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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

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What is this study about?

La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno giร  ricevuto questa terapia in uno studio precedente.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di Delandistrogene moxeparvovec. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e per osservare i cambiamenti nella loro capacitร  di movimento e nella funzione muscolare. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per misurare la forza muscolare e la capacitร  di camminare, oltre a esami come la risonanza magnetica (MRI) per controllare la salute muscolare e cardiaca.

Questo studio รจ una continuazione di ricerche precedenti e si concentra su persone che hanno giร  ricevuto il trattamento con Delandistrogene moxeparvovec. L’obiettivo รจ garantire che il trattamento sia sicuro e capire meglio come influisce sulla salute muscolare nel tempo. I partecipanti saranno monitorati per diversi anni per raccogliere dati completi sulla loro salute e benessere.

1 inizio dello studio

Il partecipante deve aver ricevuto in precedenza il delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne in uno studio clinico precedente.

Il partecipante deve avere un genitore o un tutore legale, oppure deve avere almeno 18 anni e essere in grado di comprendere e rispettare il programma delle visite dello studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco delandistrogene moxeparvovec-rokl viene somministrato tramite uso endovenoso come soluzione per iniezione o infusione.

3 monitoraggio della sicurezza

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza a lungo termine del delandistrogene moxeparvovec.

Viene monitorato il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

4 valutazione dell'efficacia

Viene valutato il cambiamento nel punteggio totale della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nel tempo per alzarsi dal pavimento dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nel tempo della camminata/corsa di 10 metri dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nei punteggi totali della Performance of Upper Limb (Versione 2.0) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nei punteggi specifici del dominio PUL (Versione 2.0) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nella capacitร  vitale forzata percentuale (FVC%) prevista dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nel flusso espiratorio di picco percentuale (PEF%) previsto dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nei risultati della risonanza magnetica cardiaca dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

Viene valutato il cambiamento nei risultati della risonanza magnetica muscoloscheletrica dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi il 15 novembre 2030.

Who Can Join the Study?

  • Il paziente deve aver ricevuto il trattamento chiamato delandistrogene moxeparvovec per la Distrofia Muscolare di Duchenne in uno studio clinico precedente.
  • Il paziente deve avere un genitore o un tutore legale, oppure deve avere almeno 18 anni e essere in grado di comprendere e seguire il programma delle visite dello studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.
  • Lo studio รจ aperto solo ai soggetti di sesso maschile.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare al trial i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di etร  specificata non possono partecipare. La fascia di etร  ammessa รจ tra i 2 e i 3 anni.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
16.10.2024
Germania Germania
Reclutando
23.09.2024
Italia Italia
Reclutando
04.09.2024
Spagna Spagna
Reclutando
28.05.2024

Trial locations

Farmaci indagati:

SRP-9001: Questo รจ un trattamento sperimentale studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Viene somministrato ai partecipanti che lo hanno giร  ricevuto in uno studio clinico precedente. L’obiettivo principale รจ capire come il corpo reagisce a lungo termine a questo trattamento e se ci sono effetti collaterali significativi.

Malattie indagate:

Distrofia Muscolare di Duchenne โ€“ รˆ una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa รจ una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per la stabilitร  delle fibre muscolari. I primi sintomi si notano solitamente nell’infanzia, con difficoltร  a camminare e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare peggiora, influenzando la capacitร  di camminare e portando alla necessitร  di una sedia a rotelle. La malattia puรฒ anche colpire il cuore e i muscoli respiratori, causando ulteriori complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:45

Trial ID:
2023-505043-39-00
Protocol code:
SRP-9001-305
NCT ID:
NCT05967351
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci indagati:
    Italia