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Studio sull'efficacia e sicurezza del tocilizumab per il trattamento della sindrome toracica acuta nei pazienti pediatrici e adulti con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla malattia a cellule falciformi, una condizione genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato tocilizumab nel trattamento della sindrome toracica acuta, una complicanza grave della malattia a cellule falciformi che provoca sintomi respiratori acuti e febbre. Il tocilizumab è somministrato tramite infusione endovenosa, con dosaggi che variano in base al peso del paziente.

Lo scopo dello studio è valutare se il tocilizumab può ridurre il tempo necessario per interrompere l'uso di ossigeno supplementare e altri supporti respiratori nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome toracica acuta. I partecipanti riceveranno una singola infusione del farmaco o un placebo. Il trattamento mira a migliorare la respirazione e ridurre la necessità di supporto respiratorio.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la loro capacità di respirare autonomamente senza ossigeno supplementare o supporto respiratorio. L'obiettivo principale è determinare quanto tempo impiegano i pazienti a raggiungere una saturazione di ossigeno adeguata e a respirare senza assistenza. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l'inizio previsto del reclutamento nel 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tocilizumab tramite infusione endovenosa.

    La dose di tocilizumab è di 8 mg per kg di peso corporeo per pazienti di peso pari o superiore a 30 kg, fino a un massimo di 800 mg.

    Per pazienti di peso inferiore a 30 kg, la dose è di 12 mg per kg di peso corporeo.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e supporto respiratorio

    Durante il trattamento, il paziente riceve un monitoraggio continuo per valutare la necessità di ossigeno supplementare e supporto respiratorio.

    L'obiettivo è ridurre il tempo necessario per interrompere l'uso di ossigeno supplementare e qualsiasi supporto respiratorio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    Il successo del trattamento è definito come la capacità di mantenere una saturazione di ossigeno (SpO2) pari o superiore al 95% senza ossigeno supplementare per 24 ore consecutive.

    Inoltre, il paziente deve essere in grado di respirare spontaneamente senza alcun supporto respiratorio per 48 ore consecutive.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude una volta raggiunti i criteri di successo sopra descritti.

    Il paziente continua a essere monitorato per eventuali effetti collaterali o complicazioni.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un paziente con anemia falciforme di qualsiasi tipo genetico (SS, SC, S/β0 e S/β+).
  • Avere almeno 2 anni di età.
  • Essere ricoverato in ospedale per Sindrome Toracica Acuta, che è una condizione caratterizzata da febbre e/o sintomi respiratori acuti con una nuova infiltrazione polmonare visibile tramite radiografia, ecografia polmonare o tomografia computerizzata (CT scan).
  • Avere bisogno di ossigeno supplementare di almeno 2 litri al minuto per mantenere una saturazione di ossigeno nel sangue (SpO2) di almeno 95%, oppure necessitare di supporto respiratorio non invasivo (come ossigeno ad alto flusso, pressione positiva continua delle vie aeree o ventilazione non invasiva a due livelli) o ventilazione meccanica invasiva o ECMO, per meno di 48 ore.
  • Risultato negativo al test di gravidanza per ragazze o donne in età fertile (15-50 anni).
  • Consenso informato e scritto dato liberamente dal paziente o dai suoi rappresentanti legali.
  • Essere affiliato alla sicurezza sociale o avere un'assicurazione sanitaria.
  • Utilizzare un metodo contraccettivo efficace fino a 6 mesi dopo la somministrazione del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome toracica acuta. Questa è una complicazione della malattia a cellule falciformi che colpisce i polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non necessitano di ossigeno supplementare o di supporto respiratorio. Questo significa che devono avere bisogno di aiuto per respirare.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tocilizumab: Questo farmaco viene utilizzato per trattare la sindrome toracica acuta nei pazienti pediatrici e adulti con anemia falciforme. Viene somministrato tramite infusione endovenosa e aiuta a ridurre il tempo necessario per interrompere l'uso di ossigeno supplementare e qualsiasi supporto respiratorio, sia non invasivo che invasivo.

Che cosa si sa già del trattamento

Tocilizumab – Tocilizumab è somministrato tramite infusione endovenosa, con dosaggi di 8 mg/kg per pazienti di peso pari o superiore a 30 kg e 12 mg/kg per pazienti di peso inferiore a 30 kg, fino a un massimo di 800 mg. Attualmente, è in fase di studio per il trattamento della sindrome toracica acuta nei pazienti pediatrici e adulti con anemia falciforme. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione del tempo necessario per interrompere l'uso di ossigeno supplementare e supporto respiratorio. A livello molecolare, tocilizumab agisce bloccando il recettore dell'interleuchina-6, una proteina coinvolta nei processi infiammatori. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Anemia falciforme – L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, noti come crisi falciformi, e può portare a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può includere episodi ricorrenti di dolore e complicazioni croniche. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e sul trattamento delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505109-17-00Codice del protocolloAPHP220797Partecipanti previsti130 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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