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Vafidemstat

Lo studio PORTICO è uno studio clinico innovativo che indaga il potenziale di Vafidemstat, un nuovo farmaco, nel trattamento degli adulti con Disturbo Borderline di Personalità (DBP). Questo studio di Fase IIb mira a valutare sia l’efficacia che la sicurezza di Vafidemstat nella gestione dei sintomi del DBP, concentrandosi in particolare sull’agitazione e l’aggressività. Il design dello studio, che prevede un approccio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, garantisce risultati affidabili che potrebbero potenzialmente portare a nuove opzioni di trattamento per le persone che lottano contro il DBP.

Indice dei Contenuti

Cos’è il VAFIDEMSTAT?

Il VAFIDEMSTAT, noto anche con il nome alternativo ORY-2001, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento del Disturbo Borderline di Personalità (DBP). Questo medicinale è sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza in pazienti adulti con DBP.[1]

Condizione Target: Disturbo Borderline di Personalità

Il Disturbo Borderline di Personalità (DBP) è una condizione di salute mentale caratterizzata da instabilità dell’umore, del comportamento e delle relazioni. Le persone con DBP spesso sperimentano intensi episodi di rabbia, depressione e ansia che possono durare da poche ore a giorni. Il VAFIDEMSTAT è oggetto di studio come potenziale trattamento per aiutare a gestire questi sintomi e migliorare la qualità della vita degli individui con DBP.[1]

Lo Studio Clinico PORTICO

Lo studio principale che indaga il VAFIDEMSTAT per il DBP si chiama PORTICO. Si tratta di uno studio clinico di Fase IIb, il che significa che è una fase avanzata di sperimentazione per determinare l’efficacia e la sicurezza del farmaco. Ecco alcuni punti chiave sullo studio PORTICO:[1]

  • Disegno dello studio: È uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Ciò significa che né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o un placebo (una sostanza innocua senza principi attivi) durante lo studio.
  • Durata: Lo studio dura 14 settimane.
  • Partecipanti: Pazienti adulti con diagnosi di Disturbo Borderline di Personalità.

Come viene Somministrato il VAFIDEMSTAT?

Nello studio PORTICO, il VAFIDEMSTAT viene somministrato sotto forma di capsule. Il dosaggio in fase di sperimentazione è di 1,2 mg. Alcuni partecipanti ricevono le capsule effettive di VAFIDEMSTAT, mentre altri ricevono capsule di placebo che appaiono identiche ma non contengono principi attivi.[1]

Misure di Efficacia

Per determinare l’efficacia del VAFIDEMSTAT, i ricercatori stanno utilizzando diversi strumenti di valutazione. I principali risultati (primari) che stanno esaminando sono:[1]

  1. Impressione Clinica Globale-Severità focalizzata su Agitazione/Aggressività (CGI-S A/A): Questa misura la gravità dei sintomi di agitazione o aggressività di un paziente.
  2. Checklist del Disturbo Borderline di Personalità (BPDCL): Questa è una lista di controllo completa che valuta vari sintomi del DBP.

Inoltre, stanno esaminando diversi risultati secondari per ottenere un quadro più completo degli effetti del farmaco:

  • Valutazione della Gravità del Borderline nel Tempo (BEST): Questo strumento traccia i cambiamenti nei sintomi del DBP nel tempo.
  • Inventario di Depressione di Beck II (BDI-II): Questo valuta la gravità dei sintomi depressivi.
  • Inventario dell’Espressione della Rabbia Stato-Tratto 2 (STAXI-2): Questo misura diversi aspetti della rabbia.
  • Inventario dell’Ansia di Stato-Tratto (STAI): Questo valuta i livelli di ansia.

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è un aspetto cruciale dello studio sul VAFIDEMSTAT. I ricercatori stanno monitorando attentamente diversi fattori legati alla sicurezza:[1]

  • Eventi avversi: Qualsiasi evento medico inaspettato durante lo studio viene registrato e analizzato.
  • Tassi di abbandono: Viene monitorata la percentuale di pazienti che smettono di partecipare allo studio.
  • Rischio di suicidio: Data la natura del DBP, i ricercatori stanno utilizzando la Scala di Valutazione della Gravità del Suicidio di Columbia (C-SSRS) per monitorare eventuali cambiamenti nel rischio di suicidio tra i partecipanti.

È importante notare che il VAFIDEMSTAT è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora approvato per l’uso generale. I risultati dello studio PORTICO aiuteranno a determinare se questo farmaco è sicuro ed efficace per il trattamento del Disturbo Borderline di Personalità. Se sei interessato a partecipare a studi clinici o a saperne di più sui potenziali nuovi trattamenti per il DBP, è meglio discuterne con il tuo medico curante.[1]

Aspetto Dettagli
Nome dello Studio PORTICO
Farmaco Studiato Vafidemstat (ORY-2001)
Condizione Disturbo Borderline di Personalità (BPD)
Tipo di Studio Fase IIb, doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
Durata 14 settimane
Risultati Primari Cambiamenti nei punteggi CGI-S A/A e BPDCL
Risultati Secondari Cambiamenti nei punteggi BEST, BDI-II, STAXI-2, STAI; valutazioni della sicurezza
Dosaggio Capsula di Vafidemstat da 1,2mg
Controllo Capsula placebo

FAQ

  • Che cos’è Vafidemstat e come viene studiato nella sperimentazione PORTICO? Vafidemstat, noto anche come ORY-2001, è un farmaco studiato per il suo potenziale nel trattamento del Disturbo Borderline di Personalità (DBP). Nella sperimentazione PORTICO, viene somministrato sotto forma di capsule da 1,2 mg a pazienti adulti con DBP. Lo studio mira a confrontare i suoi effetti con un placebo per un periodo di 14 settimane.
  • Quali sono gli obiettivi principali dello studio PORTICO? Gli obiettivi principali dello studio PORTICO sono valutare l’efficacia e la sicurezza di Vafidemstat negli adulti con Disturbo Borderline di Personalità. In particolare, mira a misurare i cambiamenti nella gravità dell’agitazione/aggressività e nei sintomi complessivi del DBP rispetto a un placebo.
  • Come viene misurata l’efficacia di Vafidemstat in questa sperimentazione? L’efficacia di Vafidemstat viene misurata utilizzando diverse scale e checklist. Gli esiti primari si concentrano sulla scala Clinical Global Impression-Severity per Agitazione/Aggressività (CGI-S A/A) e sulla Checklist del Disturbo Borderline di Personalità (BPDCL). Le misure secondarie includono altre valutazioni comportamentali ed emotive.
  • Quali misure di sicurezza vengono considerate nella sperimentazione PORTICO? La sperimentazione monitora attentamente la sicurezza attraverso diverse misure. Queste includono il monitoraggio degli eventi avversi, il numero di partecipanti che si ritirano dallo studio e l’utilizzo della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) per valutare il rischio di suicidio.
  • Quanto dura la sperimentazione PORTICO per ogni partecipante? La sperimentazione PORTICO dura 14 settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti ricevono Vafidemstat o un placebo, e vengono condotte varie valutazioni per misurare gli effetti e la sicurezza del farmaco dal basale alla fine del periodo di studio.

Studi clinici in corso su Vafidemstat

  • Data di inizio: 2021-09-20

    Studio clinico sull’efficacia di vafidemstat nei sintomi negativi e nel deficit cognitivo della schizofrenia negli adulti

    Reclutamento in corso

    2 1

    La schizofrenia è una malattia mentale che può causare sintomi come difficoltà a pensare chiaramente, allucinazioni e problemi emotivi. Questo studio clinico si concentra sui sintomi negativi e sul deterioramento cognitivo associati alla schizofrenia. I sintomi negativi possono includere la mancanza di motivazione, l’isolamento sociale e la riduzione delle emozioni. Il trattamento in studio è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna

Glossario

  • Vafidemstat: Un farmaco in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento del Disturbo Borderline di Personalità. È anche noto come ORY-2001 e viene somministrato sotto forma di capsula in questo studio.
  • Borderline Personality Disorder (BPD): Una condizione di salute mentale caratterizzata da instabilità dell'umore, del comportamento e delle relazioni. Le persone con BPD possono sperimentare intensi episodi di rabbia, depressione e ansia.
  • Phase IIb Trial: Una fase della ricerca clinica che mira a determinare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco per una specifica condizione medica. In genere coinvolge un gruppo di pazienti più numeroso rispetto alle fasi precedenti.
  • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo. Questo aiuta a prevenire distorsioni nei risultati dello studio.
  • Placebo: Una sostanza che non ha benefici medici noti, utilizzata come controllo nel test di nuovi farmaci. In questo studio, è una capsula che assomiglia alla capsula di Vafidemstat ma non contiene il farmaco attivo.
  • Clinical Global Impression-Severity (CGI-S): Una scala utilizzata dai professionisti sanitari per valutare la gravità della malattia di un paziente. In questo studio, è focalizzata specificamente su agitazione e aggressività.
  • Borderline Personality Disorder Checklist (BPDCL): Uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi del BPD nei pazienti.
  • Adverse Events: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante lo studio, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.
  • Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS): Un questionario utilizzato per valutare il rischio di suicidio nei pazienti che partecipano agli studi clinici.