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Simoctocog Alfa

Questo articolo esplora gli studi clinici che indagano l’uso di simoctocog alfa (Nuwiq) nel trattamento dell’emofilia A. Questi studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in diverse popolazioni di pazienti, compresi quelli sottoposti a interventi chirurgici e quelli con inibitori del fattore VIII. Gli studi valutano diversi regimi di dosaggio e terapie combinate per ottimizzare i risultati del trattamento per i pazienti affetti da questo raro disturbo emorragico.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Simoctocog Alfa?

Il simoctocog alfa, noto anche con il nome commerciale Nuwiq, è un farmaco utilizzato per trattare e prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A. L’emofilia A è un disturbo genetico caratterizzato da una carenza del fattore di coagulazione VIII, essenziale per la normale coagulazione del sangue.[1]

Come Funziona?

Il simoctocog alfa è una versione artificiale del fattore VIII. Quando somministrato ai pazienti con emofilia A, sostituisce il fattore VIII mancante o carente nel loro sangue, aiutando a formare coaguli sanguigni stabili e a prevenire o controllare gli episodi emorragici.[2]

Usi e Benefici

Il simoctocog alfa viene utilizzato per:

  • Trattamento e prevenzione degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A
  • Gestione perioperatoria (prima, durante e dopo l’intervento chirurgico) nei pazienti con emofilia A
  • Profilassi di routine per prevenire gli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A grave

Il farmaco ha dimostrato efficacia nel controllare le emorragie e nel ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A, potenzialmente migliorando la loro qualità di vita.[1][2]

Somministrazione

Il simoctocog alfa viene somministrato tramite iniezione endovenosa (in una vena). Il dosaggio e la frequenza di somministrazione dipendono da vari fattori, tra cui la gravità della condizione del paziente, il tipo e l’entità dell’emorragia e il peso corporeo del paziente. Generalmente viene somministrato da un professionista sanitario, ma alcuni pazienti possono essere addestrati a somministrarsi il farmaco a casa.[3]

Studi Clinici

Sono stati condotti diversi studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del simoctocog alfa:

  • Uno studio chiamato NuPOWER sta investigando l’uso di Nuwiq (simoctocog alfa) in combinazione con emicizumab per la gestione perioperatoria in pazienti con emofilia A grave sottoposti a chirurgia maggiore.[1]
  • Un altro studio, NuDIMENSION, sta valutando l’uso di Nuwiq in donne e ragazze con emofilia A che necessitano di trattamento con fattore VIII per interventi chirurgici.[4]
  • Uno studio a lungo termine sta valutando la sicurezza e l’efficacia del simoctocog alfa in pazienti con emofilia A, inclusi quelli che hanno sviluppato inibitori (anticorpi) al fattore VIII.[3]

Questi studi mirano a fornire maggiori informazioni sull’efficacia e la sicurezza del simoctocog alfa in diverse popolazioni di pazienti e scenari clinici.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il simoctocog alfa può causare effetti collaterali, anche se non tutti li sperimentano. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

  • Mal di testa
  • Febbre
  • Vertigini
  • Reazioni allergiche (rare)

Una delle preoccupazioni più significative con la terapia sostitutiva del fattore VIII è lo sviluppo di inibitori. Gli inibitori sono anticorpi che il sistema immunitario produce contro il fattore VIII sostitutivo, rendendo il trattamento meno efficace. I pazienti vengono monitorati regolarmente per lo sviluppo di inibitori.[2][3]

Considerazioni Speciali

Alcuni punti importanti da considerare sul trattamento con simoctocog alfa includono:

  • È adatto per l’uso sia negli adulti che nei bambini con emofilia A.
  • Il farmaco può essere utilizzato in pazienti che non sono mai stati trattati con il fattore VIII prima (pazienti precedentemente non trattati) e in quelli che hanno ricevuto trattamenti con il fattore VIII in passato.
  • Il simoctocog alfa può essere utilizzato in combinazione con altri farmaci, come l’emicizumab, in determinati scenari clinici (ad esempio, durante la chirurgia).
  • Sono essenziali controlli regolari con un operatore sanitario per monitorare l’efficacia del trattamento e regolare il dosaggio se necessario.

Se hai l’emofilia A e stai considerando il trattamento con simoctocog alfa, è importante discutere i potenziali benefici e rischi con il tuo operatore sanitario. Possono fornire consigli personalizzati basati sulla tua specifica storia medica e condizione.[1][4]

Aspetto della Sperimentazione Dettagli
Popolazioni dello Studio Pazienti con emofilia A, inclusi quelli con inibitori, sottoposti a chirurgia, e donne/ragazze
Obiettivi Primari Valutare l’efficacia e la sicurezza di simoctocog alfa in vari scenari clinici
Endpoint Chiave Tasso di sanguinamento annualizzato, efficacia emostatica, successo nell’induzione della tolleranza immune
Regimi di Dosaggio Variabili, inclusi profilassi e trattamento al bisogno, dosi fino a 200 UI/kg
Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, sviluppo di inibitori, eventi trombotici
Valutazioni Aggiuntive Misure della qualità della vita, costi del trattamento, efficacia e sicurezza a lungo termine

FAQ

  • Che cos’è il simoctocog alfa? Il simoctocog alfa, commercializzato come Nuwiq, è un fattore VIII della coagulazione umano ricombinante utilizzato per trattare e prevenire il sanguinamento nei pazienti con emofilia A. È una versione prodotta in laboratorio del fattore della coagulazione che manca a questi pazienti.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione dell’efficacia e della sicurezza del simoctocog alfa in diversi scenari, come durante interventi chirurgici maggiori, in combinazione con altri trattamenti come l’emicizumab, e in pazienti con inibitori del fattore VIII. Gli studi mirano anche a valutare i risultati a lungo termine e i miglioramenti della qualità della vita.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? L’idoneità varia a seconda dello studio, ma generalmente include pazienti con emofilia A di diverse gravità. Alcuni studi si concentrano su gruppi specifici come quelli con inibitori del fattore VIII, pazienti sottoposti a chirurgia, o donne e ragazze con emofilia A. I requisiti di età variano anche, con alcuni studi che includono partecipanti già dai 12 anni di età.
  • Come viene misurata l’efficacia del simoctocog alfa in questi studi? L’efficacia viene misurata attraverso vari endpoint, tra cui la riduzione degli episodi di sanguinamento, il successo nella gestione del sanguinamento chirurgico, il raggiungimento dell’induzione della tolleranza immune (ITI) nei pazienti con inibitori e i miglioramenti nelle misure della qualità della vita. Alcuni studi esaminano anche il recupero del fattore VIII e l’emivita nel corpo.
  • Ci sono preoccupazioni per la sicurezza monitorate in questi studi? Sì, la sicurezza è un focus chiave. Gli studi monitorano gli eventi avversi, incluso lo sviluppo di inibitori del fattore VIII, eventi trombotici (coaguli di sangue) e qualsiasi altro effetto collaterale inaspettato. Il profilo di sicurezza a lungo termine del simoctocog alfa viene anche valutato in alcuni studi.

Studi clinici in corso su Simoctocog Alfa

  • Data di inizio: 2020-01-14

    Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Finlandia Croazia Norvegia Germania Svezia Spagna +1
  • Data di inizio: 2023-12-15

    Studio sull’efficacia di Simoctocog Alfa in donne e ragazze con emofilia A sottoposte a chirurgia

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio si concentra su donne e ragazze affette da Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante interventi chirurgici. Il trattamento utilizzato nello studio è il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma del…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Finlandia Romania Italia Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2023-10-19

    Studio sull’efficacia di Simoctocog Alfa in combinazione con Emicizumab per pazienti con emofilia A grave sottoposti a chirurgia maggiore

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante o dopo un intervento chirurgico. Il trattamento in esame è il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma di Fattore…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Francia Spagna Italia Croazia Finlandia
  • Data di inizio: 2024-06-03

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Fitusiran in Pazienti con Emofilia A o B con o senza Anticorpi Inibitori

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio riguarda persone con Emofilia A o Emofilia B, che sono condizioni in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Alcuni pazienti possono avere anche anticorpi che inibiscono i fattori di coagulazione VIII o IX, rendendo il trattamento più complesso. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Irlanda Danimarca Italia Francia Ungheria

Glossario

  • Hemophilia A: Un disturbo emorragico genetico causato da una carenza del fattore di coagulazione VIII, che porta a una coagulazione del sangue compromessa e a un maggior rischio di sanguinamento.
  • Simoctocog alfa: Una versione ricombinante (prodotta in laboratorio) del fattore VIII della coagulazione umana usata per trattare l'emofilia A. È commercializzato con il nome Nuwiq.
  • Factor VIII inhibitors: Anticorpi che il sistema immunitario sviluppa contro il fattore VIII, rendendo la terapia sostitutiva standard meno efficace o inefficace.
  • Immune Tolerance Induction (ITI): Una strategia terapeutica volta a eliminare gli inibitori del fattore VIII somministrando dosi regolari ed elevate di fattore VIII per un periodo di tempo.
  • Annualized Bleeding Rate (ABR): Il numero di episodi emorragici che un paziente sperimenta nell'arco di un anno, utilizzato per misurare l'efficacia dei trattamenti dell'emofilia.
  • Bethesda Units (BU): Una misura del livello di inibitori del fattore VIII nel sangue. Meno di 0,6 BU/mL è considerata una riduzione efficace degli inibitori.
  • Emicizumab: Un anticorpo bispecifico utilizzato per la profilassi in pazienti con emofilia A, che può essere usato insieme ai prodotti del fattore VIII in alcuni casi.
  • Prophylaxis: Trattamento regolare per prevenire episodi emorragici nei pazienti con emofilia.
  • International Units (IU): Una misura standardizzata utilizzata per il dosaggio del fattore VIII e altri fattori della coagulazione.
  • Haemostatic efficacy: L'efficacia di un trattamento nell'arrestare o prevenire il sanguinamento.