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Studio sull'efficacia di simoctocog alfa in combinazione con emicizumab per pazienti con emofilia A grave sottoposti a chirurgia maggiore

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del Fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti prolungati, specialmente durante o dopo un intervento chirurgico. Il trattamento in esame è il Nuwiq, un farmaco che contiene simoctocog alfa, una forma di Fattore VIII. Nuwiq viene somministrato tramite iniezione endovenosa e viene utilizzato insieme a un altro farmaco chiamato emicizumab, che è già in uso regolare per prevenire i sanguinamenti.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di Nuwiq nel controllo del sanguinamento durante e dopo interventi chirurgici importanti in pazienti con Emofilia A che stanno già ricevendo emicizumab. I partecipanti riceveranno Nuwiq prima e dopo l'intervento chirurgico per un periodo massimo di 30 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare come il farmaco aiuta a prevenire il sanguinamento e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio prevede di raccogliere dati su come Nuwiq funziona in combinazione con emicizumab durante le operazioni chirurgiche. Verranno osservati aspetti come l'efficacia del farmaco nel fermare il sanguinamento e la sicurezza del trattamento. Questo aiuterà a capire meglio come gestire l'Emofilia A durante interventi chirurgici importanti, migliorando così la cura per le persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene inserito nello studio clinico NuPOWER, che si concentra sulla gestione perioperatoria dei pazienti con emofilia A grave in profilassi regolare con emicizumab.

    Il paziente deve avere almeno 12 anni, essere di sesso maschile e avere una storia di trattamento con prodotti FVIII per almeno 150 giorni di esposizione.

  2. Passaggio 2

    Preparazione per l'intervento chirurgico

    Il paziente continua la profilassi regolare con emicizumab per almeno 3 mesi prima di un intervento chirurgico maggiore programmato.

    Viene somministrato Nuwiq, una soluzione per iniezione, per valutare l'efficacia emostatica perioperatoria.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di Nuwiq

    Nuwiq viene somministrato tramite iniezione endovenosa prima e dopo l'intervento chirurgico.

    Le dosi disponibili di Nuwiq includono 3000 IU, 1500 IU, 500 IU, 4000 IU, 2000 IU, 1000 IU, 2500 IU e 250 IU.

  4. Passaggio 4

    Valutazione intraoperatoria

    Durante l'intervento chirurgico, l'efficacia emostatica di Nuwiq viene valutata utilizzando una scala ordinale a 4 punti.

    Vengono monitorati i livelli plasmatici di FVIII prima e dopo le iniezioni di Nuwiq.

  5. Passaggio 5

    Valutazione postoperatoria

    Dopo l'intervento, l'efficacia emostatica di Nuwiq viene nuovamente valutata con la stessa scala a 4 punti.

    Si monitora l'incidenza di eventi avversi, eventi trombotici e formazione di inibitori del FVIII.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione complessiva dell'efficacia emostatica di Nuwiq in combinazione con emicizumab.

    La durata stimata dello studio è fino al 1 marzo 2025.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi avere l'emofilia A grave. Questo significa che il tuo corpo ha meno dell'1% di un fattore chiamato FVIII, che aiuta il sangue a coagulare.
  • Devi essere un maschio di almeno 12 anni.
  • Devi aver usato un prodotto contenente FVIII per almeno 150 giorni in passato. Il FVIII è una proteina che aiuta il sangue a coagulare.
  • Devi essere in trattamento regolare con un farmaco chiamato emicizumab da almeno 3 mesi prima di un intervento chirurgico importante programmato che richiede il trattamento con FVIII.
  • Devi aver dato il tuo consenso scritto e informato liberamente. Questo significa che hai accettato di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare le persone che non hanno la emofilia A. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare le persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come i minori non accompagnati o le persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Nuwiq

    è un farmaco utilizzato per gestire il sanguinamento nei pazienti con emofilia A. In questo studio, viene somministrato ai pazienti che stanno per sottoporsi a un intervento chirurgico importante. L'obiettivo è valutare l'efficacia di Nuwiq nel controllare il sanguinamento durante e dopo l'operazione.

  • Emicizumab

    è un farmaco che viene utilizzato regolarmente per prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A. In questo studio, i pazienti continuano a ricevere emicizumab come parte della loro terapia di profilassi mentre vengono trattati con Nuwiq per la gestione perioperatoria.

Che cosa si sa già del trattamento

Nuwiq – Nuwiq è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per gestire l'emofilia A, specialmente durante interventi chirurgici importanti. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia emostatica in combinazione con la profilassi regolare di emicizumab. Nuwiq agisce sostituendo il fattore VIII mancante o difettoso nei pazienti con emofilia A, aiutando così a prevenire e controllare i sanguinamenti. Appartiene alla classe farmacologica dei fattori di coagulazione.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza porta a problemi di coagulazione, causando sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. La malattia è ereditaria e si manifesta principalmente nei maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di fattore VIII presente nel sangue. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi dopo traumi minori o anche spontaneamente, e possono portare a danni articolari permanenti se non gestiti adeguatamente. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502060-21-00Codice del protocolloGENA-22Partecipanti previsti50 personePromotoreOctapharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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