Studio sull’efficacia del propranololo nel trattamento degli emangioblastomi del sistema nervoso centrale in pazienti con malattia di von Hippel-Lindau

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Di cosa tratta questo studio?

La malattia di von Hippel-Lindau รจ una condizione genetica rara che causa la formazione di tumori in diverse parti del corpo. Questo studio si concentra specificamente sugli emangioblastomi, che sono tumori benigni che si sviluppano nel sistema nervoso centrale. Lo scopo รจ valutare se un farmaco chiamato propranololo, che viene assunto per via orale sotto forma di compresse, puรฒ essere efficace nel controllare la crescita di questi tumori.

Il farmaco propranololo verrร  somministrato per un periodo di 24 mesi. Durante questo periodo, i pazienti verranno sottoposti a controlli regolari ogni sei mesi, che includeranno esami di risonanza magnetica per monitorare le dimensioni dei tumori. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco sarร  di 120 mg.

Lo studio prevede la partecipazione di due gruppi di pazienti: un gruppo riceverร  il propranololo, mentre l’altro riceverร  un placebo. Durante lo studio verranno monitorate diverse caratteristiche dei tumori, tra cui la loro crescita, l’eventuale comparsa di nuove lesioni e i cambiamenti nel tessuto circostante. Verranno anche effettuati esami del sangue per valutare i livelli di alcune proteine specifiche e verrร  monitorata la qualitร  della vita dei pazienti.

1 Inizio dello studio

Dopo l’accettazione nello studio, riceverai il propranololo per uso orale.

Il trattamento durerร  24 mesi in totale.

2 Controlli periodici

Ogni 6 mesi verranno effettuati i seguenti esami:

– Risonanza magnetica (RMN) del sistema nervoso centrale

– Valutazione del grado di autonomia

– Valutazione della qualitร  della vita

3 Prelievi di sangue

Verranno effettuati prelievi di sangue in tre momenti:

– All’inizio del trattamento

– Dopo 12 mesi

– Dopo 24 mesi

4 Monitoraggio degli effetti

Durante tutto il periodo dello studio verranno registrati:

– Eventuali effetti collaterali del farmaco

– Necessitร  di interventi chirurgici

– Cambiamenti nelle dimensioni degli emangioblastomi

5 Conclusione dello studio

Al termine dei 24 mesi:

– Valutazione finale della risposta al trattamento

– Analisi completa dei risultati ottenuti

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi confermata di malattia di von Hippel-Lindau (VHL) con presenza di uno o piรน emangioblastomi del sistema nervoso centrale (tumori benigni dei vasi sanguigni nel cervello o nel midollo spinale) che non richiedono intervento chirurgico urgente nei prossimi 3 mesi
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso scritto per partecipare allo studio
  • Il paziente deve essere iscritto al sistema di previdenza sociale o essere a carico di un iscritto
  • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti con etร  inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con allergia nota al propranololo o ad altri beta-bloccanti non sono ammessi
  • Persone con asma bronchiale o altre malattie polmonari ostruttive gravi non possono partecipare
  • Pazienti con frequenza cardiaca inferiore a 60 battiti al minuto sono esclusi
  • Persone con pressione arteriosa bassa (sistolica inferiore a 100 mmHg) non possono partecipare
  • Pazienti con insufficienza cardiaca non controllata sono esclusi
  • Donne in gravidanza o allattamento non possono partecipare
  • Persone che partecipano ad altri studi clinici non sono ammesse
  • Pazienti con gravi disturbi della funzionalitร  epatica o renale sono esclusi
  • Persone con diabete non controllato non possono partecipare

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Clichy Francia

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Propranololo รจ un farmaco beta-bloccante che viene utilizzato in questo studio per trattare gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale nei pazienti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau. Il farmaco agisce bloccando alcuni recettori chiamati beta-adrenergici, che sono coinvolti nella crescita dei vasi sanguigni. In questo modo, il propranololo potrebbe aiutare a controllare la crescita di questi tumori vascolari benigni che si sviluppano nel cervello e nel midollo spinale. รˆ un medicinale che viene assunto per via orale ed รจ giร  ampiamente utilizzato per altre condizioni mediche, come l’ipertensione e le aritmie cardiache.

Von Hippel-Lindau disease – La malattia di Von Hippel-Lindau รจ una condizione genetica rara che causa la formazione di tumori e cisti in diverse parti del corpo. Questa malattia provoca principalmente la crescita di emangioblastomi, che sono tumori benigni dei vasi sanguigni, nel sistema nervoso centrale e nella retina. I pazienti possono sviluppare anche cisti o tumori in altri organi come reni, pancreas, ghiandole surrenali e organi riproduttivi. La malattia si manifesta generalmente tra i 20 e i 40 anni di etร , anche se puรฒ presentarsi in qualsiasi momento della vita. La condizione รจ ereditaria e viene trasmessa attraverso un gene difettoso da un genitore a un figlio con una probabilitร  del 50%.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:26

ID dello studio:
2024-516241-39-00
Codice del protocollo:
APHP210075
NCT ID:
NCT05424016
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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