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In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia del propranololo nel trattamento degli emangioblastomi del sistema nervoso centrale in pazienti con malattia di von Hippel-Lindau

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia di von Hippel-Lindau è una condizione genetica rara che causa la formazione di tumori in diverse parti del corpo. Questo studio si concentra specificamente sugli emangioblastomi, che sono tumori benigni che si sviluppano nel sistema nervoso centrale. Lo scopo è valutare se un farmaco chiamato propranololo, che viene assunto per via orale sotto forma di compresse, può essere efficace nel controllare la crescita di questi tumori.

Il farmaco propranololo verrà somministrato per un periodo di 24 mesi. Durante questo periodo, i pazienti verranno sottoposti a controlli regolari ogni sei mesi, che includeranno esami di risonanza magnetica per monitorare le dimensioni dei tumori. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco sarà di 120 mg.

Lo studio prevede la partecipazione di due gruppi di pazienti: un gruppo riceverà il propranololo, mentre l'altro riceverà un placebo. Durante lo studio verranno monitorate diverse caratteristiche dei tumori, tra cui la loro crescita, l'eventuale comparsa di nuove lesioni e i cambiamenti nel tessuto circostante. Verranno anche effettuati esami del sangue per valutare i livelli di alcune proteine specifiche e verrà monitorata la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'accettazione nello studio, riceverai il propranololo per uso orale.

    Il trattamento durerà 24 mesi in totale.

  2. Passaggio 2

    Controlli periodici

    Ogni 6 mesi verranno effettuati i seguenti esami:

    - Risonanza magnetica (RMN) del sistema nervoso centrale

    - Valutazione del grado di autonomia

    - Valutazione della qualità della vita

  3. Passaggio 3

    Prelievi di sangue

    Verranno effettuati prelievi di sangue in tre momenti:

    - All'inizio del trattamento

    - Dopo 12 mesi

    - Dopo 24 mesi

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti

    Durante tutto il periodo dello studio verranno registrati:

    - Eventuali effetti collaterali del farmaco

    - Necessità di interventi chirurgici

    - Cambiamenti nelle dimensioni degli emangioblastomi

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine dei 24 mesi:

    - Valutazione finale della risposta al trattamento

    - Analisi completa dei risultati ottenuti

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi confermata di malattia di von Hippel-Lindau (VHL) con presenza di uno o più emangioblastomi del sistema nervoso centrale (tumori benigni dei vasi sanguigni nel cervello o nel midollo spinale) che non richiedono intervento chirurgico urgente nei prossimi 3 mesi
  • Il paziente deve fornire il proprio consenso scritto per partecipare allo studio
  • Il paziente deve essere iscritto al sistema di previdenza sociale o essere a carico di un iscritto
  • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con allergia nota al propranololo o ad altri beta-bloccanti non sono ammessi
  • Persone con asma bronchiale o altre malattie polmonari ostruttive gravi non possono partecipare
  • Pazienti con frequenza cardiaca inferiore a 60 battiti al minuto sono esclusi
  • Persone con pressione arteriosa bassa (sistolica inferiore a 100 mmHg) non possono partecipare
  • Pazienti con insufficienza cardiaca non controllata sono esclusi
  • Donne in gravidanza o allattamento non possono partecipare
  • Persone che partecipano ad altri studi clinici non sono ammesse
  • Pazienti con gravi disturbi della funzionalità epatica o renale sono esclusi
  • Persone con diabete non controllato non possono partecipare
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Propranololo è un farmaco beta-bloccante che viene utilizzato in questo studio per trattare gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale nei pazienti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau. Il farmaco agisce bloccando alcuni recettori chiamati beta-adrenergici, che sono coinvolti nella crescita dei vasi sanguigni. In questo modo, il propranololo potrebbe aiutare a controllare la crescita di questi tumori vascolari benigni che si sviluppano nel cervello e nel midollo spinale. È un medicinale che viene assunto per via orale ed è già ampiamente utilizzato per altre condizioni mediche, come l'ipertensione e le aritmie cardiache.

Che cosa si sa già del trattamento

Propranolol - Un betabloccante somministrato per via orale che viene utilizzato in questo studio clinico per il trattamento degli emangioblastomi del sistema nervoso centrale nella malattia di Von Hippel-Lindau (VHL). Il farmaco agisce bloccando i recettori beta-adrenergici, riducendo così la formazione e la crescita dei vasi sanguigni anomali caratteristici di questa patologia. Propranolol appartiene alla classe dei farmaci beta-bloccanti non selettivi ed è stato ampiamente studiato per il trattamento di diverse condizioni vascolari, con un profilo di sicurezza ben documentato nella letteratura medica. La sua efficacia nel trattamento degli emangioblastomi rappresenta un nuovo approccio terapeutico promettente per i pazienti affetti da VHL.

Malattie studiate

Malattia di von Hippel-Lindau - La malattia di Von Hippel-Lindau è una condizione genetica rara che causa la formazione di tumori e cisti in diverse parti del corpo. Questa malattia provoca principalmente la crescita di emangioblastomi, che sono tumori benigni dei vasi sanguigni, nel sistema nervoso centrale e nella retina. I pazienti possono sviluppare anche cisti o tumori in altri organi come reni, pancreas, ghiandole surrenali e organi riproduttivi. La malattia si manifesta generalmente tra i 20 e i 40 anni di età, anche se può presentarsi in qualsiasi momento della vita. La condizione è ereditaria e viene trasmessa attraverso un gene difettoso da un genitore a un figlio con una probabilità del 50%.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516241-39-00Codice del protocolloAPHP210075Partecipanti previsti85 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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