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Studio sull'Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di Fazirsiran per Pazienti con Malattia Epatica Associata a Deficit di Alfa-1 Antitripsina

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. La ricerca utilizza un farmaco chiamato fazirsiran, noto anche con il codice TAK-999, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre gli effetti della malattia epatica legata a questa carenza genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con fazirsiran nei partecipanti affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione di salute. Lo studio è progettato per osservare i partecipanti per un periodo prolungato, al fine di raccogliere dati completi sulla sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione epatica e altri parametri di salute. I partecipanti saranno seguiti per verificare se ci sono miglioramenti o cambiamenti nella loro condizione epatica, utilizzando metodi come la risonanza magnetica per misurare la rigidità del fegato. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio di estensione aperto dopo aver completato uno studio precedente qualificante.

    La partecipazione è riservata a coloro che hanno completato studi specifici come AROAAT2001 o AROAAT2002.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco fazirsiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La soluzione per iniezione è progettata per trattare la malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con fazirsiran vengono valutate attraverso il monitoraggio di eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs).

    Vengono monitorati i segni vitali e i cambiamenti nei valori di laboratorio clinici, inclusi esami del sangue e delle urine.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzione polmonare

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nei parametri della funzione polmonare per identificare eventuali peggioramenti della condizione polmonare.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della fibrosi epatica

    La progressione della fibrosi epatica viene monitorata attraverso biopsie epatiche a 102 settimane o alla visita di terminazione anticipata.

    In caso di fibrosi di grado F1 o superiore, si valuta una possibile riduzione della fibrosi rispetto al basale.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dell'infiammazione epatica

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nell'infiammazione portale intraepatica attraverso biopsie epatiche a 102 settimane.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della rigidità epatica

    La rigidità epatica viene valutata tramite elastografia a risonanza magnetica (MRE) e VCTE a intervalli di 48 settimane fino alla settimana 102.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 maggio 2026, con valutazioni finali e raccolta dati per l'analisi dei risultati.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve aver partecipato a uno studio precedente qualificante.
  • Il partecipante deve avere una condizione chiamata malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina.
  • Il partecipante deve avere fibrosi, che è un ispessimento o cicatrizzazione del fegato.
  • Il partecipante deve aver completato lo studio AROAAT2001 o AROAAT2002.
  • Il partecipante deve avere almeno 4 anni di età.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Il partecipante può appartenere a una popolazione vulnerabile, che significa che potrebbe avere bisogni speciali o richiedere protezione aggiuntiva.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina. Questa è una condizione genetica che può causare problemi al fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Fazirsiran: Questo farmaco è studiato per il trattamento a lungo termine della malattia epatica associata alla carenza di alfa-1 antitripsina. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

Fazirsiran – Fazirsiran è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. È principalmente indicato per il trattamento della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina. Il meccanismo d'azione di fazirsiran coinvolge l'inibizione della produzione di proteine anomale che danneggiano il fegato, migliorando così la funzione epatica. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti terapeutici mirati a livello genetico.

Malattie studiate

Epatopatia associata a deficit di alfa-1 antitripsina – È una malattia genetica che colpisce il fegato a causa di una carenza di alfa-1 antitripsina, una proteina prodotta nel fegato. Questa carenza porta all'accumulo di proteine anomale nel fegato, causando danni cellulari. Nel tempo, il fegato può sviluppare infiammazione e cicatrici, note come fibrosi. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sviluppano cirrosi, una condizione in cui il fegato è gravemente danneggiato. I sintomi possono includere affaticamento, ittero e gonfiore addominale. La malattia è considerata rara e può richiedere anni per manifestarsi completamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-503497-21-00Codice del protocolloTAK-999-3003Partecipanti previsti41 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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