Studio sull’efficacia di Simoctocog Alfa in combinazione con Emicizumab per pazienti con emofilia A grave sottoposti a chirurgia maggiore

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo puรฒ portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante o dopo un intervento chirurgico. Il trattamento in esame รจ il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma di Fattore VIII. Nuwiq viene somministrato tramite iniezione endovenosa e viene utilizzato insieme a un altro farmaco chiamato emicizumab, che รจ giร  in uso regolare per prevenire i sanguinamenti.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia di Nuwiq nel controllo del sanguinamento durante e dopo interventi chirurgici importanti in pazienti con Emofilia A che stanno giร  ricevendo emicizumab. I partecipanti riceveranno Nuwiq prima e dopo l’intervento chirurgico per un periodo massimo di 30 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare come il farmaco aiuta a prevenire il sanguinamento e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio prevede di raccogliere dati su come Nuwiq funziona in combinazione con emicizumab durante le operazioni chirurgiche. Verranno osservati aspetti come l’efficacia del farmaco nel fermare il sanguinamento e la sicurezza del trattamento. Questo aiuterร  a capire meglio come gestire l’Emofilia A durante interventi chirurgici importanti, migliorando cosรฌ la cura per le persone affette da questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente viene inserito nello studio clinico NuPOWER, che si concentra sulla gestione perioperatoria dei pazienti con emofilia A grave in profilassi regolare con emicizumab.

Il paziente deve avere almeno 12 anni, essere di sesso maschile e avere una storia di trattamento con prodotti FVIII per almeno 150 giorni di esposizione.

2 preparazione per l'intervento chirurgico

Il paziente continua la profilassi regolare con emicizumab per almeno 3 mesi prima di un intervento chirurgico maggiore programmato.

Viene somministrato Nuwiq, una soluzione per iniezione, per valutare l’efficacia emostatica perioperatoria.

3 somministrazione di Nuwiq

Nuwiq viene somministrato tramite iniezione endovenosa prima e dopo l’intervento chirurgico.

Le dosi disponibili di Nuwiq includono 3000 IU, 1500 IU, 500 IU, 4000 IU, 2000 IU, 1000 IU, 2500 IU e 250 IU.

4 valutazione intraoperatoria

Durante l’intervento chirurgico, l’efficacia emostatica di Nuwiq viene valutata utilizzando una scala ordinale a 4 punti.

Vengono monitorati i livelli plasmatici di FVIII prima e dopo le iniezioni di Nuwiq.

5 valutazione postoperatoria

Dopo l’intervento, l’efficacia emostatica di Nuwiq viene nuovamente valutata con la stessa scala a 4 punti.

Si monitora l’incidenza di eventi avversi, eventi trombotici e formazione di inibitori del FVIII.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione complessiva dell’efficacia emostatica di Nuwiq in combinazione con emicizumab.

La durata stimata dello studio รจ fino al 1 marzo 2025.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere l’emofilia A grave. Questo significa che il tuo corpo ha meno dell’1% di un fattore chiamato FVIII, che aiuta il sangue a coagulare.
  • Devi essere un maschio di almeno 12 anni.
  • Devi aver usato un prodotto contenente FVIII per almeno 150 giorni in passato. Il FVIII รจ una proteina che aiuta il sangue a coagulare.
  • Devi essere in trattamento regolare con un farmaco chiamato emicizumab da almeno 3 mesi prima di un intervento chirurgico importante programmato che richiede il trattamento con FVIII.
  • Devi aver dato il tuo consenso scritto e informato liberamente. Questo significa che hai accettato di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare le persone che non hanno la emofilia A. L’emofilia A รจ una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare le persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare le persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come i minori non accompagnati o le persone con disabilitร  mentali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Croazia Croazia
Reclutando
15.02.2025
Finlandia Finlandia
Reclutando
Francia Francia
Reclutando
26.02.2025
Germania Germania
Reclutando
14.08.2025
Italia Italia
Reclutando
09.09.2025
Spagna Spagna
Reclutando
09.09.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Nuwiq รจ un farmaco utilizzato per gestire il sanguinamento nei pazienti con emofilia A. In questo studio, viene somministrato ai pazienti che stanno per sottoporsi a un intervento chirurgico importante. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di Nuwiq nel controllare il sanguinamento durante e dopo l’operazione.

Emicizumab รจ un farmaco che viene utilizzato regolarmente per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. In questo studio, i pazienti continuano a ricevere emicizumab come parte della loro terapia di profilassi mentre vengono trattati con Nuwiq per la gestione perioperatoria.

Malattie in studio:

Emofilia A โ€“ L’emofilia A รจ una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a problemi di coagulazione, causando sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. La malattia รจ ereditaria e si manifesta principalmente nei maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di fattore VIII presente nel sangue. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo traumi minori o anche spontaneamente, e possono portare a danni articolari permanenti se non gestiti adeguatamente. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 10:38

ID della sperimentazione:
2022-502060-21-00
Codice del protocollo:
GENA-22
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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