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Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Fazirsiran per Pazienti con Malattia Epatica Associata a Deficit di Alfa-1 Antitripsina

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che puรฒ causare danni al fegato. La ricerca utilizza un farmaco chiamato Fazirsiran, noto anche con il codice TAK-999, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran รจ un tipo di trattamento che mira a ridurre gli effetti della malattia epatica legata a questa carenza genetica.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento a lungo termine con Fazirsiran nei partecipanti affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione di salute. Lo studio รจ progettato per osservare i partecipanti per un periodo prolungato, al fine di raccogliere dati completi sulla sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione epatica e altri parametri di salute. I partecipanti saranno seguiti per verificare se ci sono miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione epatica, utilizzando metodi come la risonanza magnetica per misurare la rigiditร  del fegato. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio di estensione aperto dopo aver completato uno studio precedente qualificante.

La partecipazione รจ riservata a coloro che hanno completato studi specifici come AROAAT2001 o AROAAT2002.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco Fazirsiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

La soluzione per iniezione รจ progettata per trattare la malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento a lungo termine con fazirsiran vengono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs).

Vengono monitorati i segni vitali e i cambiamenti nei valori di laboratorio clinici, inclusi esami del sangue e delle urine.

4 valutazione della funzione polmonare

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nei parametri della funzione polmonare per identificare eventuali peggioramenti della condizione polmonare.

5 valutazione della fibrosi epatica

La progressione della fibrosi epatica viene monitorata attraverso biopsie epatiche a 102 settimane o alla visita di terminazione anticipata.

In caso di fibrosi di grado F1 o superiore, si valuta una possibile riduzione della fibrosi rispetto al basale.

6 valutazione dell'infiammazione epatica

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nell’infiammazione portale intraepatica attraverso biopsie epatiche a 102 settimane.

7 valutazione della rigiditร  epatica

La rigiditร  epatica viene valutata tramite elastografia a risonanza magnetica (MRE) e VCTE a intervalli di 48 settimane fino alla settimana 102.

8 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 maggio 2026, con valutazioni finali e raccolta dati per l’analisi dei risultati.

Who Can Join the Study?

  • Il partecipante deve aver partecipato a uno studio precedente qualificante.
  • Il partecipante deve avere una condizione chiamata malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.
  • Il partecipante deve avere fibrosi, che รจ un ispessimento o cicatrizzazione del fegato.
  • Il partecipante deve aver completato lo studio AROAAT2001 o AROAAT2002.
  • Il partecipante deve avere almeno 4 anni di etร .
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Il partecipante puรฒ appartenere a una popolazione vulnerabile, che significa che potrebbe avere bisogni speciali o richiedere protezione aggiuntiva.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina. Questa รจ una condizione genetica che puรฒ causare problemi al fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
15.01.2024
Germania Germania
Reclutando
08.08.2023
Portogallo Portogallo
Reclutando
27.09.2023

Trial locations

Farmaci indagati:

Fazirsiran: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento a lungo termine della malattia epatica associata alla carenza di alfa-1 antitripsina. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di questo trattamento nei partecipanti.

Malattie indagate:

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease โ€“ รˆ una malattia genetica che colpisce il fegato a causa di una carenza di alfa-1 antitripsina, una proteina prodotta nel fegato. Questa carenza porta all’accumulo di proteine anomale nel fegato, causando danni cellulari. Nel tempo, il fegato puรฒ sviluppare infiammazione e cicatrici, note come fibrosi. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni individui che sviluppano cirrosi, una condizione in cui il fegato รจ gravemente danneggiato. I sintomi possono includere affaticamento, ittero e gonfiore addominale. La malattia รจ considerata rara e puรฒ richiedere anni per manifestarsi completamente.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 08:13

Trial ID:
2023-503497-21-00
Protocol code:
TAK-999-3003
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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