rare e provocano progressivi problemi di movimento, equilibrio e funzioni cerebrali.

Durante lo studio i partecipanti ricevono una singola iniezione di 60 mg del farmaco direttamente nella zona lombare della colonna vertebrale, seguita da controlli periodici per monitorare eventuali effetti indesiderati, esami del sangue, analisi del liquido cerebrospinale, misurazioni del peso, della pressione e del ritmo cardiaco, nonché valutazioni neurologiche e psicologiche. Gli incontri di follow‑up includono anche scansioni cerebrali (MRI) per osservare eventuali cambiamenti strutturali. La durata complessiva del periodo di osservazione è di diversi anni, con visite programmate a intervalli regolari per raccogliere dati sulla sicurezza e sul benessere dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio – firma del consenso informato e registrazione

    Una volta accettato di partecipare, Lei firma il consenso informato e viene registrato nello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Viene effettuata una valutazione clinica completa, comprensiva di esame neurologico, misurazione dei segni vitali, peso corporeo, elettrocardiogramma (ECG) e valutazione del rischio di ideazione suicidaria con il C‑SSRS.

    Viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) per osservare la struttura cerebrale.

    Vengono prelevati campioni di sangue per ematologia, coagulazione e chimica clinica, e campioni di liquido cerebrospinale (CSF) per conta cellulare, proteine e glucosio.

    Le viene chiesto di completare questionari sulla qualità della vita e sulla funzione cognitiva.

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione di <b>VO659</b>

    Viene somministrata un'iniezione intratecale (iniezione nello spazio della colonna vertebrale) di VO659 nella dose di 60 mg, preparata come soluzione per infusione.

    La procedura avviene in ambiente ospedaliero sotto supervisione medica.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑iniezione

    Dopo l'iniezione, Lei rimane sotto osservazione per almeno due ore.

    Vengono controllati i segni vitali e viene valutata l'eventuale comparsa di effetti avversi.

  5. Passaggio 5

    Visite di follow‑up periodiche

    Sono programmate visite di controllo ogni tre mesi (o secondo il calendario dello studio).

    Durante ogni visita vengono ripetuti gli esami di sicurezza: esame neurologico, segni vitali, peso, ECG, valutazione del rischio suicidario, MRI, analisi del sangue e del CSF.

    Le viene chiesto di compilare nuovamente i questionari di qualità della vita, cognizione e altri parametri clinici.

  6. Passaggio 6

    Somministrazioni aggiuntive di <b>VO659</b>

    Se previsto dal protocollo, ulteriori iniezioni intratecali di VO659 nella dose di 60 mg possono essere programmate durante le visite di follow‑up.

    Ogni somministrazione segue la stessa procedura descritta nella fase di prima somministrazione.

  7. Passaggio 7

    Conclusione della partecipazione

    Al termine del periodo di follow‑up previsto dallo studio, vengono effettuati gli ultimi esami di sicurezza.

    La partecipazione allo studio viene chiusa e i risultati finali vengono registrati.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi aver partecipato a studi precedenti con il farmaco VO659 e aver completato il periodo di somministrazione del farmaco.
  • Devi firmare un consenso informato scritto (con data e firma); la tua capacità di comprendere e firmare sarà verificata con lo strumento “Evaluation to Sign Consent”.
  • Devi essere in buona salute generale, secondo il giudizio del medico, oltre alla presenza della malattia (Huntington o SCA1 o SCA3).
  • Devi poter seguire tutte le procedure richieste dallo studio; il medico valuterà che l’avanzamento della malattia ti permetta di partecipare alle visite e ai test.
  • Devi pesare almeno 50 kg e avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 17,5 e 32,5 kg/m² (il BMI è una misura che confronta peso e altezza).
  • Devi accettare di usare metodi contraccettivi (per evitare una gravidanza) secondo le norme locali, sia durante il periodo di trattamento che per 225 giorni dopo l’ultima dose di VO659:
    • Uomini non sterilizzati che producono spermatozoi e hanno una partner di età fertile devono usare il preservativo dall’inizio del trattamento fino a 225 giorni dopo l’ultima dose e non devono donare spermatozoi in questo periodo; la partner deve anche usare un metodo contraccettivo.
    • Donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima di ogni dose, e devono usare un metodo contraccettivo molto efficace per tutta la durata dello studio e per 225 giorni dopo l’ultima dose. Si considerano in età fertile le donne che hanno iniziato le mestruazioni (menarca) e non sono in menopausa, a meno che non siano permanentemente sterilizzate (ad esempio mediante isterectomia, rimozione delle tube o delle ovaie). La menopausa è definita come l’assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza altre cause; le donne sotto i 55 anni devono avere sia 12 mesi senza mestruazioni sia un valore di FSH (ormone follicolo-stimolante) superiore a 40 mIU/mL per confermare la menopausa.

Chi non può partecipare allo studio?

32 criteri

  • Hai avuto un evento avverso grave (SAE) considerato correlato o potenzialmente correlato a VO659 in uno studio precedente.
  • Non sei in grado di camminare; è necessario poter camminare (anche con bastone o deambulatore) per partecipare.
  • Hai una condizione che impedirebbe di eseguire le valutazioni dello studio (esami, visite, ecc.).
  • Hai una storia di problemi di sanguinamento o coagulazione, o una conta piastrinica molto bassa, a meno che il medico non lo ritenga non significativo.
  • Hai una storia di qualsiasi tipo di cancro o condizione precancerosa, eccetto alcuni tumori cutanei non invasivi o carcinoma cervicale molto limitato.
  • Il tuo sistema immunitario è gravemente indebolito, incluso l'HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Hai un risultato positivo per l’epatite B (antigene di superficie) o un’infezione attiva da epatite C.
  • Hai una malattia acuta o cronica del fegato o dei reni di grado moderato o grave.
  • Gli esami di laboratorio mostrano valori che il medico considera clinicamente significativi.
  • Hai disturbi cardiovascolari non compensati, aritmie cardiache, o un valore di QTcF (intervallo elettrico del cuore corretto per la frequenza) > 450 ms per gli uomini o > 470 ms per le donne, oppure una storia familiare di sindrome del QT lungo o di morte improvvisa.
  • Sei stato ricoverato in ospedale per un intervento chirurgico con anestesia generale entro 6 settimane dal screening o prevedi un intervento simile durante lo studio.
  • Hai tentato il suicidio o hai avuto pensieri suicidi con piano che hanno richiesto ricovero entro gli ultimi 12 mesi; se il punteggio di ideazione suicidaria è alto, è necessaria una valutazione da parte di uno specialista in salute mentale.
  • Hai una storia di psicosi, disturbo bipolare o schizofrenia, o sei a rischio significativo di depressione acuta, stato confusionale o comportamento violento.
  • Hai un shunt impiantato per drenare il liquido cerebrospinale (CSF) o un catetere nel sistema nervoso centrale.
  • Hai usato un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 3 mesi (o 5 emivite del farmaco investigativo) prima del screening.
  • Stai assumendo riluzolo a meno che la dose sia stabile da almeno 4 settimane e non debba cambiare durante lo studio.
  • Stai trattando la spasticità con farmaci a meno che la dose sia stabile da almeno 4 settimane e non debba cambiare.
  • Usi antidepressivi o benzodiazepine (farmaci per ansia o sonno) a meno che la dose sia stabile da almeno 4 settimane e non debba cambiare; è consentita una singola benzodiazepina a breve durata per l’ansia legata alla risonanza magnetica, purché non vengano effettuate valutazioni di studio subito dopo.
  • Hai usato negli ultimi 3 mesi antipsicotici, inibitori dell’acetilcolinesterasi, memantina o amantadina; se usi antipsicotici per sintomi motori, tetrabenazina/deutetrabenazina o acido valproico, la dose deve essere stabile da almeno 12 settimane.
  • Assumi farmaci noti per prolungare l’intervallo QT, a meno che siano stati interrotti per un periodo pari a 5 volte la loro emivita.
  • Assumi integratori (es. coenzima Q10, vitamine, creatina) a meno che la dose sia stabile da 6 settimane e non debba cambiare.
  • Stai usando terapie antiaggreganti o anticoagulanti (eccetto warfarin) che non possono essere sospese in sicurezza prima della puntura lombare; l’uso di warfarin è permesso solo se il valore INR (test di coagulazione) è normale al momento dello screening.
  • Hai ricevuto un trattamento con oligonuclotide antisenso (incluso siRNA) diverso da VO659.
  • Hai una storia di terapia genica, trapianto cellulare o chirurgia cerebrale sperimentale.
  • Hai ricevuto una vaccinazione basata su vettore adenovirale entro 45 giorni dal primo dosaggio di VO659.
  • Stai partecipando o prevedi di partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico con farmaci sperimentali, a meno che il medico responsabile non lo approvi.
  • Sei una donna incinta, che allatta o che intende farlo durante lo studio.
  • Consumi regolarmente più di 24 g di alcol al giorno (circa 500 ml di birra o 250 ml di vino) se sei uomo, o più di 12 g al giorno (circa 250 ml di birra o 125 ml di vino) se sei donna.
  • Il tuo test antidroga è positivo per anfetamine, barbiturici, cocaina, oppiacei, cannabinoidi o benzodiazepine; le benzodiazepine sono accettate se già in terapia stabile, i cannabinoidi se usati per scopi medici e in modo stabile.
  • Hai un legame stretto con lo sponsor o il sito di studio (es. parente stretto del ricercatore, dipendente o studente del centro).
  • Non puoi sottoporti a una risonanza magnetica (MRI) a causa di impianti metallici non compatibili, claustrofobia, gravi disturbi del movimento o altre condizioni che rendono l’esame impossibile.
  • Sei ipersensibile (hai una reazione allergica) a mezzi di contrasto iodati, incluso il gadolinio.
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Farmaci in studio

VO659 è un farmaco sperimentale somministrato direttamente nello spazio intratecale, cioè nella zona in cui scorre il liquido cerebrospinale intorno al midollo spinale. Nel trial viene iniettato come una rapida dose di liquido (bolus) nella parte bassa della schiena (lumbar). Il suo scopo è valutare quanto sia sicuro l’uso a lungo termine di questo trattamento in persone che hanno la malattia di Huntington o le atassie spinocerebellari di tipo 1 e 3. È formulato come soluzione per iniezione ed è classificato come farmaco orfano, il che significa che è destinato a malattie rare.

Che cosa si sa già del trattamento

VO659 - VO659 viene somministrato tramite iniezione a bolo nell’ambito intratecale, cioè direttamente nello spazio intorno al midollo spinale, sotto forma di soluzione sterile per infusione. È un farmaco sperimentale ancora in fase di studio clinico e non è ancora approvato per uso commerciale, ma è classificato come farmaco orfano per malattie rare. È studiato per il trattamento della malattia di Huntington e delle atassie spinocerebellari di tipo 1 e 3, condizioni caratterizzate da perdita di movimento e coordinazione. Il suo meccanismo d’azione consiste nel ridurre la produzione di proteine anormali che danneggiano le cellule nervose, agendo a livello molecolare come modulatore della sintesi proteica. È considerato un modulatore sperimentale delle vie cellulari neurodegenerative.

Malattie studiate

  • Atassia spinocerebellare tipo 1 (SCA1)

    è una malattia neurodegenerativa ereditaria autosomica dominante che colpisce il cervelletto e le vie nervose spinali. I sintomi iniziano tipicamente con difficoltà di coordinazione motoria, instabilità del cammino e tremori. Con il tempo la perdita di equilibrio peggiora, si sviluppano disturbi della voce e della deglutizione e può comparire rigidità muscolare. L'evoluzione porta a una progressiva incapacità di camminare autonomamente. La malattia si manifesta in età adulta giovane o intermedia.

  • Atassia spinocerebellare tipo 3 (SCA3)

    conosciuta anche come malattia di Machado‑Joseph, è una atassia ereditaria autosomica dominante che coinvolge il cervelletto, il tronco encefalico e il midollo spinale. I primi segni includono atassia degli arti, ipotonia e difficoltà di parola. Successivamente compaiono spasticità, neuropatia periferica e, in alcuni pazienti, movimenti involontari. La perdita di coordinazione e la debolezza muscolare peggiorano progressivamente, limitando le attività quotidiane. La malattia è tipicamente progressiva e si sviluppa nell'età adulta.

  • Malattia di Huntington (HD)

    è una malattia neurodegenerativa autosomica dominante causata da un'espansione del tratto CAG nel gene HTT. I sintomi iniziali comprendono movimenti involontari (corea), difficoltà di coordinazione e alterazioni cognitive. Con l'avanzare della patologia si accentuano la corea, la perdita di capacità motorie e il deterioramento delle funzioni esecutive. Anche i cambiamenti emotivi e comportamentali diventano più pronunciati con il tempo. La malattia progredisce lentamente ma in maniera costante, portando a una crescente dipendenza.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 28 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526408-60-00Codice del protocolloVO659-CT03Partecipanti previsti75 personePromotoreVico Therapeutics B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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