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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Deficit di antitrombina III

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Antithrombin Iii Human
  • Promotore:Octapharma AG

Displasia aritmogena del ventricolo destro

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atorvastatin
  • Promotore:Centro Cardiologico Monzino S.p.A.

Distrofia della cornea

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dexamethasone
  • Promotore:Oslo University Hospital HF

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Avalglucosidase Alfa
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Malattia di von Hippel-Lindau

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Propranolol
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Sindrome di Turner

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Estradiol
  • Promotore:Region Midtjylland

Atassia di Friedreich

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Vatiquinone
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Sindrome di Ehlers-Danlos+4

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Valsartan
  • Promotore:Medical University Of Gdansk

Epidermolisi bollosa

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Clemastine Fumarate
  • Promotore:Rheacell GmbH & Co. KG

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alglucosidase Alfa
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Telangectasia emorragica ereditaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sodium Chloride

Fenilchetonuria

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Maze Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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