Hopital Beaujon
Verificato
Clichy, Francia
Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La malattia di von Hippel-Lindau è una condizione genetica rara che causa la formazione di tumori in diverse parti del corpo. Questo studio si concentra specificamente sugli emangioblastomi, che sono tumori benigni che si sviluppano nel sistema nervoso centrale. Lo scopo è valutare se un farmaco chiamato propranololo, che viene assunto per via orale sotto forma di compresse, può essere efficace nel controllare la crescita di questi tumori.
Il farmaco propranololo verrà somministrato per un periodo di 24 mesi. Durante questo periodo, i pazienti verranno sottoposti a controlli regolari ogni sei mesi, che includeranno esami di risonanza magnetica per monitorare le dimensioni dei tumori. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco sarà di 120 mg.
Lo studio prevede la partecipazione di due gruppi di pazienti: un gruppo riceverà il propranololo, mentre l'altro riceverà un placebo. Durante lo studio verranno monitorate diverse caratteristiche dei tumori, tra cui la loro crescita, l'eventuale comparsa di nuove lesioni e i cambiamenti nel tessuto circostante. Verranno anche effettuati esami del sangue per valutare i livelli di alcune proteine specifiche e verrà monitorata la qualità della vita dei pazienti.
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
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fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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