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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno già ricevuto questa terapia in uno studio precedente.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di Delandistrogene moxeparvovec. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e per osservare i cambiamenti nella loro capacità di movimento e nella funzione muscolare. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per misurare la forza muscolare e la capacità di camminare, oltre a esami come la risonanza magnetica (MRI) per controllare la salute muscolare e cardiaca.

Questo studio è una continuazione di ricerche precedenti e si concentra su persone che hanno già ricevuto il trattamento con Delandistrogene moxeparvovec. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e capire meglio come influisce sulla salute muscolare nel tempo. I partecipanti saranno monitorati per diversi anni per raccogliere dati completi sulla loro salute e benessere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante deve aver ricevuto in precedenza il delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne in uno studio clinico precedente.

    Il partecipante deve avere un genitore o un tutore legale, oppure deve avere almeno 18 anni e essere in grado di comprendere e rispettare il programma delle visite dello studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco delandistrogene moxeparvovec-rokl viene somministrato tramite uso endovenoso come soluzione per iniezione o infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del delandistrogene moxeparvovec.

    Viene monitorato il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Viene valutato il cambiamento nel punteggio totale della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nel tempo per alzarsi dal pavimento dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nel tempo della camminata/corsa di 10 metri dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nei punteggi totali della Performance of Upper Limb (Versione 2.0) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nei punteggi specifici del dominio PUL (Versione 2.0) dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nella capacità vitale forzata percentuale (FVC%) prevista dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nel flusso espiratorio di picco percentuale (PEF%) previsto dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nei risultati della risonanza magnetica cardiaca dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

    Viene valutato il cambiamento nei risultati della risonanza magnetica muscoloscheletrica dal basale pre-infusione fino a 5 anni post-infusione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 15 novembre 2030.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Il paziente deve aver ricevuto il trattamento chiamato delandistrogene moxeparvovec per la Distrofia Muscolare di Duchenne in uno studio clinico precedente.
  • Il paziente deve avere un genitore o un tutore legale, oppure deve avere almeno 18 anni e essere in grado di comprendere e seguire il programma delle visite dello studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.
  • Lo studio è aperto solo ai soggetti di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare al trial i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età ammessa è tra i 2 e i 3 anni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

SRP-9001: Questo è un trattamento sperimentale studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Viene somministrato ai partecipanti che lo hanno già ricevuto in uno studio clinico precedente. L'obiettivo principale è capire come il corpo reagisce a lungo termine a questo trattamento e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

Delandistrogene moxeparvovec – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza a lungo termine nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. È progettato per trattare questa condizione genetica rara, che causa debolezza muscolare progressiva. Il meccanismo d'azione coinvolge la consegna di una copia funzionale del gene distrofina alle cellule muscolari, aiutando a ripristinare la produzione della proteina distrofina. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I primi sintomi si notano solitamente nell'infanzia, con difficoltà a camminare e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare peggiora, influenzando la capacità di camminare e portando alla necessità di una sedia a rotelle. La malattia può anche colpire il cuore e i muscoli respiratori, causando ulteriori complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505043-39-00Codice del protocolloSRP-9001-305Partecipanti previsti393 personePromotoreSarepta Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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