La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno già ricevuto questa terapia in uno studio precedente.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di Delandistrogene moxeparvovec. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e per osservare i cambiamenti nella loro capacità di movimento e nella funzione muscolare. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per misurare la forza muscolare e la capacità di camminare, oltre a esami come la risonanza magnetica (MRI) per controllare la salute muscolare e cardiaca.
Questo studio è una continuazione di ricerche precedenti e si concentra su persone che hanno già ricevuto il trattamento con Delandistrogene moxeparvovec. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e capire meglio come influisce sulla salute muscolare nel tempo. I partecipanti saranno monitorati per diversi anni per raccogliere dati completi sulla loro salute e benessere.
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