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Studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di apitegromab e cloruro di sodio in pazienti con distrofia muscolare facio‑scapulo‑omerale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy è una malattia rara che provoca debolezza e perdita di tessuto muscolare, soprattutto nelle spalle, braccia e muscoli del viso. Il farmaco sperimentale apitegromab viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una flebo, e viene confrontato con una soluzione di sodium chloride (soluzione fisiologica) usata come placebo. L’obiettivo è verificare se il nuovo farmaco può migliorare la forza e la salute dei muscoli rispetto al trattamento inattivo.

Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di apitegromab in persone affette da questa forma di distrofia muscolare. I partecipanti ricevono infusione del farmaco o del placebo una volta al mese per un periodo di circa un anno. Durante questo tempo vengono effettuati controlli regolari, comprese scansioni con MRI dell’intero corpo per misurare la quantità di muscolo e il grasso presente, e test di laboratorio per monitorare la presenza di myostatin nel sangue.

Vengono inoltre registrati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, la pressione arteriosa e i risultati di un elettrocardiogramma (ECG) per controllare il cuore. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il farmaco è ben tollerato e se può offrire un beneficio clinico rispetto al placebo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi dello studio.

    Il gruppo sperimentale riceve apitegromab, mentre il gruppo di controllo riceve soluzione di sodio cloruro al 0,9 % come placebo.

    Entrambe le sostanze sono somministrate per infusione endovenosa secondo le indicazioni del protocollo di studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Prima dell'inizio del trattamento, vengono eseguiti esami di base, tra cui una risonanza magnetica totale del corpo (MRI) per misurare il volume muscolare.

    Vengono inoltre effettuati esami di laboratorio, misurazione dei segni vitali e un elettrocardiogramma (ECG) per valutare lo stato di salute del paziente.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il paziente riceve la prima infusione di apitegromab o di soluzione di sodio cloruro secondo il dosaggio indicato nel protocollo (apitegromab: mg/kg; placebo: soluzione a concentrazione 0,9 %).

    Le infusioni continuano per tutta la durata dello studio, che è di 52 settimane, secondo il programma stabilito dallo studio.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio periodiche

    Durante lo studio, il paziente partecipa a visite di controllo regolari per valutare la sicurezza del trattamento.

    In queste visite vengono raccolti dati su eventuali effetti avversi, vengono ripetuti gli esami di sangue, i segni vitali e l'ECG.

  5. Passaggio 5

    Valutazione intermedia a settimana 24

    Alla settimana 24 viene eseguita una nuova MRI per confrontare il cambiamento del volume muscolare rispetto alla valutazione di base.

    Vengono inoltre prelevati campioni di sangue per misurare le concentrazioni di apitegromab e del fattore latente della miostatina.

  6. Passaggio 6

    Continuazione del trattamento fino alla settimana 52

    Il paziente continua a ricevere le infusioni programmate fino al completamento delle 52 settimane di studio.

    Le visite di monitoraggio continuano regolarmente per garantire la sicurezza e raccogliere i dati richiesti dallo studio.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale a settimana 52

    Alla settimana 52 viene eseguita l'ultima MRI per valutare il cambiamento complessivo del volume muscolare.

    Vengono completati gli esami di laboratorio, i segni vitali e l'ECG, e vengono registrati tutti gli effetti avversi occorsi durante lo studio.

    Al termine di queste valutazioni, il paziente conclude la partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Deve comprendere il consenso informato e firmare il modulo scritto prima di iniziare lo studio.
  • Deve essere in grado di rispettare tutte le regole del protocollo, partecipare a tutte le visite e completare tutti i test richiesti.
  • Deve avere un’età compresa tra 18 e 60 anni al momento della firma del consenso.
  • Deve avere una diagnosi genetica di FSHD1 o FSHD2, confermata da un laboratorio accreditato.
  • Deve presentare un punteggio di gravità clinica (Ricci score) compreso tra 1,5 e 3,0 al momento dello screening; il Ricci score è una scala da 0 (nessuna gravità) a 5 (gravità massima).
  • Deve riuscire a percorrere 10 metri in 5 secondi o meno nel test di camminata di 10 metri (10MWRT), che misura la velocità di camminata.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Altri problemi di salute o risultati di laboratorio/ ECG (elettrocardiogramma, un esame che registra l’attività elettrica del cuore) che il medico ritiene pericolosi, che potrebbero impedire di completare lo studio o interferire con i risultati.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Storia di alcolismo o uso di droghe illegali (sostanze non prescritte e vietate dalla legge).
  • Controindicazioni per la risonanza magnetica (MRI) come dispositivi elettronici impiantati, impianti cocleari, corpi metallici, clip vascolari, impianti metallici, claustrofobia, allergia al mezzo di contrasto, impossibilità di stare fermo o dispositivi medici esterni che non possono essere rimossi.
  • Reazioni allergiche gravi passate a anticorpi monoclonali (mAb) o a proteine ricombinanti con dominio Fc, a apitegromab o agli ingredienti di questo farmaco.
  • Qualsiasi condizione acuta (che si presenta improvvisamente) o contemporanea che abbia influito sul benessere nei 7 giorni prima dello screening, inclusa un’infezione sistemica (che colpisce tutto il corpo), la necessità di trattamento urgente o il ricovero ospedaliero.
  • Trattamento precedente con apitegromab o altri farmaci anti‑myostatina (farmaci che bloccano una proteina che limita la crescita muscolare), inclusi antagonisti del recettore dell’activina.
  • Uso attuale o passato di steroidi anabolizzanti (ormoni usati per aumentare la massa muscolare), ormoni della crescita, agonisti del recettore GLP‑1 o altre sostanze che influenzano i muscoli.
  • Uso, nei 60 giorni prima dello screening, di terapie che possono influenzare significativamente i muscoli (ad esempio androgeni, fattore di crescita insulinico, ormone della crescita, beta‑agonisti sistemici, tossina botulinica, rilassanti muscolari o integratori per aumentare i muscoli) o che possono influenzare i nervi e i muscoli (ad esempio inibitori dell’acetilcolinesterasi).
  • Uso di steroidi sistemici o corticosteroidi (farmaci anti‑infiammatori) nei 60 giorni prima dello screening; gli steroidi inalati o topici sono consentiti.
  • Assunzione di farmaci che impediscono la coagulazione del sangue o l’aggregazione delle piastrine, oppure storia di disturbi della coagulazione.
  • Partecipazione a un altro studio con farmaci sperimentali nei 3 mesi precedenti o per 5 volte la loro emivita (il tempo che il corpo impiega a eliminare metà della dose del farmaco), qualunque sia più lungo.
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Farmaci in studio

Apitegromab è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. È stato studiato per verificare se può migliorare la forza e la funzione muscolare nelle persone affette da distrofia muscolare facio‑scapulo‑omerale (FSHD). Durante lo studio, i partecipanti hanno ricevuto infusi di Apitegromab a intervalli regolari per un periodo di 52 settimane, e i ricercatori hanno confrontato i risultati con quelli di un gruppo di controllo che ha ricevuto un placebo. Lo scopo era valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Isotonische Natriumchlorid-Lösung 0,9 % DELTAMEDICA Infusionslösung

    è una soluzione per infusione endovenosa di cloruro di sodio al 0,9 %, utilizzata come liquido di riepilogo per fornire acqua ed elettroliti al corpo. È un prodotto già ampiamente utilizzato nella pratica clinica e non è più in fase sperimentale. Viene impiegata per mantenere l’equilibrio dei liquidi e degli elettroliti, soprattutto in situazioni di disidratazione o perdita di sangue. Agisce semplicemente fornendo ioni sodio e cloro che ripristinano la pressione osmotica del sangue; è classificata come soluzione elettrolitica isotona (salina).

  • APITEGROMAB

    è una preparazione per infusione endovenosa a base di anticorpo monoclonale, in fase di studio clinico di fase 2 per la distrofia muscolare facio‑scapulo‑omerale. Attualmente è considerato un farmaco sperimentale e rientra tra i trattamenti orfani. È destinato a migliorare la forza muscolare nei pazienti con questa forma rara di distrofia. Il suo meccanismo prevede il legame a una proteina che limita la crescita muscolare, bloccandone l’azione e permettendo ai muscoli di svilupparsi meglio; è classificato come anticorpo monoclonale biologico.

Malattie studiate

Distrofia muscolare facio‑scapulo‑omerale (FSHD) - La distrofia muscolare facio‑scapulo‑omerale è una forma ereditaria di distrofia muscolare. Si caratterizza per una debolezza progressiva dei muscoli facciali, della spalla e dell’omero. Con il tempo la debolezza si estende al tronco e agli arti inferiori, con riduzione della massa muscolare e aumento del grasso intramuscolare. La malattia di solito inizia nell’adolescenza o nella prima età adulta e progredisce lentamente, con grande variabilità tra i pazienti. Il decorso è cronico e porta a difficoltà nell’espressione facciale, nel sollevare le braccia e nella deambulazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525204-10-00Codice del protocolloSRK-015-009Partecipanti previsti48 personePromotoreScholar Rock Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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