Ospedale Pediatrico Bambino Gesu'
Centro verificato
Roma, Italia
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio di fase 2 su piclidenoson per pazienti con sindrome di Lowe: efficacia e sicurezza
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio osserva Lowe Syndrome, una rara patologia genetica che colpisce principalmente i reni, gli occhi e il sistema nervoso. Il trattamento testato è il farmaco Piclidenoson, somministrato per via orale sotto forma di compresse da 6 mg, per valutare se può migliorare la funzione renale.
Lo scopo è valutare se il farmaco aumenta l'assorbimento renale di 99mTc-DMSA, un tracciante radioattivo utilizzato per misurare la capacità dei tubuli prossimali del rene di riassorbire piccole proteine. I partecipanti prenderanno il medicinale ogni giorno per circa sei mesi, con controlli medici al basale, a tre mesi e a sei mesi; durante le visite verranno effettuati esami del sangue, analisi delle urine per verificare la presenza di proteinuria (proteine nelle urine) e test per il Fanconi syndrome (perdita eccessiva di sostanze dal rene), oltre a un controllo elettrocardiografico (ECG) per la sicurezza.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
6 criteri
- Essere maschio e avere almeno 18 anni.
- Avere la diagnosi di Sindrome di Lowe confermata da test genetici.
- Avere una funzione renale adeguata, misurata con il valore eGFR (stima della filtrazione glomerulare) pari o superiore a 40 mL/min/1,73 m², calcolato con la formula CKD‑EPI.
- Durante il periodo di trattamento e per almeno un mese dopo l’ultima dose, non effettuare la donazione di sperma e utilizzare il preservativo in ogni rapporto sessuale.
- Essere in grado di seguire tutte le visite e le attività richieste dallo studio.
- Essere capace di comprendere le informazioni dello studio e firmare il consenso informato scritto (o che il tutore legale lo faccia, se necessario).
Chi non può partecipare allo studio?
11 criteri
- Ricevere terapie croniche non legate alla sindrome di Lowe.
- Avere una malattia acuta o cronica grave, inclusa infezione sistemica cronica o cancro, che il medico ritenga possa mettere a rischio la sicurezza, impedire di completare lo studio o influenzare i risultati.
- Partecipare contemporaneamente a un altro studio con farmaci o vaccini sperimentali, o averlo fatto entro 30 giorni prima della visita di screening.
- Avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 40 mL/min/1.73 m² (misura della funzione renale) calcolata con l'equazione CKD‑EPI.
- Avere livelli di aminotransferasi epatiche (enzimi del fegato) superiori a 1,5 volte il valore normale di laboratorio.
- Avere un intervallo QTcF superiore a 450 millisecondi in un ECG (elettrocardiogramma), a meno che non sia dovuto a blocco di branca o pacemaker.
- Avere una condizione che aumenta il rischio di aritmie, come ipokaliemia (basso potassio), ipomagnesemia (basso magnesio) o sindrome del QT lungo congenita.
- Usare o prevedere di usare farmaci elencati nella lista CredibleMeds™ come causa di Torsades des Pointes (un tipo di aritmia pericolosa).
- Avere una malattia gastrointestinale attiva che possa interferire con l'assorbimento del farmaco per via orale.
- Avere dipendenza attiva da droghe o alcol.
- Usare contemporaneamente potenti induttori del citocromo P450, come rifampina, fenobarbital, fenitoina o carbamazepina.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Piclidenoson è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel contesto di questo studio di fase 2, il farmaco viene dato ai pazienti con sindrome di Lowe per verificare se può migliorare la capacità dei reni di assorbire una sostanza marcata, indicatore della funzione dei tubuli prossimali renali. Il principio è quello di valutare, dopo circa sei mesi di trattamento, se l’assunzione di Piclidenoson aumenta l’assorbimento renale rispetto al valore di base, suggerendo un potenziale beneficio nella gestione della malattia.
Che cosa si sa già del trattamento
Piclidenoson - Il piclidenoson è un farmaco in forma di compressa da assumere per via orale; attualmente è in fase sperimentale e non è ancora autorizzato per uso generale. Viene studiato principalmente per il trattamento della sindrome di Lowe, una malattia rara che coinvolge i reni. Agisce legandosi a specifici recettori chiamati A2A dell’adenosina, riducendo l’infiammazione e migliorando la funzione dei tubuli renali. È classificato come agonista selettivo del recettore A2A dell’adenosina.
Malattie studiate
Sindrome di Lowe - La sindrome di Lowe è una malattia genetica rara legata al cromosoma X che colpisce principalmente maschi. Si manifesta fin dalla nascita con cataratta congenita, ipotonia muscolare e anomalie cutanee. Il disturbo interessa soprattutto i reni, dove la tubulopatia prossimale provoca perdita di proteine a basso peso molecolare e di altri soluti. Con il tempo può evolvere in una sindrome di Fanconi, con aumento della diuresi e perdita di elettroliti, glucosio e fosfati nelle urine. Anche il sistema nervoso può essere coinvolto, con ritardo dello sviluppo e problemi cognitivi. La gravità dei sintomi varia da paziente a paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525495-26-00Codice del protocolloPICLILOWEPartecipanti previsti5 personePromotoreCan-Fite Biopharma Ltd.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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