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Studio di fase 3 su ibutamoren mesilate per migliorare la crescita nei bambini prepuberali con carenza di ormone della crescita (GHD)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Growth Hormone Deficiency, una condizione rara in cui il corpo non produce abbastanza ormone della crescita, causando un rallentamento della statura nei bambini. Il trattamento investigato è una capsula orale contenente LUM 201, il cui principio attivo è Ibutamoren Mesylate, somministrata una volta al giorno al dosaggio di 1,6 mg per chilogrammo di peso.

L’obiettivo principale è valutare se il farmaco può aumentare la velocità di crescita nei bambini prepuberi non ancora trattati, osservando i cambiamenti durante un periodo di 12 mesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o capsule di placebo e saranno seguiti con visite periodiche per misurare l’altezza, controllare la sicurezza e registrare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è di fase 3, randomizzato, doppio cieco, il che significa che né i medici né i partecipanti sapranno quale trattamento è stato assegnato. Durante l’anno di studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare la crescita e la salute generale dei bambini, garantendo che eventuali problemi vengano gestiti tempestivamente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione e randomizzazione

    Dopo l’iscrizione, si partecipa a una visita iniziale in cui vengono registrati i dati anagrafici, il peso e l’altezza, e vengono prelevati campioni di sangue per valutare i livelli di crescita.

    Durante la stessa visita il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere ibutamoren mesilate oppure il placebo, senza sapere quale dei due gli è stato attribuito.

  2. Passaggio 2

    Consegna del farmaco e istruzioni per l’assunzione

    Viene consegnata una fornitura di capsule da assumere per tutta la durata dello studio.

    Al paziente vengono fornite istruzioni chiare su come prendere la capsula ogni giorno, preferibilmente alla stessa ora, a stomaco vuoto o secondo le indicazioni del medico.

  3. Passaggio 3

    Assunzione giornaliera della dose

    La dose è di 1,6 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, somministrata per via orale sotto forma di capsula.

    Il calcolo della dose avviene in base al peso misurato all’inizio del trial; il numero di capsule da ingerire viene indicato sulla confezione.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo mensili

    Ogni mese è prevista una visita di controllo in cui vengono misurati nuovamente l’altezza e il peso.

    Durante queste visite si verifica la presenza di eventuali effetti indesiderati e, se necessario, vengono ripetuti esami di sangue per monitorare i parametri di crescita.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale al termine dei 12 mesi

    Dopo 12 mesi di trattamento quotidiano, si effettua un’ultima visita per confrontare la crescita ottenuta rispetto al valore di partenza.

    Vengono raccolti tutti i dati finali, inclusi i risultati degli esami di sangue e le misurazioni dell’altezza, per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Consenso informato scritto fornito dai genitori o da un rappresentante legale; se richiesto per età, anche il bambino deve dare un assenso adeguato.
  • Deve avere una funzione tiroidea normale (livelli di TSH e tiroxina libera entro i limiti); se è stato trattato per ipotiroidismo, deve essere stabile da almeno 3 mesi.
  • Il valore di IGF-1 (una proteina legata all'ormone della crescita) deve avere una deviazione standard ≤ -1,0 rispetto a età e sesso.
  • La concentrazione di IGF-1 deve essere > 30 ng/mL e la risposta massima dell'ormone della crescita (GH) deve essere ≥ 5 ng/mL nel test di screening.
  • Il bambino non deve aver ricevuto trattamenti precedenti e deve essere prepuberale (stadio Tanner I: nessuno sviluppo mammario nelle ragazze e volume testicolare < 4 mL nei ragazzi).
  • Deve avere una risposta massima dell'GH < 10 ng/mL in due test di stimolazione effettuati negli ultimi 12 mesi.
  • L’altezza deve essere inferiore di almeno 2 deviazioni standard rispetto alla media per età e sesso, secondo le curve di crescita dell’OMS.
  • Il livello di cortisolo al mattino (prima delle 9 a.m.) o casuale deve essere ≥ 7 µg/dL; se è più basso, deve superare un test di stimolazione del cortisolo con picco ≥ 18 µg/dL.
  • Età al momento dello screening: almeno 3 anni e non più di 10 anni per le ragazze, non più di 11 anni per i ragazzi.
  • Deve avere una velocità di crescita (height velocity) confermata come inferiore al 25° percentile per età e sesso, basata su almeno 6 mesi di misurazioni.
  • Deve presentare un ritardo di almeno 12 mesi dell’età ossea rispetto all’età cronologica, valutata entro 12 mesi dallo screening.
  • Le ragazze devono sottoporsi a test genetico per escludere la sindrome di Turner e, se disponibile, il test del gene SHOX deve risultare negativo.

Chi non può partecipare allo studio?

30 criteri

  • Qualsiasi condizione medica o genetica che può causare una statura bassa indipendente dal deficit di ormone della crescita o ridurre la risposta al trattamento, come diabete, statura idiopatica (bassa statura senza causa nota), deficit di SHOX, condrodisplasie (anomalia di sviluppo delle ossa) o altre sindromi.
  • Un rapporto braccio‑altezza più di 2 deviazioni standard sotto la media per età e sesso, indicante possibile ipocondroplasia (una forma lieve di accorciamento delle ossa).
  • Una condizione medica o genetica che, secondo il medico, aumenta il rischio di usare il farmaco LUM‑201.
  • Assunzione di farmaci che, secondo il medico, possono causare una statura bassa o limitare la risposta agli ormoni della crescita.
  • Malattie infiammatorie che richiedono corticosteroidi sistemici per più di 2 settimane negli ultimi 3 mesi, oppure uso di steroidi inalati a dosi elevate (più di 400 µg/giorno di budesonide o equivalenti) per più di 4 settimane nell’ultimo anno.
  • Uso di terapia ormonale sostitutiva per carenze ormonali, eccetto un trattamento stabile con ormone tiroideo.
  • Un elettrocardiogramma (ECG) con anomalie clinicamente significative, confermate dal medico.
  • Qualsiasi circostanza che possa impedire il completamento con successo dello studio.
  • Sospetto di tumore intracranico attivo o passato, confermato da imaging cerebrale.
  • Sospetta ipertensione intracranica (pressione alta dentro il cranio), confermata da esame del fondo oculare o altri test.
  • Valori di enzimi epatici (ALT, AST) o bilirubina totale superiori al limite normale.
  • Deficit multiplo di ormoni della ghiandola pituitaria.
  • Trattamento precedente con fattori di crescita (GH, IGF‑1 o secrezione di GH) al di là di brevi test diagnostici.
  • Sospetto di assenza di funzione pituitaria, dimostrato da un test di stimolazione dell’ormone della crescita con risultato ≤ 3,0 ng/mL negli ultimi 12 mesi, o altre carenze ormonali pituitarie.
  • Malnutrizione, valutata dal medico tramite esame clinico, storia medica e esami di laboratorio.
  • Peso corporeo pari o inferiore a 14 kg.
  • Indice di massa corporea (BMI) più di 2 deviazioni standard sotto o sopra la media per età e sesso.
  • Peso alla nascita inferiore al 3° percentile per età gestazionale secondo gli standard WHO o locali.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio terapeutico con farmaci sperimentali negli ultimi 6 mesi.
  • Allergia conosciuta o sospetta a LUM‑201, al placebo o ai loro eccipienti.
  • Rifiuto di accettare l’assegnazione casuale (randomizzazione) al gruppo di trattamento.
  • Assunzione di farmaci che inibiscono o inducono fortemente gli enzimi del ciclo del citocromo P450 (CYP) 3A/4.
  • Assunzione di farmaci principalmente metabolizzati da CYP3A/4, 2C8, 2C9 o 2C19.
  • Assunzione di farmaci che prolungano l’intervallo QT o aumentano il rischio di torsades de pointes (un tipo di aritmia cardiaca).
  • Assunzione di farmaci che inibiscono fortemente la P‑glicoproteina (P‑gp) o sono substrati potenti di essa, o della proteina di esportazione multidroga 1.
  • Storia di irradiamento spinale, cranico o di tutto il corpo.
  • Storia o presenza di malattia maligna (cancro) o evidenza di crescita tumorale attuale.
  • Statura corta di origine psicologica (psicosociale).
  • Epifisi chiuse (le parti di crescita delle ossa sono già chiuse).
  • Diagnosi di ADHD (disturbo da deficit di attenzione/iperattività), indipendentemente dal trattamento.
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Farmaci in studio

Ibutamoren Mesylate (LUM 201)
Questo è un farmaco sperimentale somministrato sotto forma di capsule da prendere per via orale una volta al giorno. È progettato per stimolare la produzione di ormone della crescita nel corpo. Nel contesto dello studio, viene somministrato a bambini prepuberali che non hanno mai ricevuto trattamenti per la carenza di ormone della crescita, per valutare se può migliorare la loro velocità di crescita nel corso di un anno. Il farmaco è considerato un “farmaco orfano”, cioè è stato sviluppato per una condizione rara e ha un profilo di sicurezza e efficacia ancora in fase di verifica.

Che cosa si sa già del trattamento

Ibutamoren Mesylate - È una capsula da assumere per via orale una volta al giorno; il principio attivo è un agonista del recettore della grelina che stimola la liberazione dell'ormone della crescita. Attualmente è un farmaco in fase di sperimentazione clinica (fase 3) e ha la designazione di farmaco orfano, quindi non è ancora approvato per uso generale. È studiato principalmente per trattare la carenza di ormone della crescita nei bambini prepuberali. Appartiene alla classe dei secretagoghi dell'ormone della crescita, ovvero sostanze che aumentano la produzione di GH a livello molecolare.

Malattie studiate

Deficit di ormone della crescita (GHD) - Il deficit di ormone della crescita è una condizione in cui la ghiandola pituitaria non produce quantità sufficienti di ormone della crescita. Si manifesta in bambini prepuberali con crescita lenta o arresto della crescita lineare. Con il tempo, l’altezza dei pazienti rimane al di sotto delle curve di crescita standard per età e sesso. Se non trattato, la carenza persiste, limitando l’acquisizione di massa corporea e la maturazione ossea. Nei casi più gravi, la crescita può fermarsi completamente durante l’infanzia. La condizione si sviluppa tipicamente in modo graduale, con progressiva riduzione del ritmo di crescita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523820-26-01Codice del protocolloLUM-201-10Partecipanti previsti144 personePromotoreLumos Pharma LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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